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Ricerche

Prima terapia genica che potrebbe invertire la perdita di memoria negli esseri umani

Prof Lars Ittner Dr Arne IttnerIl prof. Lars Ittner (sinistra) e il dott. Arne Ittner, fratelli ricercatori del Centro Ricerca Alzheimer della Macquarie University.

Ricercatori della Macquarie University (Australia) hanno scoperto un nuovo trattamento che inverte gli effetti della perdita di memoria associata con il morbo di Alzheimer (MA) in uno studio su topi con demenza avanzata.


La ricerca, guidata da due fratelli, il dott. Arne Ittner e il prof. Lars Ittner, si basa sul loro lavoro iniziato nel 2016 che coinvolge una terapia genica innovativa, che usa un enzima presente naturalmente nel cervello, chiamato p38gamma. I ricercatori avevano scoperto che il p38gamma, se attivato, può modificare una proteina in modo da impedire lo sviluppo dei sintomi del MA.


Questa ultima ricerca, pubblicata su Acta Neuropathologica, ha fatto un passo ulteriore e ha dimostrato che il gene migliora o ripristina realmente gran parte della memoria nei topi con MA avanzato. È importante sottolineare che i loro risultati suggeriscono anche che la terapia genica può essere efficace in altre forme di demenza, come la demenza frontotemporale che colpisce persone molto più giovani, tra i 40 e i 50 anni.


La terapia genica è un processo in cui si introduce materiale genetico nelle cellule per sostituire i geni anomali o per produrre una proteina utile. Il prof. Lars Ittner, che è direttore del Dementia Research Centre della Macquarie University, dice:

“Quando abbiamo deciso di sviluppare questa terapia genica ci aspettavamo che bloccasse la progressione della demenza, ma non ci aspettavamo di vedere che non solo la blocca, ma ripristina completamente la perdita di memoria che era già lì quando abbiamo iniziato la terapia“.


La squadra ha dimostrato inoltre che la terapia genica è sicura anche a dosi elevate e quando è applicata a lungo termine, senza eventi avversi osservati durante lo studio. Il dott. Arne Ittner, primo autore dello studio, spiega:

“Dobbiamo capire meglio ciò che accade alle molecole nel cervello durante la demenza. Il nostro lavoro fornisce un pezzo molto potente in questo puzzle“.


Il passo successivo sarà quello di passare al test di sicurezza e di efficacia negli esseri umani. La Macquarie University sta attualmente esaminando in dettaglio lo sviluppo e il percorso normativo necessario per valutare la terapia genica nei pazienti umani. E sta valutando attivamente collaborazioni con potenziali investitori e aziende farmaceutiche.


“Sarà emozionante vedere come oltre 10 anni di ricerca di base per capire i meccanismi del MA ci faranno finalmente passare alla fase di sviluppo clinico, per dare eventualmente benefici a chi ne ha più bisogno, le persone che vivono con demenza”, ha detto il prof. Lars Ittner. “Questo dà speranze, in quanto ci sono molte terapie là fuori concentrate sulla prevenzione, ma niente per quelli già colpiti dalla malattia”.


I due ricercatori prevedono che il possibile successo di questa nuova terapia potrebbe essere alla portata degli esseri umani tra meno di 10 anni:

“Questo tempo potrebbe essere ridotto a cinque anni se vediamo il successo che abbiamo visto nei topi”.

 

 

 


Fonte: Macquarie University (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Riferimenti: Arne Ittner, Prita Riana Asih, Amanda Tan, Emmanuel Prikas, Josefine Bertz, Kristie Stefanoska, Yijun Lin, Alexander Volkerling, Yazi Ke, Fabien Delerue, Lars Ittner. Reduction of advanced tau-mediated memory deficits by the MAP kinase p38γ. Acta Neuropathologica, 29 July 2020, DOI

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