Le terapie geniche hanno il potenziale di trattare i disturbi neurologici come l'Alzheimer e il Parkinson, ma hanno di fronte un ostacolo comune: la barriera emato-encefalica. Ora, ricercatori dell'Università del Wisconsin di Madison hanno sviluppato un modo per permettere alle terapie di attraversare quella membrana protettiva e fornire una terapia a livello cerebrale con una serie di farmaci e trattamenti biologici.

"Non esiste ancora una cura per molti disturbi cerebrali devastanti", afferma Shaoqin 'Sarah' Gong, prof.ssa di oftalmologia, scienze visive e ingegneria biomedica del Wisconsin Institute for Discovery. "Strategie innovative di introduzione [di sostanze] nel cervello possono cambiare ciò, consentendo di portare in modo non invasivo, sicuro ed efficiente dei correttori CRISPR del genoma che potrebbero, a loro volta, portare a terapie di modifica del genoma per queste malattie".

Il CRISPR è un insieme di strumenti molecolari per modificare i geni (ad esempio, per correggere le mutazioni che possono causare malattie), ma questi attrezzi sono utili solo se riescono ad arrivare in sicurezza al sito di lavoro. La barriera emato-encefalica è una membrana che controlla selettivamente l'accesso al cervello, bloccando tossine e agenti patogeni che possono essere presenti nel flusso sanguigno. Sfortunatamente, la barriera impedisce anche ad alcuni trattamenti benefici, come vaccini e pacchetti di terapia genica, di raggiungere i loro obiettivi perché li assimila a invasori ostili.

Iniettare trattamenti direttamente nel cervello è un modo per aggirare la barriera emato-encefalica, ma è una procedura invasiva che permette di accedere solo al tessuto cerebrale vicino.

"La terapia genica cerebrale e la terapia di correzione del genoma è promettente perché si basa sul trasporto sicuro ed efficiente di acidi nucleici e correttori del genoma in tutto il cervello", afferma la Gong.

In uno studio pubblicato di recente su Advanced Materials, lei e i colleghi del suo laboratorio, tra cui il ricercatore post-dottorato e primo autore dello studio Yuyuan Wang, descrivono una nuova famiglia di capsule in nano-scala realizzate in silice, che possono trasportare strumenti di correzione del genoma in molti organi del corpo e poi si dissolvono in modo innocuo.

Modificando le superfici delle nanocapsule di silice con glucosio e un frammento di amminoacidi derivati dal virus della rabbia, i ricercatori hanno scoperto che le nanocapsule possono passare in modo efficiente attraverso la barriera emato-encefalica per eseguire la correzione dei geni nel cervello nei topi. Nel loro studio, i ricercatori hanno dimostrato la capacità del carico CRISPR della nanocapsula di silice di modificare con successo i geni nel cervello dei topi, come uno correlato all'Alzheimer chiamato 'gene della proteina precursore dell'amiloide'.

Poiché le nanocapsule possono essere introdotte ripetutamente e per via endovenosa, possono avere una maggiore efficacia terapeutica senza rischiare metodi più localizzati e invasivi.

I ricercatori prevedono di ottimizzare ulteriormente le capacità delle nanocapsule di silice di puntare il cervello e intendono valutare la loro utilità per il trattamento di vari disturbi cerebrali. Questa tecnologia unica viene studiata anche per introdurre materiali biologici agli occhi, al fegato e ai polmoni, e ottenere nuove terapie geniche per altri tipi di disturbi.