Esperienze e opinioni

Un farmaco contro il cancro NON si sta rivelando la cura miracolosa per l'Alzheimer su cui molti avevano sperato.

Due studi usciti Mercoledì sul New England Journal of Medicine mettono in guardia le famiglie delle vittime di Alzheimer dal cercare di trattarle con Targretin (nome generico: bexarotene).

Lo scorso febbraio uno studio della Case Western Reserve University aveva riferito che il farmaco aveva eliminato rapidamente i grumi di proteine note come beta-amiloide (la caratteristica dell'Alzheimer) dal cervello di topi con una versione della malattia. Poichè il farmaco era già sul mercato, approvato come trattamento per il linfoma, i medici hanno potuto prescriverlo immediatamente nel cosiddetto modo off-label [non previsto dall'etichetta, cioè con l'approvazione per una diversa patologia] per l'Alzheimer. E migliaia di famiglie l'hanno chiesto, comprensibilmente.

Ma uno studio sui topi non dimostra che un farmaco è efficace negli esseri umani. Il farmaco è costoso - circa 14 mila dollari l'anno - e l'uso off-label spesso non è coperto da assicurazione. Il farmaco può anche avere gravi effetti collaterali. In uno degli studi della rivista, Justin Lowenthal, Sara Hull e Steven Pearson dei National Institutes of Health e del Massachusetts General Hospital concludono che per questo farmaco "anche se i pazienti sono disposti a correre dei rischi per [avere] potenziali benefici, la risposta del medico deve essere NO". Nel secondo studio Frank LaFerla della University of California di Irvine osserva: "il settore è già stato deluso anche su questa strada, poichè i successi in modelli preclinici non si sono finora trasferiti anche nella pratica clinica".

Ma le ragioni di delusione per il Targretin sembrano essere più forti di queste preoccupazioni teoriche. L'opinione tra gli scienziati di Alzheimer è che nessuno ancora ha replicato in modo indipendente i risultati della Case Western nei topi. Nella scienza, un singolo studio ha poco valore finché non viene ripetuto. Potrebbe essere solo un caso fortuito o un errore. Nessuna agenzia di finanziamento sosterrà una sperimentazione clinica nell'uomo di un potenziale farmaco prima che sia confermato lo studio sui topi.

Questi non sono tempi buoni per i trattamenti potenziali di Alzheimer. Lunedi' la Pfizer ha annunciato che abbandona i suoi sforzi per commercializzare il bapineuzumab, un farmaco che sicuramente elimina le placche amiloidi nelle persone, dopo che un secondo e ampio studio clinico ha scoperto che non migliora in modo visibile i pazienti. La ragione di questo fallimento - e di altri simili precedenti - potrebbe essere la recente prova che i cambiamenti del cervello, che portano all'Alzheimer, cominciano decenni prima della comparsa dei sintomi. Il trattamento dovrebbe iniziare molto prima che ci sia la percettibile perdita di memoria o di altre funzioni mentali.

"L'imminente tsunami di nuovi casi e il tempo necessario per l'introduzione di un farmaco sul mercato aumenta l'urgenza di individuare nuovi bersagli terapeutici e strategie", scrive LaFerla. Ciò rappresenta una sfida scoraggiante, ma la scienza non può rinunciare a cercare di impedire la miseria e il costo dell'Alzheimer, che sta cominciando a sopraffarci e che non potrà che peggiorare con l'invecchiamento della popolazione.

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Pubblicato da Robert Bazell in NBC News il 9 Agosto 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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