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Nuova terapia genica trasforma cellule gliali direttamente in neuroni
Una nuova terapia genica può trasformare alcune cellule gliali cerebrali in neuroni funzionanti, che a loro volta potrebbero aiutare a riparare il cervello dopo un ictus o dai danni di disturbi neurologici come il morbo di Alzheimer o di Parkinson.
In una serie di studi sugli animali, un gruppo di ricercatori della Penn State University guidata dal Dr. Gong Chen ha sviluppato una nuova terapia genica per riprogrammare le cellule gliali - che circondano ogni neurone e possono essere attivate quando muoiono i neuroni - e trasformarle in cellule neuronali sane e funzionanti.
Chen, professore di Scienze della Vita, ha presentato i risultati il 4 novembre alla riunione annuale della Society for Neuroscience di San Diego, affermando che, anche se sono necessarie ulteriori ricerche, spera che la tecnologia innovativa possa alla fine aiutare i pazienti con lesioni cerebrali e disturbi neurologici degenerativi.
"C'è l'enorme esigenza medica insoddisfatta di trattare i gravi disturbi neurologici come l'ictus, l'Alzheimer e il Parkinson, tra gli altri", ha detto Chen. "La perdita neuronale è la causa comune di questi deficit funzionali nel cervello e nel midollo spinale, ma puntare semplicemente i percorsi di segnalazione cellulare colpiti da questi disturbi neurodegenerativi, senza rigenerare nuovi neuroni, non sarà granché efficace per ripristinare le funzioni cerebrali perse".
Oltre ai neuroni, il cervello umano è composto anche da cellule gliali, che circondano ciascun neurone e aiutano a supportare la funzione cerebrale sana. Chen ha detto che ciascuna di queste cellule gliali contiene geni neurali che vengono silenziati o spenti durante lo sviluppo cerebrale iniziale.
Con la creazione di una nuova tecnologia di conversione cellulare in vivo, Chen ha detto che lui e il suo team sono riusciti a iniettare un fattore di trascrizione neurale chiamato NeuroD1 - una proteina che attiva i geni neuronali e silenzia i geni gliali - all'interno delle parti danneggiate del cervello, per infettare le cellule gliali. Il NeuroD1 si lega quindi al DNA della cellula gliale e attiva i geni dei neuroni, trasformando la cellula gliale in un neurone funzionante.
"Questo è un modo economico di neuroregolazione interna senza la necessità di trapiantare cellule esterne", ha detto Chen. "Poiché le cellule gliali sono abbondanti in tutto il cervello umano, ogni paziente è dotato di un tale potenziale di neuroregolazione interna che non è stato ancora pienamente capito".
Chen ha detto che nei loro studi sugli animali, sono riusciti non solo a rigenerare i neuroni con la nuova tecnica, ma anche di ripristinare le funzioni motorie e cognitive.
"I trattamenti attuali per i pazienti colpiti da ictus, per esempio, devono essere somministrati entro poche ore, perché il farmaco cerca di proteggere i neuroni prima che siano feriti e muoiano", ha detto Chen. "La nostra nuova tecnica è diversa in quanto in realtà rigenera i neuroni dopo che sono già morti e può essere usata giorni, settimane o mesi dopo l'infortunio".
Anche se la tecnologia è stata testata solo sugli animali, Chen ha detto che lui e gli altri ricercatori sperano di testare la tecnologia in una sperimentazione clinica umana.
Quando un paziente subisce un infortunio come un ictus o sviluppa una malattia neurologica come l'Alzheimer, muoiono neuroni in alcune parti del cervello, creando un declino della funzione cerebrale. Chen ha detto che, poiché gli adulti non hanno la capacità di rigenerare i neuroni da soli, lo sviluppo di un trattamento per aiutare i pazienti a produrre nuovi neuroni andrebbe a beneficio di un gran numero di pazienti che soffrono di disturbi neurologici attualmente incurabili.
Oltre a sviluppare la terapia genica, Chen e il suo team stanno anche lavorando a una terapia con farmaci che converte le cellule gliali umane in neuroni. I ricercatori hanno avuto successo con questa terapia in vitro in colture cellulari e Chen ha detto che sperano di passare agli studi sugli animali in vivo e alla fine di aiutare i pazienti umani.
Fonte: Penn State via EurekAlert! (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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