Ricercatori della Southern Methodist University e della University of Texas di Dallas hanno scoperto una famiglia di piccole molecole che si dimostrano promettenti nel proteggere le cellule cerebrali a fronte delle malattie nervose degenerative come il Parkinson, l'Alzheimer e la Corea di Huntington, che affliggono milioni di persone.

L'azienda di recente avvio EncephRx Inc. con base a Dallas, ha avuto la licenza a livello mondiale per i composti in comproprietà. EncephRx è una società di biotecnologia e terapie che svilupperà terapie farmacologiche basate sulla nuova classe di composti in quanto farmaco per prevenire danni al sistema nervoso delle cellule, ritardando l'insorgenza delle malattie nervose degenerative e migliorarne i sintomi.

I trattamenti attualmente in uso non fermano nè invertono le malattie nervose degenerative, ma alleviano solo i sintomi, a volte con gravi effetti collaterali. Se si rivelano efficaci e non tossici negli esseri umani, i farmaci di piccole molecole di EncephRx sarebbero i primi strumenti terapeutici in grado di bloccare le cellule cerebrali colpite dalla morte. "Le nostre mescole proteggono contro la neurodegenerazione nei topi", ha detto Edward R. Biehl, chimico di organici sintetici, professore del Dipartimento di Chimica della SMU che ha guidatolo lo sviluppo dei composti alla SMU. "Presumendo il successo dello sviluppo dei composti in terapie farmacologiche, servirebbero da efficace trattamento per pazienti con malattie degenerative del cervello."

La EncephRx concentrerà inizialmente i suoi sforzi di sviluppo e testing verso la malattia di Huntington e potenzialmente avrà farmaci pronti per la sperimentazione umana in due anni, ha dichiarato Aaron Heifetz, CEO di EncephRx.

Biehl ha sviluppati i composti in collaborazione con il professore Santosh R. D'Mello, biologo dell'UT Dallas il cui laboratorio ha studiato il processo di neurodegenerazione per diversi anni. "Ulteriori ricerche devono essere fatte, ma questi composti hanno il potenziale per fermare o rallentare la perdita inesorabile di cellule cerebrali in malattie come l'Alzheimer e il Parkinson", ha detto D'Mello, docente di Biologia molecolare e cellulare presso l'UT Dallas, e titolare di cattedra presso la School of Brain and Behavioral Science. "L'effetto protettivo evidenziato in coltura e nei modelli animali di malattie neurodegenerative, fornisce la prova convincente del loro potenziale come farmaci per il trattamento di patologie neurodegenerative."

Milioni di persone soffrono, in particolare gli anziani

Parkinson, la corea di Huntington e l'Alzheimer sono malattie del sistema nervoso centrale caratterizzate da abnorme ed eccessiva perdita di neuroni in una parte del cervello centrale, dicono i ricercatori. Le malattie erodono costantemente le capacità motorie, tra cui la parola e la capacità di camminare, causano tremori, rallentano il movimento, incurvano la schiena, fanno perdere la memoria e sono fonte di problemi nell'umore e comportamentali. Il rischio di sviluppare una malattia degenerativa dei nervi aumenta con l'età.

I nuovi composti si sono dimostrati efficaci nella protezione negli studi iniziali

Un membro di una classe di composti organici eterociclici, prodotti chimici di sintesi sviluppati e testati da scienziati SMU e UT di Dallas, ha dimostrato di essere altamente protettivo dei neuroni in modelli di colture di tessuti ed efficace contro la neurodegenerazione in modelli animali. Il composto più promettente, designato HSB-13, è stato testato in modelli animali della malattia di Huntington. Non solo ha ridotto la degenerazione in una parte del prosencefalo, ma ha anche portato un miglioramento delle prestazioni comportamentali dimostrandosi non tossico. Il composto si è dimostrato efficace anche in una mosca modello usata comunemente per l'Alzheimer. "Questi test preliminari hanno dimostrato che il composto è un agente neuroprotettivo estremamente potente", ha detto Biehl.

I risultati sono stati pubblicati nell'articolo "L'identificazione di nuovi composti 1,4-benzoxazine che sono protettivi in colture di tessuti e modelli in vivo di neurodegenerazione", apparso sul Journal of Neuroscience Research. Il National Institutes of Health e la Defense Advanced Research Projects Agency hanno finanziato il progetto. I ricercatori della SMU e UT di Dallas hanno sviluppato e testato più di 100 composti per l'efficacia neuroprotettiva e la tossicità nel corso di quattro anni prima di fare la scoperta nel 2007.

Fonte: Materiali forniti dalla Southern Methodist University.

ScienceDaily, 7 dicembre 2010

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