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Nuova speranza per trattamento di Alzheimer: le cellule staminali pluripotenti alla riscossa?
Oltre 5 milioni di americani vivono con questa forma di demenza per la quale non esiste una cura. Assistere i pazienti con Alzheimer ha un costo stimato di oltre 200 miliardi di dollari l'anno, per non parlare dei costi incalcolabili ai familiari e ai caregivers.
La Conferenza Internazionale dell'Alzheimer's Association di quest'anno a Vancouver ha evidenziato il progresso nei sistemi sperimentali, diagnostici e dei trattamenti. Un rapporto particolarmente sorprendente è che il gruppo di Scott Noggle della New York Stem Cell Foundation (NYSCF) è riuscito a produrre in coltura cellule della pelle di pazienti con Alzheimer e le ha indotte a formare cellule cerebrali.
L'Alzheimer è una malattia progressiva, in cui alcune cellule del cervello chiamate neuroni colinergici del prosencefalo basale iniziano a morire. La causa esatta è sconosciuta, e, date le differenze tra i sintomi dei pazienti, ci sono probabilmente più patologie sottostanti.
Noggle ed i suoi colleghi hanno approfittato dei nuovi progressi nella tecnologia delle cellule staminali per cercare di capire come si manifesta l'Alzheimer. In primo luogo, hanno preso le cellule della pelle di 12 pazienti con Alzheimer ad esordio precoce e le hanno indotte a formare cellule staminali pluripotenti (iPS). Le cellule iPS hanno la capacità, con i giusti segnali chimici, di formare una qualsiasi cellula del corpo. Gli scienziati hanno poi istruito queste cellule iPS a formare cellule colinergici del prosencefalo basale, le cellule colpite dalla malattia.
Il fatto che le cellule sono state prelevate da 12 pazienti e da diversi individui sani significa che il gruppo di Noggle può ora esaminare i difetti genetici e fisiologici che causano la confusione, i comportamenti aggressivi, e la perdita di memoria a lungo termine, caratteristici dell'Alzheimer. Sapere come ciascuno dei 12 pazienti aveva progredito, permetterà agli scienziati di collegare i sintomi con i cambiamenti fisiologici a livello cellulare. Si tratta di una mossa innovativa, perchè finora era impossibile studiare le cellule cerebrali dei pazienti [in-vivo].
Non solo queste cellule rappresentano un prezioso strumento di ricerca, ma "le cellule AD derivate dal paziente si riveleranno preziose per i futuri progressi della ricerca", ha detto Susan Solomon, CEO di NYSCF. "Saranno uno strumento cruciale nel processo di scoperta di nuovi farmaci, poichè i potenziali farmaci potrebbero essere verificati direttamente su queste cellule". Ha anche sottolineato che questo lavoro ridurrà il numero dei test per farmaci effettuati su animali da laboratorio come topi e ratti.
Forse la conseguenza a valle più interessante di questo lavoro sarà comprendere i cambiamenti globali che portano alla perdita di neuroni, e, con tali informazioni, cambiare in meglio la vita di molti milioni di persone con demenza.
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Pubblicato da Katie Pratt, PhD in Brain Blogger il 10 Agosto 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.
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