Iscriviti alla newsletter

Nuova terapia con staminali per prevenire malattie neurologiche ereditate

Alcuni usi delle cellule staminaliGli scienziati dell'Università di Manchester hanno utilizzato la terapia genica delle cellule staminali per trattare per la prima volta una malattia genetica letale del cervello, nei topi.


Il metodo è stato usato per il trattamento della Sindrome di Sanfilippo (malattia ereditaria mortale che provoca demenza progressiva nei bambini) ma potrebbe essere anche di beneficio per diverse altre malattie neurologiche genetiche.


I ricercatori dietro lo studio, pubblicato sulla rivista Molecular Therapy questo mese, sperano ora di portare il trattamento ad essere sperimentato sui pazienti entro due anni.


La Sindrome di Sanfilippo, malattia mucopolisaccaride attualmente incurabile (MPS), interessa un bambino su 89.000 nel Regno Unito, e chi ne soffre di solito muore verso i 25 anni. È causata dalla mancanza dell'enzima SGSH nel corpo, che aiuta a scomporre e a riciclare gli zuccheri a catena lunga, come l'eparan solfato (HS). I bambini con questa condizione producono e conservano un eccesso di HS in tutto il loro corpo dalla nascita, danneggiando il cervello e provocando demenza e iperattività progressiva, seguita dalla perdita della capacità di camminare e deglutire.


Il Dr Brian Bigger, dell'Institute of Human Development dell'Università di Manchester, che ha guidato la ricerca, ha detto che si usano trapianti di midollo osseo per correggere malattie simili da accumulo di HS (come la sindrome di Hurler), trapiantando cellule normali con l'enzima mancante, ma la tecnica non funziona con la malattia di Sanfilippo. Questo perché i monociti (un tipo di globuli bianchi) del midollo osseo non producono sufficiente enzima per correggerne i livelli nel cervello.


Il Dr Bigger ha detto: "Per aumentare l'enzima SGSH con trapianto di midollo osseo, e destinarlo alle cellule che lo portano nel cervello, abbiamo sviluppato una terapia genica sulle cellule staminali che sovra-produce l'enzima SGSH specificamente nelle cellule bianche del sangue del midollo osseo. Abbiamo dimostrato che i topi trattati con questo metodo producono una quantità di enzima SGSH cinque volte maggiore della norma nel midollo osseo e dell'11 per cento dei livelli normali nel cervello. L'enzima viene assorbito dalle cellule cerebrali colpite ed è sufficiente a riportare lo stoccaggio di HS e la neuro infiammazione del cervello a livelli quasi normali e corregge completamente il comportamento iperattivo dei topi con la Sanfilippo. Questo è estremamente interessante e potrebbe avere enormi implicazioni per i trattamenti. Ora speriamo di far partire una sperimentazione clinica a Manchester nel 2015".


Il team dell'Università di Manchester sta ora producendo un vettore (uno strumento di solito usato dai biologi molecolari per fornire materiale genetico alle cellule) per l'uso in esseri umani e spera di usarlo in uno studio clinico con pazienti al Central Manchester University Hospital NHS Foundation Trust entro il 2015.


E' stato recentemente dimostrato da scienziati italiani che l'approccio di terapia genica con cellule staminali può migliorare le condizioni dei pazienti con una malattia genetica simile che colpisce il cervello, chiamata leucodistrofia metacromatica, con risultati pubblicati sulla rivista Science all'inizio di questo mese. Gli scienziati di Manchester hanno raffinato il vettore utilizzato dagli scienziati italiani. "Questo approccio ha il potenziale di trattare diverse malattie genetiche neurologiche" ha aggiunto il Dr Bigger.


La ricerca è stata finanziata dalla UK MPS Society e dalla Sanfilippo Children's Research Foundation con sede in Canada. Christine Lavery, MBE, amministratrice di UK MPS Society, ha dichiarato: "Dal 1970 più di 130 bambini e giovani adulti hanno perso la vita per la sindrome di Sanfilippo (MPS III), solo nel Regno Unito. Anche se le nuove terapie per altre malattie MPS stanno cambiando la vita dei bambini, i genitori dei bambini con la sindrome di Sanfilippo non possono fare altro che dare la migliore assistenza possibile, e vivere nella speranza che un trattamento sia dietro l'angolo. I risultati positivi del programma di terapia genica del dottor Brian Bigger sui topi ci vede ottimisti per le future generazioni di bambini con la Sanfilippo".

 

 

 

 

 


Fonte:Manchester University, via AlphaGalileo.

Riferimento: Ana Sergijenko, Alexander Langford-Smith, Ai Y Liao, Claire E Pickford, John McDermott, Gabriel Nowinski, Kia J Langford-Smith, Catherine LR Merry, Simon A Jones, J Edmond Wraith, Robert F Wynn, Fiona L Wilkinson, Brian W Bigger. Myeloid/Microglial Driven Autologous Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects a Neuronopathic Lysosomal Disease. Molecular Therapy, 2013; DOI: 10.1038/mt.2013.141

Pubblicato in Science Daily (> English version) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Copyright: Tutti i diritti di eventuali testi o marchi citati nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non dipende da, nè impegna l'Associazione Alzheimer onlus di Riese Pio X. I siti terzi raggiungibili da eventuali links contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari proposti da Google sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.

Sostieni l'Associazione; una donazione, anche minima, ci aiuterà ad assistere malati e famiglie e continuare ad informarti. Clicca qui a destra:

 


 

 

Notizie da non perdere

La demenza ci fa vivere con emozioni agrodolci

23.05.2023

Il detto è: dolce è la vita. E, anche se vorremmo momenti costantemente dolci, la vita s...

I ricordi potrebbero essere conservati nelle membrane dei tuoi neuroni

18.05.2023

Il cervello è responsabile del controllo della maggior parte delle attività del corpo; l...

Immergersi nella natura: gioia, meraviglia ... e salute mentale

10.05.2023

La primavera è il momento perfetto per indugiare sulle opportunità.

La primavera è un m...

Qualità della vita peggiora quando l'Alzheimer è complicato dal cancro

28.04.2023

Che considerazioni si possono fare per una persona con Alzheimer che riceve anche la diagnosi di can...

Gli interventi non farmacologici per l'Alzheimer sono sia efficaci che co…

19.04.2023

Un team guidato da ricercatori della Brown University ha usato una simulazione al computer per di...

Farmaci per il sonno: limitazioni e alternative

18.04.2023

Uno studio pubblicato di recente sul Journal of Alzheimer's Disease è l'ultima ...

Menopausa precoce e terapia ormonale ritardata alzano il rischio di Alzheimer

17.04.2023

Le donne hanno più probabilità degli uomini di sviluppare il morbo di Alzheimer (MA), e ...

Flusso del fluido cerebrale può essere manipolato dalla stimolazione sensorial…

11.04.2023

Ricercatori della Boston University, negli Stati Uniti, riferiscono che il flusso di liq...

L'impatto del sonno su cognizione, memoria e demenza

2.03.2023

Riduci i disturbi del sonno per aiutare a prevenire il deterioramento del pensiero.

10 Consigli dei neurologi per ridurre il tuo rischio di demenza

28.02.2023

La demenza colpisce milioni di persone in tutto il mondo, quasi un over-65 su 10. Nonost...

Orienteering: un modo per addestrare il cervello e contrastare il declino cogn…

27.01.2023

Lo sport dell'orienteering (orientamento), che attinge dall'atletica, dalle cap...

Effetti della carenza di colina sulla salute neurologica e dell'intero si…

23.01.2023

Assorbire colina a sufficienza dall'alimentazione è cruciale per proteggere il corpo e il cervello d...

Scoperta ulteriore 'barriera' anatomica che difende e monitora il ce…

11.01.2023

Dalla complessità delle reti neurali, alle funzioni e strutture biologiche di base, il c...

L'invecchiamento è guidato da geni sbilanciati

21.12.2022

Il meccanismo appena scoperto è presente in vari tipi di animali, compresi gli esseri umani.

Goccioline liquide dense come computer cellulari: nuova teoria sulla causa del…

22.09.2022

Un campo emergente è capire come gruppi di molecole si condensano insieme all'interno de...

'Ingorgo' di proteine nei neuroni legato alla neurodegenerazione

12.09.2022

Un nuovo studio condotto da ricercatori dell'EPFL rivela che un complesso proteico malfunzionante pu...

Scoperto un fattore importante che contribuisce all'Alzheimer

22.08.2022

Una ricerca guidata dai dott. Yuhai Zhao e Walter Lukiw della Luisiana State University ...

Dare un senso alla relazione obesità-demenza

2.08.2022

Questo articolo farà capire al lettore perché l'obesità a volte può aumentare il rischio...

Svolta per l'Alzheimer? Confermato collegamento genetico con i disturbi i…

26.07.2022

Uno studio eseguito in Australia alla Edith Cowan University (ECU) ha confermato il legame tra Alzhe...

Studio rivela dove vengono memorizzati i frammenti di memoria

22.07.2022

Un momento indimenticabile in un ristorante può non essere esclusivamente il cibo. Gli o...

Logo AARAssociazione Alzheimer OdV
Via Schiavonesca 13
31039 Riese Pio X° (TV)

We use cookies

Utilizziamo i cookie sul nostro sito Web. Alcuni di essi sono essenziali per il funzionamento del sito, mentre altri ci aiutano a migliorare questo sito e l'esperienza dell'utente (cookie di tracciamento). Puoi decidere tu stesso se consentire o meno i cookie. Ti preghiamo di notare che se li rifiuti, potresti non essere in grado di utilizzare tutte le funzionalità del sito.