Ricerche

La chiave per trattare con successo - e forse invertire - l'Alzheimer può essere più vicina di quanto pensiamo.

Il Dott. Ben Bahr (foto), professore di biotecnologie alla University of North Carolina a Pembroke, ha scoperto un farmaco che secondo lui può rallentare e perfino invertire la progressione della malattia.

Ben 5,4 milioni di americani vivono con l'Alzheimer, la forma più comune di demenza. Gli esperti prevedono che entro il 2050, senza un trattamento efficace, il numero di americani con l'Alzheimer raddoppierà, e le relative spese sanitarie potrebbero salire a 1 trilione di dollari all'anno. Non esiste una cura. Ma Bahr spera che il suo farmaco, Z-Phe-Aladi azomethylketone (PADK), possa contribuire alla soluzione.

Anche se c'è ancora un dibattito tra i neuroscienziati per quanto riguarda la causa specifica della malattia, Bahr ha detto che la maggior parte di essi credono che l'accumulo di proteine beta amiloidi (Abeta) nell'ippocampo interrompa la capacità dei neuroni di trasmettere informazioni attraverso le sinapsi provocando problemi con la memoria, il pensiero e il comportamento, che sono i sintomi dell'Alzheimer.

I lisosomi agiscono come "tritarifiuti", liberando le cellule cerebrali delle proteine tossiche, ha detto Bahr. Ma con l'invecchiamento, i lisosomi diventano meno attivi, provocando l'accumulo di proteine Abeta chiamate placche. "Tutti noi perdiamo sinapsi con l'età, ma i malati di Alzheimer li perdono ad un ritmo molto più elevato", ha detto Bahr. "Se potessimo accelerare l'ingestione lisosomiale di Abeta e rallentare la patologia sinaptica, saremmo in grado di ripristinare tali trasmissioni di memoria". Bahr dice che il composto PADK fa semplicemento questo nelle prove di laboratorio su tessuto cerebrale di coltura affetto da Alzheimer, così come nei topi vivi geneticamente modificati con il gene umano legato all'Alzheimer.

La scoperta del farmaco è stata accidentale. "L'ho scoperto in laboratorio, quasi per sbaglio", ha detto Bahr. Circa dieci anni fa, in un laboratorio dell'Università del Connecticut, Bahr stava conducendo delle ricerche sui diversi modi di eliminare le placche di proteina Abeta. Stava utilizzando una formula altamente concentrata di PADK quando gli venne in mente di provare una versione annacquata. "Così ha migliorato la capacità lisosomiale", ha detto Bahr. "E' stato un lento, interminabile momento di 'Eureka!' ".

"Ma in quel momento i lisosomi non erano ritenuti un fattore chiave nell'eliminare le proteine tossiche di Abeta dal cervello", ha detto. "Quindi sono passati mesi prima che mi rendessi conto delle implicazioni". Ha pubblicato un documento nel 2003 suggerendo il legame dei lisosomi con la malattia e ha continuato la sua ricerca operando nell'ambito di tale teoria fino a quando altri scienziati l'hanno corroborata. "Sono contento di essere rimasto su quell'idea", ha detto Bahr.

L'arrivo a Pembroke

Nel 2009, Bahr è diventato presidente della William C. Friday Distinguished Research alla UNCP, assieme a una sovvenzione di $ 200.000 dal Centro di Biotecnologie NC per dotare il suo laboratorio situato fuori dal campus principale della UNCP, nel Centro Commerciale e Tecnologico della Carolina (Comtech). Quindi, poche settimane fa, Bahr e il suo collaboratore Dennis Wright, professore associato di chimica farmaceutica all'Università del Connecticut, hanno ricevuto il brevetto No. 8.163.953 per una serie di strutture di farmaci PADK che hanno in programma di testare in modo da trovare la formula più stabile ed efficace per una sperimentazione clinica.

La composizione originale del farmaco è troppo debole per essere trattata in forma di pillola, dice Bahr, perché gli acidi dello stomaco la scomporrebbero prima che possa essere introdotta nel cervello. "Ora, con il brevetto, dobbiamo giocare con la struttura", ha detto. "Abbiamo bisogno di più ricerca per vedere quale farmaco fa quello che vogliamo: essere una terapia che modifica la malattia". Recenti risultati hanno dimostrato che non ci sono effetti negativi del farmaco. Questi effetti ("tutte le cose che si sente in uno spot di un farmaco", ha detto Bahr) potrebbero includere diarrea, convulsioni e morte, tra gli altri, a causa di livelli di tossicità di un farmaco.

Bahr intende presentare questi risultati positivi ad una conferenza internazionale di neuroscienze in Louisiana nel mese di ottobre. Ci sono voluti tre anni per ottenere il brevetto, ha detto, e potrebbero servirne altri tre o quattro anni prima che il farmaco sia pronto per il test umano, purchè si trovi un finanziamento. "Questa è la spesa più grande", ha detto Bahr. "Scegliere la molecola che si desidera testare sugli esseri umani". Bahr stima che l'intero processo potrebbe costare da 200 a 300 milioni di dollari. "Una società ha speso 200 milioni per scoprire che il farmaco non funziona nei pazienti", ha detto.

Bahr e il suo team di ricerca stanno ora cercando sovvenzioni e investitori nel settore medico. Hanno presentato una domanda di sovvenzione alla National Institutes of Health per far parte dell'iniziativa nazionale di Alzheimer del Presidente Obama. L'amministrazione del presidente ha recentemente annunciato il suo piano per investire 130 milioni di dollari in ricerche nel corso dei prossimi due anni.

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Pubblicato da Ali Rockett in FayObserver.com il 2 Giugno 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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