Associazione Alzheimer ONLUS logo

NewsletterLogo
Con l'iscrizione alla newsletter ricevi aggiornamenti giornalieri o settimanali sulla malattia, gli eventi e le proposte dell'associazione. Il tuo indirizzo email è usato solo per gestire il servizio, non sarà mai ceduto ad altri.

Ricerche

Sviluppata strategia di modifica del genoma per potenziale terapia di Alzheimer

Un team di ricerca internazionale guidato da scienziati dell'Hong Kong University of Science and Technology (HKUST) ha sviluppato una nuova strategia usando la tecnologia di modifica del genoma a livello cerebrale, che può ridurre le patologie del morbo di Alzheimer (MA) nei topi modello modificati geneticamente. Questa tecnologia avanzata ha un potenziale immenso da tradurre in un nuovo trattamento terapeutico a lunga durata per i pazienti di MA.

amyloid left reduced by genome editing therapy rightIl livello di amiloide (sfumature bianche nell'area circondata da linee verde tratteggiate) è elevata nel cervello del topo modello di Alzheimer (sinistra) e si riduce dopo la terapia di editing del genoma in tutto il cervello (destra).

Solo in Cina, si stima ci siano oltre 500.000 pazienti con una forma ereditaria di MA, il MA familiare (MAF), una forma congenita di MA altamente associata alla storia familiare. Sebbene il MAF abbia una causa genetica chiara e possa essere diagnosticato prima che si verifichino problemi cognitivi, attualmente non esiste un trattamento efficace.


Esiste un enorme potenziale nell'uso della tecnologia di modifica (editing) del genoma come strategia terapeutica per le malattie causate da mutazioni ereditarie, come il MAF. È particolarmente utile per correggere le mutazioni genetiche che causano malattie prima che appaiano i sintomi, per le quali è considerato un trattamento da fare una volta per tutte, visto che i suoi effetti possono durare una vita.


Tuttavia, diversi ostacoli ne hanno impedito lo sviluppo e l'applicazione clinica, in particolare la mancanza di un mezzo efficace, efficiente e non invasivo per portare agenti di modifica del genoma nel cervello. Inoltre, le tecnologie di modifica del genoma esistenti non sono in grado di generare risultati benefici in tutto il cervello.


Di recente, un team guidato dalla prof.ssa Nancy Ip, vicepresidente ricerca e sviluppo dell'HKUST, ha sviluppato un nuovo sistema di editing del genoma che non solo attraversa la barriera emato-encefalica, ma offre anche uno strumento ottimizzato di editing del genoma per l'intero cervello.


Utilizzando un veicolo di consegna appena progettato per la modifica del genoma, questa strategia realizza una modifica del genoma efficiente a livello cerebrale attraverso un'unica somministrazione endovenosa non invasiva. Ciò interrompe efficacemente le mutazioni inflitte dal MAF nei topi modello di MA e migliorano le patologie del MA in tutto il cervello, aprendo la strada a un nuovo sviluppo terapeutico per la malattia.


Nel frattempo, il team di ricerca ha anche trovato nei topi modello che il livello di amiloide, una proteina ritenuta la guida della neurodegenerazione del MA, è rimasto basso per 6 mesi post-trattamento (circa 1/3 della loro normale durata di vita), dimostrando che questa strategia di editing del genoma a singola iniezione ha effetti duraturi. Ancora più importante, nessun effetto collaterale è stato rilevato finora nei topi.


"Come prima dimostrazione di modifica efficiente del genoma a livello cerebrale, atta ad alleviare la patologia del MA nell'intero cervello, questo è davvero uno sviluppo entusiasmante", ha detto la prof.ssa Ip, che è anche docente di scienze della vita e direttrice dello State Key Laboratory of Molecular Neuroscience dell'HKUST. "Il nostro lavoro è un'importante pietra miliare per l'uso della modifica del genoma nel trattamento delle malattie cerebrali ereditarie e contribuisce allo sviluppo della medicina di precisione per le forme ereditarie delle malattie neurodegenerative".


Questa ricerca, pubblicata di recente su Nature Biomedical Engineering, è frutto di una collaborazione tra scienziati dell'HKUST, del California Institute of Technology e dei Shenzhen Institutes of Advanced Technology/Chinese Academy of Sciences.

 

 

 


Fonte: Hong Kong University of Science and Technology (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Riferimenti: Yangyang Duan, Tao Ye, Zhe Qu, Yuewen Chen, Abigail Miranda, Xiaopu Zhou, Ka-Chun Lok, Yu Chen, Amy K. Y. Fu, Viviana Gradinaru, Nancy Y. Ip. Brain-wide Cas9-mediated cleavage of a gene causing familial Alzheimer’s disease alleviates amyloid-related pathologies in mice. Nature Biomedical Engineering, 2021, DOI

Copyright: Tutti i diritti di testi o marchi inclusi nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non rappresenta necessariamente l'opinione dell'Associazione Alzheimer OdV di Riese Pio X ma solo quella dell'autore citato come "Fonte". I siti terzi raggiungibili da eventuali collegamenti contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.


 

Annuncio pubblicitario

Notizie da non perdere

Goccioline liquide dense come computer cellulari: nuova teoria sulla causa del…

22.09.2022

Un campo emergente è capire come gruppi di molecole si condensano insieme all'interno d...

'Ingorgo' di proteine nei neuroni legato alla neurodegenerazione

12.09.2022

Un nuovo studio condotto da ricercatori dell'EPFL rivela che un complesso proteico malfunzionante pu...

Scoperto un fattore importante che contribuisce all'Alzheimer

22.08.2022

Una ricerca guidata dai dott. Yuhai Zhao e Walter Lukiw della Luisiana State University ...

Dare un senso alla relazione obesità-demenza

2.08.2022

Questo articolo farà capire al lettore perché l'obesità a volte può aumentare il ris...

Svolta per l'Alzheimer? Confermato collegamento genetico con i disturbi intest…

26.07.2022

Uno studio eseguito in Australia alla Edith Cowan University (ECU) ha confermato il legame tra Alzhe...

Studio rivela dove vengono memorizzati i frammenti di memoria

22.07.2022

Un momento indimenticabile in un ristorante può non essere esclusivamente il cibo. Gli ...

A 18 come a 80 anni, lo stile di vita è più importante dell'età per il risc…

22.07.2022

Gli individui senza fattori di rischio per la demenza, come fumo, diabete o perdita dell...

Le donne possono vivere meglio con una dieta migliore

22.07.2022

Mangiare frutta e verdura di colori più brillanti può aiutare i problemi di salute delle donne. <...

Il ciclo dell'urea astrocitica nel cervello controlla la lesione della memoria…

30.06.2022

Nuove scoperte rivelano che il ciclo dell'urea negli astrociti lega l'accumulo di amiloide-beta e la...

Aumentano le evidenze di origini alternative delle placche di Alzheimer

13.06.2022

I risultati di uno studio potrebbero spiegare perché i farmaci progettati per rimuovere i depositi ...

La scoperta del punto di svolta nell'Alzheimer può migliorare i test di nuovi…

20.05.2022

 Intervista al neurologo William Seeley della Università della California di San Francisco

Perché il diabete tipo 2 è un rischio importante per lo sviluppo dell'Alzhei…

24.03.2022

Uno studio dell'Università di Osaka suggerisce un possibile meccanismo che collega il diabete all'A...

Identificazione dei primi segnali dell'Alzheimer

7.03.2022

Un team multidisciplinare di ricerca, composto da ricercatori del progetto ARAMIS, dell...

Nuovo metodo di selezione farmaci spiega perché quelli di Alzheimer falliscon…

31.01.2022

Analizzando i meccanismi di malattia nei neuroni umani, dei ricercatori dell'Università de...

Perché dimentichiamo? Nuova teoria propone che 'dimenticare' è in realtà un…

17.01.2022

Mentre viviamo creiamo innumerevoli ricordi, ma molti di questi li dimentichiamo. Come m...

Studio cinese: 'Metti spezie nel tuo cibo per tenere a bada l'Alzheimer'

13.01.2022

Proprio come 'una mela al giorno toglie il medico di torno', sono ben noti i benefici di...

Meccanismo neuroprotettivo alterato dai geni di rischio dell'Alzheimer

11.01.2022

Il cervello ha un meccanismo naturale di protezione contro il morbo di Alzheimer (MA), e...

È lo scopo o il piacere la chiave della felicità mentre invecchiamo?

19.11.2021

I benefici di avere un senso di scopo nella vita sono davvero incredibili. Le persone co...

Cerca il tuo sonno ideale: troppo e troppo poco legati al declino cognitivo

28.10.2021

Come tante altre cose buone della vita, il sonno fa meglio se è moderato. Uno studio pl...

Il cammino può invertire l'invecchiamento del cervello?

2.09.2021

Il cervello è costituito principalmente da due tipi di sostanze: materia grigia e bianc...

L'Alzheimer inizia all'interno delle cellule nervose?

25.08.2021

Uno studio sperimentale eseguito alla Lund University in Svezia ha rivelato che la prote...

Pensaci: tenere attivo il cervello può ritardare l'Alzheimer di 5 anni

21.07.2021

Mantenere il cervello attivo in vecchiaia è sempre stata un'idea intelligente, ma un nu...

Interleuchina3: la molecola di segnalazione che può prevenire l'Alzheimer

20.07.2021

Una nuova ricerca su esseri umani e topi ha identificato una particolare molecola di seg...

Scoperta inaspettata: proteine infiammatorie possono rallentare il declino cog…

5.07.2021

Finora la ricerca aveva collegato l'infiammazione al morbo di Alzheimer (MA), però scie...

Puoi distinguere il delirium dalla demenza? È solo questione di tempi

17.06.2021

Quante volte hai sentito qualcuno esclamare "Tu deliri!" o "Sei un demente!", nell'incre...

Livelli di ossigeno nel sangue potrebbero spiegare perché la perdita di memor…

9.06.2021

Per la prima volta al mondo, scienziati dell'Università del Sussex hanno registrato i l...

Dosi basse di radiazioni possono migliorare la qualità di vita nell'Alzheimer…

6.05.2021

Individui con morbo di Alzheimer (MA) grave hanno mostrato notevoli miglioramenti nel co...

L'Alzheimer è composto da quattro sottotipi distinti

4.05.2021

Il morbo di Alzheimer (MA) è caratterizzato dall'accumulo anomale e dalla diffusione de...

Un nuovo modello per l'Alzheimer: fenotipi di minaccia, stati di difesa e meta…

23.04.2021

Che dire se avessimo concettualizzato erroneamente, o almeno in modo incompleto, il morb...

Nuovo sensore nel cervello offre risposte all'Alzheimer

12.03.2021

Scienziati della Università della Virginia (UVA) hanno sviluppato uno strumento per mon...

Nuova teoria sulla formazione dei ricordi nel cervello

9.03.2021

Una ricerca eseguita all'Università del Kent ha portato allo sviluppo della teoria Mesh...

Nuovo farmaco previene le placche amiloidi, un segno specifico di Alzheimer

8.03.2021

Le placche di amiloide sono caratteristiche patologiche del morbo di Alzheimer (MA): son...

Variante della proteina che causa l'Alzheimer protegge dalla malattia

15.02.2021

Le scoperte di un nuovo studio sul morbo di Alzheimer (MA), guidato da ricercatori dell...

Che speranza hai dopo la diagnosi di Alzheimer?

25.01.2021

Il morbo di Alzheimer (MA) è una malattia che cambia davvero la vita, non solo per la p...

Il gas da uova marce potrebbe proteggere dall'Alzheimer

15.01.2021

La reputazione dell'[[acido solfidrico]] (o idrogeno solforato), di solito considerato v...

4 Benefici segreti di un minuto di esercizio al giorno

29.12.2020

Conosci tutti gli effetti positivi dell'esercizio fisico sul tuo corpo e sulla tua mente...

Il ruolo sorprendente delle cellule immunitarie del cervello

21.12.2020

Una parte importante del sistema immunitario del cervello, le cellule chiamate microglia...

Come rimodellare con le arti l'assistenza alla demenza

14.12.2020

Da bambina, Anne Basting è andata a trovare la nonna nella casa di riposo. 'Impressionante' è l...

Rete nascosta di enzimi responsabile della perdita di sinapsi nell'Alzheimer

8.12.2020

Un nuovo studio sul morbo di Alzheimer (MA) eseguito da scienziati dello Scripps Researc...

La lunga strada verso la demenza inizia con piccoli 'semi' di aggregazione

20.11.2020

Il morbo di Alzheimer (MA) si sviluppa nel corso di decenni. Inizia con una reazione a c...

Come vivere in modo sicuro con la demenza a casa tua

12.11.2020

C'è un malinteso comune che la persona con una diagnosi di demenza perde la sua indipen...

LipiDiDiet trova effetti ampi e duraturi da intervento nutrizionale all'inizio…

9.11.2020

Attualmente non esiste una cura nota per la demenza, e le terapie farmacologiche esisten...

Paesi asiatici assistono gli anziani in modo diverso: ecco cosa possiamo impar…

28.10.2020

A differenza dei paesi occidentali, le culture tradizionali asiatiche mettono un forte a...

Fruttosio prodotto nel cervello può essere un meccanismo che guida l'Alzheime…

29.09.2020

Una nuova ricerca rilasciata dalla University of Colorado propone che il morbo di Alzhei...

Proteine grumose induriscono i capillari del cervello: nuovo fattore di rischi…

11.09.2020

I depositi di una proteina chiamata 'Medin', che è presente in quasi tutti gli anziani...

Come dormiamo oggi può prevedere quando inizia l'Alzheimer

8.09.2020

Cosa faresti se sapessi quanto tempo hai prima che insorga il morbo di Alzheimer (MA)? N...

IFITM3: la proteina all'origine della formazione di placche nell'Alzheimer

4.09.2020

Il morbo di Alzheimer (MA) è una malattia neurodegenerativa caratterizzata dall'accumul...

Perché le cadute sono così comuni nell'Alzheimer e nelle altre demenze?

4.09.2020

Le cadute hanno cause mediche o ambientali

Una volta che si considerano tutte le divers...

Laser a infrarossi distrugge le placche di amiloide nell'Alzheimer

7.08.2020

L'aggregazione di proteine ​​in strutture chiamate 'placche amiloidi' è una caratte...

Perché è importante la diagnosi precoce di demenza?

31.07.2020

Vedere problemi di memoria nel tuo caro anziano può essere davvero spaventoso. Magari n...

Tre modi per smettere di preoccuparti

29.07.2020

Sai di essere una persona apprensiva se ti identifichi con Flounder in La Sirenetta<...

I dieci fattori legati a un aumento del rischio di Alzheimer

27.07.2020

Anche se non c'è ancora alcuna cura, i ricercatori stanno continuando a migliorare la c...

Smetti di chiederti se sei un bravo caregiver

3.07.2020

Amare e prendersi cura di qualcuno con demenza può essere difficile. Forse, è una dell...

Un singolo trattamento genera nuovi neuroni, elimina neurodegenerazione nei to…

1.07.2020

Xiang-Dong Fu PhD, non è mai stato così entusiasta di qualcosa in tutta la sua carrier...

Relazioni personali ricche migliorano il funzionamento del cervello

22.06.2020

Come interagiscono gli individui, come si percepiscono uno con l'altro, e i pensieri e i...

Identificata nuova forma di Alzheimer ad esordio molto precoce

16.06.2020

Ricercatori della Mayo Clinic hanno definito una forma di morbo di Alzheimer (MA) che co...

Scoperta importante sull'Alzheimer: neuroni che inducono rumore 'coprono' i ri…

11.06.2020

I neuroni che sono responsabili di nuove esperienze interferiscono con i segnali dei neu...

Falsi miti: perché le persone sono così pessimiste sulla vecchiaia?

4.06.2020

Non smettiamo di giocare perché invecchiamo, ma invecchiamo perché smettiamo di gi...

Microglia: ‘cellule immunitarie’ che proteggono il cervello dalle malattie…

28.05.2020

Sappiamo che il sistema immunitario del corpo è importante per tenere tutto sotto controllo e pe...

'Tau, disfunzione sinaptica e lesioni neuroassonali si associano di più con l…

26.05.2020

Il morbo di Alzheimer (MA) comporta il deperimento caratteristico di alcune regioni del ...

Tutti gli articoli da non perdere
Usiamo cookie

Sul nostro sito Web usiamo solo cookie 'tecnici' utili per il suo funzionamento, non usiamo cookie di tracciamento.

Se decidi di non consentirne l'uso, potresti non riuscire a usufruire di tutte le funzionalità del sito.