Ricerche

Uno studio piccolo ma promettente suggerisce che un farmaco utilizzato per disturbi del sistema immunitario può offrire benefici a lungo termine ai malati di Alzheimer, un risultato che probabilmente stimolerà la domanda per il trattamento anche se è in quantità limitata e non è approvato per la malattia che debilita la memoria.

Il trattamento, immunoglobulina per via endovenosa (IVIG), è prodotto dal plasma sanguigno di giovani adulti sani. Sin dal 2004 ha mostrato risultati iniziali promettenti per l'Alzheimer, che colpisce circa 5 milioni di americani.

Nel nuovo studio, quattro pazienti con la forma lieve-moderata della malattia che avevano preso un farmaco IVIG per tre anni hanno visto stabilizzarsi le loro capacità cognitive e il comportamento, cioè i sintomi non peggiorano, ha detto Norman Relkin (foto), neurologo del Weill Cornell Medical College di New York che ha presentato i risultati all'Alzheimer's Association International Conference a Vancouver nella British Columbia del Canada. La scoperta è sorprendente perché le persone con diagnosi di Alzheimer in genere sperimentano cali drammatici di memoria entro 18 mesi, se non molto prima.

I pazienti dello studio hanno utilizzato una versione di IVIG della Baxter International Inc. chiamata Gammagard. I risultati suggeriscono che il Gammagard "è una valida terapia a lungo termine per questo gruppo" di malati di Alzheimer, ha detto il Dott. Relkin. Questi nuovi dati rappresentano il più lungo follow-up fatto fino ad oggi su pazienti nello stadio medio dello studio clinico della Baxter. I risultati precedenti erano stati sufficientemente incoraggianti da indurre nel 2007 la società a passare il Gammagard all'ultima fase di test per l'Alzheimer. I risultati di questo test di fase III sono attesi nei primi mesi del 2013.

William Thies, direttore medico e scientifico dell'Associazione Alzheimer, un gruppo che finanzia la ricerca sulla malattia, ha definito i risultati "stuzzicanti", ma ha detto che è necessario altro lavoro. Il Dr. Thies non è coinvolto nello studio. E' importante essere prudenti sui risultati, a causa della piccola dimensione del campione e perché i pazienti e gli investigatori sapevano i pazienti stavano sempre assumendo il farmaco, fatto che avrebbero potuto influenzare i risultati, ha detto Rudy Tanzi, professore di neurologia alla Harvard Medical School. "Dobbiamo aspettare un vero studio di fase III, prima di giungere a una conclusione", ha detto il dottor Tanzi, che non era coinvolto nello studio. "E' quasi come un lancio di dadi, è solo troppo piccolo per prevedere".

E tuttavia i medici che lavorano con i malati di Alzheimer hanno detto che si aspettano che pazienti e famiglie chiederanno a gran voce il farmaco. Molti hanno detto che si chiede il Gammagard da anni, e quest'ultimo risultato positivo non può che aumentare la richiesta. In febbraio, quando sono stati pubblicati i risultati sui topi, che suggerivano che un farmaco pelle-cancro (bexarotene) dava benefici per l'Alzheimer, molti pazienti o le loro famiglie hanno iniziato a chiamare i loro medici per chiedere se devono utilizzarlo senza prescrizione. Un portavoce della Baxter ha detto che la società "non supporta l'uso delle sue terapie per indicazioni non approvate. Inoltre, rimane difficile monitorare l'utilizzo dei nostri prodotti IG per l'Alzheimer". I farmaci devono essere approvati dalla Food and Drug Administration per usi specifici, ma i medici possono prescriverli per altri scopi. Se usato senza prescrizione, ci possono essere preoccupazioni per la sicurezza e l'efficacia.

Per il Gammagard, c'è un ulteriore problema sulla disponibilità. Un IVIG è costoso e difficile da fare. La Baxter, una delle diverse società che lo producono, dice che servono 130 donazioni di plasma per produrne a sufficienza per trattare un paziente con immunodeficienza primaria per un anno. "I risultati sono molto promettenti ma sono pur sempre una lama a doppio taglio a causa dell'offerta limitata", ha detto P. Murali Doraiswamy, ricercatore di Alzheimer alla Duke University, che non è coinvolto nello studio, ma in precedenza è stato consulente della Baxter. "La crescente domanda di farmaci senza prescrizione per l'Alzheimer potrebbe minacciare la fornitura ai pazienti con immunodeficienza".

Non è chiaro come il trattamento aiuta i malati di Alzheimer, ma sembra usare gli anticorpi dei donatori di plasma che combattere una proteina chiamata amiloide, che si aggrega nel cervello delle persone con il disturbo. Il farmaco è approvato per una serie di condizioni, in particolare le malattie del sistema immunitario, e molti pazienti che ne fanno uso hanno condizioni potenzialmente letali.

Diverse aziende producono IVIG, ma solo il Gammagard è in sperimentazioni cliniche avanzate per l'utilizzo nell'Alzheimer. Gayatri Devi, direttore di New York Memory Services, che cura i pazienti con malattie neurologiche, ha utilizzato il Gammagard per trattare l'Alzheimer per circa sette anni. Dice che ha cominciato a provarlo dopo che il marito di una paziente l'ha contattata nel 2005, dopo aver sentito il risultato preliminare di uno studio clinico in TV. La d.ssa Devi da allora ha trattato molti altri pazienti con Gammagard, che prevede lunghe infusioni in studio ogni due o tre settimane. Dice che misura il funzionamento dei pazienti prima di iniziare il trattamento e sei mesi più tardi per vedere se si deve continuare. Ha iniziato con i pazienti il cui funzionamento sembrava deteriorarsi in maniera significativa e più recentemente ha iniziato a trattare i pazienti lievi per vedere se riesce a rallentare la progressione della malattia. Circa il 70% dei suoi pazienti hanno risposto, in misura diversa, anche se nessuno in modo significativo come il suo primo paziente, ha detto la dott.ssa Devi.

Ma solo circa il 5% dei suoi pazienti se lo può permettere, ha detto. Può costare più di $ 50.000 [40.700 Euro circa] all'anno, e il suo uso come trattamento di Alzheimer non è coperto da assicurazione. "La giuria è ancora in camera di consiglio [sul Gammagard], ma ci sono molte prove che suggeriscono che qualcosa del genere sembra aiutare una percentuale significativa di pazienti affetti da Alzheimer che attualmente non hanno altri trattamenti disponibili", ha detto la D.ssa Devi. Il primo paziente, a cui era stata diagnosticata la malattia circa otto anni prima di iniziare con il Gammagard, aveva problemi a camminare e a parlare. Con il Gammagard, il paziente ha avuto miglioramenti impressionanti nel linguaggio e nel movimento, ha detto la d.ssa Devi.

Diversi pazienti hanno avuto effetti collaterali: uno ha sviluppato una reazione allergica grave, due hanno sviluppato insufficienze renali che hanno invertito quando hanno interrotto il farmaco e alcuni hanno avuto eruzioni cutanee lievi che sono cessate continuando il trattamento.

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Pubblicato da Shirley S. Wang in Wall Street journal il 17 Luglio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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