Ricerche

Confronto tra i due farmaci e il placebo (Fonte: Hartz et al / Alz & Dem)

Negli ultimi due anni, la FDA ha approvato [per gli USA] due nuove terapie per il morbo di Alzheimer (MA), basate sui dati di studi clinici che hanno dimostrato che entrambi i farmaci hanno rallentato la progressione della malattia. Ma, mentre le approvazioni di lecanemab e donanemab, due terapie anticorpali che eliminano dal cervello le proteine ​​amiloidi che causano la placca, sono state accolte con entusiasmo da alcuni ricercatori di MA, la risposta dei pazienti è stata sommessa.

Secondo i medici che si prendono cura delle persone con MA, molti pazienti hanno difficoltà a capire cosa rappresentano per la loro vita i risultati degli studi clinici, che parlano di 'percentuale di riduzione del tasso di declino cognitivo'.

I ricercatori della Washington University di St. Louis (Missouri) hanno ideato un modo per comunicare gli effetti dei nuovi farmaci per il MA con un linguaggio accessibile e comprensibile ai pazienti e alle loro famiglie. Usando i dati sulla storia naturale della malattia e l'entità degli effetti dei farmaci misurati negli studi clinici, i ricercatori hanno calcolato quanti mesi di vita indipendente potrebbe aspettarsi di guadagnare un paziente di MA dal trattamento.

I benefici dipendevano dal farmaco e dalla gravità dei sintomi del paziente all'inizio del trattamento. Come esempio rappresentativo, un paziente tipico che inizia il trattamento con sintomi molto lievi potrebbe aspettarsi di vivere in modo indipendente per altri 10 mesi se trattato con lecanemab o otto mesi con donanemab. Lo studio, pubblicato su Alzheimer & dementia:Translational Research & Clinical Interventions, fornisce informazioni cruciali che possono aiutare i pazienti e i caregiver a confrontare i benefici con costi e rischi del trattamento.

"Quello che stavamo cercando di fare era capire come dare alle persone un'informazione che sarebbe significativa per loro e aiutarli a prendere decisioni sulle loro cure", ha detto l'autrice senior Sarah Hartz MD/PhD, prof.ssa di psichiatria alla WashU. "Quello che la gente vuole sapere è per quanto tempo potranno vivere in modo indipendente, non qualcosa di astratto come la variazione percentuale del declino".

I pazienti di MA e le loro famiglie si trovano di fronte alla dura questione di sottoporsi a un trattamento che non li renderà migliori, non impedirà nemmeno loro di peggiorare, nella migliore delle ipotesi potrebbe rallentare l'inevitabile declino cognitivo che caratterizza il MA. Aggiungi a questo che il trattamento è costoso, richiede infusioni bisettimanali o mensili e comporta rischi come sanguinamenti cerebrali e gonfiore del cervello che di solito sono lievi e se vanno da soli, ma possono, in rari casi, essere pericolosi per la vita.

Ma solo perché i benefici sono limitati non significa che non siano preziosi per i pazienti e le loro famiglie.

"I miei pazienti vogliono sapere 'Per quanto tempo posso guidare?', 'Per quanto tempo potrò prendermi cura della mia igiene personale?', 'Quanto tempo mi darebbe questo trattamento?' ", ha detto la co-autrice Suzanne Schindler MD/PhD, prof.ssa associata di neurologia e medico della WashU che tratta le persone con MA. "La questione se questi farmaci sarebbero utili o meno per una persona in particolare è complicata e ha a che fare non solo con i fattori medici, ma con le priorità, le preferenze e la tolleranza al rischio del paziente".

Vivere in modo indipendente con il MA

Esistono due punti di flesso critici sul continuum tra indipendenza e dipendenza. Il primo è il punto in cui una persona non può più vivere in modo indipendente a causa della compromissione della capacità di gestire compiti quotidiani come preparare i pasti, guidare, pagare le bollette e ricordare gli appuntamenti. Il secondo punto arriva quando una persona non può più prendersi cura del proprio corpo e richiede assistenza in toilette, per vestirsi e fare il bagno.

Per calcolare gli effetti del trattamento, la Hartz e i suoi colleghi hanno iniziato stimando quando le persone potevano aspettarsi di perdere i due tipi di indipendenza, se non trattati. Hanno analizzato le esperienze di 282 persone che hanno partecipato a studi di ricerca del centro Alzheimer della WashU. Tutti i partecipanti soddisfacevano i criteri per il trattamento con i due nuovi farmaci, ma non li avevano ancora ricevuti. I ricercatori hanno anche calcolato la rapidità con cui i sintomi progredivano senza trattamento.

Usando questi dati sull'indipendenza e la progressione, combinati con gli effetti segnalati dei due farmaci, i ricercatori hanno calcolato il tempo in cui poteva vivere una persona in ogni fase della malattia o in cui poteva prendersi cura di sé in modo indipendente, senza assistenza e in che modo questa progressione si poteva confrontare con coloro che hanno ricevuto un trattamento.

Una persona tipica con sintomi molto lievi poteva aspettarsi di vivere in modo indipendente per altri 29 mesi senza trattamento, 39 mesi con lecanemab e 37 mesi con donanemab.

La maggior parte delle persone con sintomi lievi - al contrario di quelli molto lievi - non erano in grado di vivere in modo indipendente già al basale, quindi per loro la misura più rilevante era quanto tempo sarebbero stati in grado di prendersi cura di se stessi. I ricercatori hanno calcolato che una persona tipica in questa fase della malattia potrebbe aspettarsi di gestire la cura di sé in modo indipendente per altri 26 mesi se trattati con lecanemab, 19 mesi con donanemab.

Questo modo di comprendere gli effetti dei farmaci potrebbe aiutare i pazienti e le loro famiglie a prendere decisioni sulle loro cure, hanno detto gli autori. "Lo scopo di questo studio non è parlare a favore o contro questi farmaci", ha detto la Hartz. "L'obiettivo è mettere l'impatto di questi farmaci nel contesto, in un modo che possa aiutare le persone a prendere le decisioni migliori per se stesse e per i familiari".