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Satori Pharmaceuticals, produttore di farmaci di Alzheimer, ha raccolto 15 milioni dollari la scorsa settimana, portando il capitale di rischio totale a 37 milioni di dollari.

Un bottino impressionante, considerando che l'azienda di Cambridge nel Massachusetts, non prevede di iniziare la sperimentazione umana sul proprio composto principale prima dell'inizio del 2013.

Ma quello che può essere ancora più notevole è che gli investitori della Satori stanno scommettendo su una fonte completamente nuova di composto anti-Alzheimer: il cohosh nero (Actaea racemosa, foto in alto a sinistra da Wikipedia), una pianta erbacea in fioritura perenne che è commercializzata più comunemente come integratore alimentare per alleviare i sintomi della menopausa, come le vampate di calore.

La Satori è stata fondata nel 2005 in seguito ad una scoperta fatta alla Mayo Clinic di Jacksonville, in Florida, dove ricercatori hanno separato e poi esaminato i componenti del cohosh nero, fino a quando non sono incappati in quello che agisce contro il beta-amiloide 42, una proteina ritenuta causa delle placche cerebrali dannose che caratterizzano l'Alzheimer. L'attributo cruciale del composto, trovato dai ricercatori della Mayo, dice Ives Jeff, CEO di Satori, è che sembra inibire la proteina tossica senza interrompere le normali funzioni cerebrali. "Hanno semplicemente cercato tutti i composti che nessuno ha mai caratterizzato: le strutture innovative", dice Ives. "L'estratto che hanno ottenuto assomiglia a una roba viola scura, ma è fatta in cielo".

L'amiloide è stata a lungo un obiettivo ambito nello sviluppo di farmaci di Alzheimer, ma si è rivelata una sfida difficile. La maggior parte dei tentativi di ridurre l'accumulo di placche cerebrali hanno cercato di inibire una famiglia di enzimi che promuovono l'amiloide, chiamati secretasi. Il problema è che la secretasi è presente nelle cellule di tutto il corpo ed è necessaria per varie funzioni, e quindi bloccandoli radicalmente si causano effetti collaterali pericolosi. Nel 2010, la Eli Lilly ha bloccato lo sviluppo di un inibitore della secretasi a cui stava lavorando, perché sembrava aumentare il rischio di cancro della pelle nei pazienti che partecipano agli studi. "Non si può semplicemente prendere a martellate questi enzimi", afferma Jeff Jonker, direttore operazioni di Satori. "Ci sono posti nel corpo in cui sono necessari per il normale funzionamento".

Negli studi su animali, il composto della Satori ha dimostrato di essere altamente selettivo, legandosi a un enzima specifico chiamato gamma secretasi, che a sua volta blocca il beta-amiloide 42 senza alterare le proteine normali. L'azienda spera di essere in grado di intervenire precocemente, forse anche prima che i pazienti abbiano i sintomi, per uccidere il "cattivo attore" nell'Alzheimer, dice Ives. "Quello che vogliamo fare è fermare la prima fase della formazione della placca", dice.

Il cohosh nero è una pianta in perenne fioritura (foto a sinistra, da Wikipedia), utilizzata sin dal 1800 per il trattamento di tutto, dai mal di gola alla depressione. I praticanti della medicina naturale credono che siano i composti di tipo estrogeno della pianta che alleviano i sintomi della menopausa. Ma le proprietà antiAlzheimer della pianta non sono correlate agli estrogeni, dice Ives. "La molecola scoperta alla Mayo è un costituente minore del cohosh nero che modula la gamma secretasi", dice. E' una serie chimica unica".

Lo staff di 11 scienziati della Satori ha prelevato il materiale grezzo della Mayo e ha passato anni a capire come trasformarlo in un farmaco sicuro ed efficace, dice Ives. Hanno usato tecniche di chimica farmaceutica per produrre una molecola che potrebbe andare oltre la barriera emato-encefalica notoriamente impenetrabile, e che potrebbe essere trasformata in un farmaco che i pazienti possono prendere per bocca. La Satori prevede di presentare alla FDA entro la fine dell'anno la domanda per ottenere il permesso di iniziare la sperimentazione sull'uomo.

Gran parte della strategia di sviluppo della Satori fa perno su un piano complesso per dimostrare le caratteristiche della molecola nei modelli animali, dice Chris Ehrlich, socio di InterWest Partners di Menlo Park in California, uno degli investitori originali all'avvio. Questo perché la Satori vuole attrarre un partner di sviluppo con ampie risorse il più possibile all'inizio del processo. "La nostra ipotesi è che, se fossimo in grado di dimostrare pre-clinicamente che la molecola funziona, in specie animali diverse, ci saranno partner interessati prima che il farmaco arrivi a un essere umano", dice.

Il gruppo dirigente della Satori è così intenzionato a fare presto un accordo con una grande azienda farmaceutica che hanno assunto Jonker due anni fa e lo hanno inviato a coltivare relazioni che possono portare ad accordi di sviluppo. La società è molto disponibile, dice Ehrlich, su come sta conducendo gli studi sugli animali, e cerca regolarmente una risposta da potenziali aziende farmaceutiche. "Noi diciamo: 'Ecco quello che stiamo facendo, diteci cosa volete vedere. Lo faremo se vi interessa' ", dice Ehrlich.

Un certo numero di aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno cercando di sviluppare trattamenti più efficaci per l'Alzheimer, che è considerato tra i più grandi i problemi medici irrisolti del mondo. Più di 5 milioni di persone solo negli Stati Uniti soffrono di questa malattia, una cifra che ci si aspetta potrà schizzare in alto con l'invecchiamento della popolazione. Uno dei trattamenti sperimentali tenuti più sotto controllo è il bapineuzumab, un farmaco sviluppato da Pfizer e Johnson & Johnson, che ora è in fase avanzata di sperimentazione. E lo scorso dicembre, la Merck ha presentato un composto di fase iniziale che agisce contro un enzima che favorisce l'amiloide, chiamato BACE. Ives ritiene che, anche se queste aziende non vogliono collaborare con la Satori, più concorrenti ci sono nell'area dell'Alzheimer, meglio è. "Mi aspetto che, se la Merck avrà successo con un inibitore della BACE, potremmo avere un prodotto combinato", dice. "Si tratta di due modi diversi di spellare lo stesso gatto: stiamo entrambi spengnendo i peptidi neuro-tossici".

Ma la Satori ha una lunga strada da percorrere per provare il suo composto funziona. Poiché il suo farmaco sarà progettato per essere preso cronologicamente, a partire dalle prime fasi della malattia, la Satori dovrà eseguire studi ampi e lunghi, e dimostrare che è sicuro. "Si tratta di una popolazione difficile", dice Ives. "Siamo all'interno di sette / otto decenni di vita e di una moltitudine di farmaci per il trattamento di altre cose come le malattie cardiache e l'artrite. Non vogliamo interazioni farmacologiche. Questo deve essere pulito come il latte della madre e sicuro da prendere per anni".

InterWest Partners, New Enterprise Associates e Venture Partners Prospect hanno gestito i lotti di finanziamento più recenti della Satori, disponibili per l'obiettivo della società di raccogliere dati pre-clinici sufficienti a generare un affare con una grande azienda farmaceutica. Jonker e Ives dicono di aspettarsi di avere alcuni dati pronti da presentare al grande evento annuale del settore, la Conferenza dell'Alzheimer Association International in luglio. Anche se hanno del lavoro da fare, rimangono fiduciosi che qualcuno sarà disposto ad assumersi il rischio di sviluppare il loro farmaco derivato dal cohosh nero. "C'è stato molto interesse", dice Jonker. "Rispetto ai farmaci che l'industria è stata in grado di produrre, l'entità di questa malattia in termini di impatto sociale ed economico, è squilibrata. Questo è il più grande bisogno medico non soddisfatto in questo momento".

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Pubblicato da Arlene Weintraub su Xconomy.com il 28 febbraio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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