Ricercatori hanno detto che sono incoraggiati da un farmaco orale che punta i depositi tau nell'Alzheimer e nella demenza frontotemporale, anche se non ha dimostrato un beneficio clinico in uno studio di 1 anno.

Il farmaco, un inibitore della chinasi chiamato tideglusib, rallenta in modo significativo il tasso di atrofia cerebrale nei pazienti con paralisi sopranucleare progressiva (PSP), una forma di demenza frontotemporale, ha detto Gunter Hoeglinger (foto), MD, del Centro tedesco per le Malattie Neurodegenerative di Monaco di Baviera in Germania.

Come risultato, il suo gruppo di ricerca e la società che produce il farmaco sono ottimisti di essere sulla strada giusta, nonostante il fallimento a tutti gli endpoint clinici prespecificati nella sperimentazione di fase II, ha detto Hoeglinger ai partecipanti ad una sessione di riassunto pomeridiana all'Alzheimer's Association International Conference.

La PSP è una rara forma di demenza, presente in circa 10 persone su 100.000 nella popolazione generale. Ma ha una insorgenza media relativamente precoce (età mediana 63 anni) e pochi pazienti vivono più di 10 anni dopo la diagnosi. Patologicamente è segnata da agglomerati anormali di proteine tau iperfosforilata, che formano grovigli, corpi a spirale, e "tufi" all'interno delle cellule cerebrali. Molti enzimi sono capaci di aggiungere molecole di fosfato alle proteine tau normali (cosa che, quando è in eccesso, induce le proteine ad assumere queste forme tossiche) ma il glicogeno sintasi chinasi-3 (GSK-3) è uno dei più comuni e attivi, ha spiegato Hoeglinger. Di conseguenza, il GSK-3 viene guardato come un bersaglio promettente per i farmaci destinati ad inibire le forme anormali di tau, e la neurodegenerazione che segue.

Anche l'Alzheimer coinvolge la "tauopatia", e quindi, un farmaco di successo di questo tipo potrebbe essere applicato ad esso e alla PSP. La società spagnola Noscira che sviluppa il Tideglusib, sta ora sponsorizzando un test per l'Alzheimer.

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Fonte: Alzheimer's Association International Conference

Riferimento: Hoeglinger G, et al "Tideglusib, a GSK-3 inhibitor, reduces progression of brain atrophy in progressive supranuclear palsy," AAIC 2012; abstract O4-12-02.

Scritto da John Gever (foto a lato), verificato da Zalman S. Agus, MD, Professore Emerito, Facoltà Perelman di Medicina all'Università della Pennsylvania e da Dorothy Caputo, MA, BSN, RN, Planner Nurse

Pubblicato in MedPage Today il 19 Luglio 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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