Uno dei miei amici con diagnosi di Alzheimer ha recentemente parlato con il suo medico su quanto siano deprimenti i suoi problemi cognitivi. Sta perdendo la speranza che i nuovi farmaci di Alzheimer saranno disponibili in tempo per aiutarlo. Sulla base delle relazioni dei media, il suo consigliere ha detto che pensava che fosse troppo pessimista, e che i nuovi trattamenti erano dietro l'angolo.

Pazienti e famiglie devono aspettarsi che nuovi farmaci siano veramente disponibili a breve?

L'anno scorso, l'associazione dei produttori e ricercatori farmaceutici d'America (PhRMA) ha emesso un rapporto chiamato "Medicinali in Sviluppo per la Malattia di Alzheimer". Citando fonti industriali e l'Adis R&D Insight database, il documento elenca 98 farmaci Alzheimer negli studi clinici. Il documento è inteso come un rapporto sullo stato, dice Ed Belkin, portavoce di PhRMA, e non è destinato a sostenere azioni particolari. "Gruppi di difesa dei pazienti sono affamati di sapere cosa c'è in cantiere", dice. "Questo è un modo di catalogare il lavoro importante all'interno delle imprese biofarmaceutiche Americane".

La recente ondata di fallimenti di farmaci di Alzheimer in prova ha aumentato il senso che gli investimenti delle aziende farmaceutiche in questa zona sono a rischio, riducendo i finanziamenti e spingendo imprese e individui a prendere in considerazione di lasciare questo campo. Quindi, mostrare un po' di affetto per i ricercatori nel settore farmaceutico è una buona cosa. "Abbiamo cercato di trasmettere che i ricercatori che vengono a lavorare ogni giorno in società biofarmaceutica americana sono impegnati a trovare una cura per l'Alzheimer", dice il signor Belkin.

Dei 98 farmaci della relazione PhRMA, sei sono elencati in sperimentazioni cliniche di Fase III. Tuttavia, tre di questi farmaci avevano già fallito nel corso degli studi nel momento in cui è stato pubblicato il rapporto. I restanti tre sono trattamenti anti-amiloide, e uno di loro (bapineuzumab) viene testato solo su persone che non hanno la variazione genetica apoE4. Se questi studi di fase III avranno successo, e gli organismi di regolamentazione come la Food and Drug Administration approveranno il farmaco, questo concettualmente potrebbe essere sul mercato in molti paesi in meno di cinque anni.

Nel complesso, i potenziali trattamenti in fase III hanno circa il 47% di possibilità di raggiungere il mercato, il che significa che è probabile che almeno uno di questi tre farmaci saranno presto disponibili. Tale stima è basata sugli avvenimenti dei decenni passati e per tutti i tipi di farmaci però, e potrebbe non essere valido per i farmaci potenziali di Alzheimer in fase di test adesso. Se l'ipotesi amiloide è carente, come alcuni ricercatori ritengono, le possibilità di successo per i farmaci in studi di Fase III potrebbero essere molto inferiore.

Che dire dei 38 potenziali trattamenti elencati nel rapporto PhRMA in studi di Fase II? Con una media di 44% dei farmaci che passano dalla fase II agli studi clinici di Fase III, e applicando il 47% di possibilità dei farmaci di Fase III di raggiungere il mercato, forse otto di questi 38 potenziali trattamenti potrebbero alla fine essere disponibili. Ma servirebbero certamente più di cinque anni prima che uno di questi farmaci attualmente nella fase II siano disponibili sul mercato.

Quindi se l'esperienza passata con lo sviluppo di tutti i tipi di farmaci fosse una guida, i malati di Alzheimer e le famiglie potrebbero dover aspettare di vedere un nuovo trattamento sul mercato entro cinque anni, e una manciata entro dieci anni. Però lo sviluppo di farmaci neurologici è più difficile e richiede più tempo rispetto ad altri tipi di farmaci. L'incertezza sulle cause dell'Alzheimer aumenta la difficoltà.

E' troppo pessimistico prevedere che le sperimentazioni in corso si concluderanno con un fallimento - abbiamo bisogno di aspettare e vedere ciò che diranno i dati. Ma penso anche che sia troppo ottimista pianificare la propria vita intorno alla disponibilità a breve di nuovi trattamenti.

Traduzione di Franco Pellizzari.

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