Ricerche

Un team di scienziati del Laboratorio The New York Stem Cell Foundation (NYSCF) guidato da Scott Noggle (foto), PhD, NYSCF-Charles Evans Senior Research Fellow for Alzheimer's Disease, ha sviluppato il primo modello cellulare dell'Alzheimer (AD) riprogrammando delle cellule della pelle di pazienti affetti da Alzheimer perchè diventassero le cellule del cervello colpite nell'Alzheimer.

Questo permetterà ai ricercatori di lavorare direttamente su cellule cerebrali vive che soffrono di Alzheimer, cosa che fino ad ora non era stata possibile.

Andrew Sproul, PhD, associato postdottorato nel laboratorio del Dr. Noggle, presenterà questo lavoro il 19 Luglio all'Alzheimer's Association International Conference (AAIC) a Vancouver. Il Dr. Noggle e il suo team hanno riprogrammato campioni di cellule della pelle prelevati da dodici pazienti con diagnosi di Alzheimer ad insorgenza precoce e da individui sani e geneticamente correlati in cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), che possono differenziarsi in qualsiasi tipo di cellula.

Il team di ricercatori ha utilizzato queste cellule iPS per creare neuroni colinergici del prosencefalo basale, le cellule cerebrali che sono colpite nell'Alzheimer. Queste cellule riassumono le caratteristiche e le funzioni a livello cellulare dei pazienti affetti da Alzheimer, una malattia devastante che colpisce milioni di persone nel mondo, ma per la quale non esiste attualmente alcun trattamento efficace.

 Il NYSCF ha aperto la strada alla creazione di modelli di malattie basati sulla derivazione di cellule umane. Quattro anni fa, un team finanziato dal NYSCF ha creato un modello cellulare per la SLA, o malattia dei motoneuroni, le prime cellule staminali specifiche per ogni paziente create per qualsiasi malattia. Il modello cellulare per l'Alzheimer si fonda su questo precedente lavoro. "Le cellule di AD derivate dai pazienti si riveleranno preziose per i futuri progressi della ricerca, come lo è stato con le cellule della SLA derivate dal paziente", ha detto Susan Solomon (foto a sinistra), amministratore delegato di NYSCF. "Saranno uno strumento cruciale nel processo di scoperta di nuovi farmaci, poichè i farmaci potenziali potrebbero essere verificati direttamente su queste cellule. Anche se la ricerca sugli animali ha fornito informazioni preziose in AD, non siamo topi, e gli animali non riflettono correttamente le caratteristiche della malattia che stiamo cercando di curare. Mentre lavoriamo per trovare nuovi farmaci e trattamenti, la nostra ricerca dovrebbero concentrarsi sui pazienti umani che soffrono dell'Alzheimer", ha sottolineato la signora Solomon

Questo modello cellulare ha già portato a risultati importanti. I risultati preliminari di questa ricerca NYSCF, fatta in collaborazione con Sam Gandy, MD, PhD, esperto internazionale nella patologia di Alzheimer alla Mount Sinai School of Medicine, ha dimostrato differenze nella funzione cellulare dei pazienti affetti da Alzheimer. In particolare, i neuroni di Alzheimer producono più beta amiloide tossica (il frammento di proteina che compone placche amiloidi), rispetto ai neuroni senza malattia. "La tecnologia delle cellule iPS, insieme con il sequenziamento dell'intero genoma, ci offre la migliore possibilità di svelare le cause delle forme più comuni dell'Alzheimer", ha osservato il dottor Gandy. "Questa collaborazione è un grande esempio di come il NYSCF sta riunendo esperti di tecnologia delle cellule staminali e medici per salvare e migliorare la vita trovando migliori trattamenti", ha spiegato la signora Solomon.

La ricerca che sarà illustrata alla AAIC da Andrew Sproul si è focalizzata sui modelli di cellule staminali di individui con mutazioni della presenilina-1 (PSEN1), una causa genetica di AD. Come ha detto il dottor Sproul, questo modello cellulare potrebbe "rivoluzionare il modo di scoprire farmaci potenzialmente in grado di curare l'Alzheimer".

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Fonte: Materiale della New York Stem Cell Foundation.

Pubblicato in ScienceDaily il 16 Luglio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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