L'EMA, l'agenzia europea dei medicinali, ha raccomandato di rifiutare l'autorizzazione all'immissione in commercio per Aduhelm, un farmaco destinato al trattamento del morbo di Alzheimer (MA).
L'Agenzia ha emesso questo parere il 16 dicembre 2021. La società che ha chiesto l'autorizzazione, Biogen Netherlands B.V., può chiedere il riesame entro 15 giorni dalla ricezione del parere.
Cos'è l'Aduhelm e per cosa era previsto?
L'Aduhelm è stato sviluppato come farmaco per il trattamento degli adulti con MA. Era destinato a trattare le prime fasi della malattia chiamate lieve deterioramento cognitivo (MCI) e demenza lieve. L'Aduhelm contiene il principio attivo aducanumab e doveva essere disponibile come concentrato per soluzione da infusione in vena (flebo).
Come funziona l'Aduhelm?
Il principio attivo dell'Aduhelm, l'aducanumab, è un anticorpo monoclonale (un tipo di proteina) che si attacca alla sostanza chiamata amiloide-beta che forma placche nel cervello delle persone con MA. Attaccandosi all'amiloide-beta, il medicinale dovrebbe aiutare a eliminare le placche e a ritardare il peggioramento della malattia.
Cosa ha presentato la società per supportare la richiesta?
La società ha presentato risultati di due studi principali su oltre 3.000 pazienti con MA iniziale, confrontando gli effetti di una dose bassa e una alta di Aduhelm con gli effetti del placebo (un trattamento fittizio). Gli studi hanno esaminato il modo in cui sono cambiati i sintomi dei pazienti dopo 78 settimane di trattamento usando un sistema di punteggio standard noto come CDR-SB.
Quali sono stati i motivi principali del rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio?
L'Agenzia Europea dei Medicinali ha osservato che, sebbene l'Aduhelm riduca l'amiloide-beta nel cervello, non è stato stabilito il legame tra questo effetto e il miglioramento clinico. I risultati degli studi principali erano in conflitto e non hanno mostrato nel complesso che l'Aduhelm fosse efficace nel trattamento degli adulti con MA di stadio iniziale.
Inoltre, gli studi non hanno dimostrato che la medicina è sufficientemente sicura, poiché le immagini delle scansioni cerebrali di alcuni pazienti hanno evidenziato anomalie che suggeriscono gonfiore o sanguinamento, che potrebbero potenzialmente causare danni. Inoltre, non è chiaro se le anomalie possono essere monitorate e gestite correttamente nella pratica clinica.
Pertanto, il parere dell'Agenzia è che i benefici dell'Aduhelm non superano i suoi rischi e raccomanda a rifiutare l'autorizzazione all'immissione in commercio.
Questo rifiuto influisce sui pazienti che partecipano a studi clinici?
La società ha informato l'Agenzia che non ci sono conseguenze per i pazienti negli studi clinici con Aduhelm. Se ti trovi in uno studio clinico e hai bisogno di maggiori informazioni sul trattamento, parla con il tuo medico.
Fonte: EMA - European Medicines Agency (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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