Gli scienziati dell'Università di Manchester hanno utilizzato la terapia genica delle cellule staminali per trattare per la prima volta una malattia genetica letale del cervello, nei topi.
Il metodo è stato usato per il trattamento della Sindrome di Sanfilippo (malattia ereditaria mortale che provoca demenza progressiva nei bambini) ma potrebbe essere anche di beneficio per diverse altre malattie neurologiche genetiche.
I ricercatori dietro lo studio, pubblicato sulla rivista Molecular Therapy questo mese, sperano ora di portare il trattamento ad essere sperimentato sui pazienti entro due anni.
La Sindrome di Sanfilippo, malattia mucopolisaccaride attualmente incurabile (MPS), interessa un bambino su 89.000 nel Regno Unito, e chi ne soffre di solito muore verso i 25 anni. È causata dalla mancanza dell'enzima SGSH nel corpo, che aiuta a scomporre e a riciclare gli zuccheri a catena lunga, come l'eparan solfato (HS). I bambini con questa condizione producono e conservano un eccesso di HS in tutto il loro corpo dalla nascita, danneggiando il cervello e provocando demenza e iperattività progressiva, seguita dalla perdita della capacità di camminare e deglutire.
Il Dr Brian Bigger, dell'Institute of Human Development dell'Università di Manchester, che ha guidato la ricerca, ha detto che si usano trapianti di midollo osseo per correggere malattie simili da accumulo di HS (come la sindrome di Hurler), trapiantando cellule normali con l'enzima mancante, ma la tecnica non funziona con la malattia di Sanfilippo. Questo perché i monociti (un tipo di globuli bianchi) del midollo osseo non producono sufficiente enzima per correggerne i livelli nel cervello.
Il Dr Bigger ha detto: "Per aumentare l'enzima SGSH con trapianto di midollo osseo, e destinarlo alle cellule che lo portano nel cervello, abbiamo sviluppato una terapia genica sulle cellule staminali che sovra-produce l'enzima SGSH specificamente nelle cellule bianche del sangue del midollo osseo. Abbiamo dimostrato che i topi trattati con questo metodo producono una quantità di enzima SGSH cinque volte maggiore della norma nel midollo osseo e dell'11 per cento dei livelli normali nel cervello. L'enzima viene assorbito dalle cellule cerebrali colpite ed è sufficiente a riportare lo stoccaggio di HS e la neuro infiammazione del cervello a livelli quasi normali e corregge completamente il comportamento iperattivo dei topi con la Sanfilippo. Questo è estremamente interessante e potrebbe avere enormi implicazioni per i trattamenti. Ora speriamo di far partire una sperimentazione clinica a Manchester nel 2015".
Il team dell'Università di Manchester sta ora producendo un vettore (uno strumento di solito usato dai biologi molecolari per fornire materiale genetico alle cellule) per l'uso in esseri umani e spera di usarlo in uno studio clinico con pazienti al Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust entro il 2015.
E' stato recentemente dimostrato da scienziati italiani che l'approccio di terapia genica con cellule staminali può migliorare le condizioni dei pazienti con una malattia genetica simile che colpisce il cervello, chiamata leucodistrofia metacromatica, con risultati pubblicati sulla rivista Science all'inizio di questo mese. Gli scienziati di Manchester hanno raffinato il vettore utilizzato dagli scienziati italiani. "Questo approccio ha il potenziale di trattare diverse malattie genetiche neurologiche" ha aggiunto il Dr Bigger.
La ricerca è stata finanziata dalla UK MPS Society e dalla Sanfilippo Children's Research Foundation con sede in Canada. Christine Lavery, MBE, amministratrice di UK MPS Society, ha dichiarato: "Dal 1970 più di 130 bambini e giovani adulti hanno perso la vita per la sindrome di Sanfilippo (MPS III), solo nel Regno Unito. Anche se le nuove terapie per altre malattie MPS stanno cambiando la vita dei bambini, i genitori dei bambini con la sindrome di Sanfilippo non possono fare altro che dare la migliore assistenza possibile, e vivere nella speranza che un trattamento sia dietro l'angolo. I risultati positivi del programma di terapia genica del dottor Brian Bigger sui topi ci vede ottimisti per le future generazioni di bambini con la Sanfilippo".
Fonte:Manchester University, via AlphaGalileo.
Riferimento: Ana Sergijenko, Alexander Langford-Smith, Ai Y Liao, Claire E Pickford, John McDermott, Gabriel Nowinski, Kia J Langford-Smith, Catherine LR Merry, Simon A Jones, J Edmond Wraith, Robert F Wynn, Fiona L Wilkinson, Brian W Bigger. Myeloid/Microglial Driven Autologous Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects a Neuronopathic Lysosomal Disease. Molecular Therapy, 2013; DOI: 10.1038/mt.2013.141
Pubblicato in Science Daily (> English version) - Traduzione di Franco Pellizzari.
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