Denuncia & Advocacy

8 giungo 2021 - Sono passate quasi 24 ore da quando la FDA ha comunicato la sua controversa decisione di approvare il farmaco Aduhelm di Biogen per l'Alzheimer, e si stanno riversando reazioni da parte del settore, con gli analisti che tentano di valutare le implicazioni delle notizie di lunedì.

Martedì mattina la Biogen ha ospitato una teleconferenza di investitori, fornendo la tribuna per una serie di argomenti di attualità. La teleconferenza è arrivata mentre la notizia dell'approvazione dell'Aduhelm negli Stati Uniti si diffondeva nei mercati globali, mentre le azioni Biogen salivano a circa $ 380 l'una (in aumento dai $ 286 di venerdì), mentre Eisai, il partner di Biogen, cercava nuove approvazioni in Asia.

Il punto principale di discussione è stato il prezzo di questo nuovo farmaco, che Biogen ha fissato a $ 56.000 all'anno (circa € 46.000), una cifra che è tra 7 e 22 volte superiore rispetto alle stime ICER di prezzo equo.

Umer Raffat di Evercore ha tirato fuori il problema proprio con una domanda esattamente su questo. Dicendo che c'è stata una 'disconnessione' tra il modo in cui la Biogen ha presentato la sua pressione per prezzo e accesso equo e il costo dell'Aduhelm, Raffat ha chiesto ai dirigenti come sono arrivati ai $ 56.000, evidenziando la mancanza di un vantaggio dagli esiti primari del farmaco. Raffat ha anche chiesto alla Biogen come pianificava di implementare un potenziale contratto basato sul valore, data la difficoltà di farlo.

L'amministratore delegato di Biogen Michel Vounatsos, tuttavia, ha eluso in gran parte il nocciolo della domanda, rispondendo che è come lui dice che la Biogen cerca di bilanciare il prezzo con il valore che un farmaco potrebbe portare ai pazienti. Si è detto d'accordo con Raffat sulle sfide dei contratti basati sul valore, ma ha detto che Biogen è aperta a tali contratti se il mercato offre un'opportunità simile a quelli della sclerosi multipla.

Chirfi Guindo, responsabile globale strategia e commercializzazione del prodotto di Biogen, è entrato nell'argomento, dando un'ampia visione della strategia dei prezzi della società nel suo complesso. Ha notato che Biogen non aumenterà il prezzo di Aduhelm per i prossimi quattro anni, un tacito riconoscimento che il costo sarebbe potenzialmente gravoso.

Ma anche Guindo ha evitato di affrontare la disconnessione citata da Raffat, dicendo solo che Biogen ritiene che il farmaco sia un prodotto specializzato, piuttosto che un farmaco di assistenza primaria. Mentre ammetteva che non ci sono buoni confronti per i farmaci di MA, Guindo ha tentato di giustificare il prezzo dicendo che costa "all'incirca un terzo" delle nuove immunoterapie specializzate del cancro e circa il 25% meno dei trattamenti approvati di recente per la psoriasi. "Riteniamo che questo sia un prezzo davvero responsabile, e riteniamo che sia sostenibile per il sistema", ha detto Guindo.

Continuando con il tema dei prezzi, Marc Goodman della SVB Leerink ha proseguito con una domanda su ciò che la Biogen dirà ai medici su quanto tempo dovrebbero tenere i pazienti sul trattamento. Al Sandrock, responsabile ricerca e sviluppo, ha detto che questo è un problema che la Biogen deve continuare ad esaminare, ma ha indicato i dati dell'estensione a lungo termine dell'esperimento di fase 1b che indicano la possibile riduzione della placca amiloide per "molti anni".

Goodman ha pressato ulteriormente Sandrock, sottolineando che i dati degli studi più grandi di Biogen hanno misurato la riduzione della placca amiloide solo verso i 18 mesi. Sandrock, però, ha detto di non vedere "alcuna ragione" per limitare i pazienti che ricevono l'Aduhelm solo a quel periodo di un anno e mezzo.

Gli analisti sono ulteriormente preoccupati per l'impatto che il prezzo avrà sul sistema sanitario degli Stati Uniti, perché la maggior parte dei pazienti che finiranno con le prescrizioni di Aduhelm saranno anziani su piani Medicare. Cory Kasimov di JP Morgan ha interrogato la squadra su questo onere, meditando se è previsto un potenziale contraccolpo a livello di industria.

Vounatsos ha detto solo che Biogen prevede che circa l'80% dei pazienti Aduhelm saranno su Medicare, e Guindo ha aggiunto che il bilancio annuale di Medicare è abbastanza prevedibile e quindi la società può lavorare adeguatamente con i pagatori [pubblici] per garantire che il sistema sia sostenibile.

Ronny Gal di Bernstein, che non ha fatto una domanda nella teleconferenza, ha anche notato che se 1 milione di pazienti useranno l'Aduhelm al prezzo attuale, la spesa totale di Medicare Part B dovrebbe raddoppiare. Quella cifra è probabilmente fuori portata, poiché ci sono circa 500.000 nuove diagnosi di Alzheimer ogni anno negli Stati Uniti. Ma uno scenario più realistico, ha detto, è "ugualmente allucinante": se la metà dei pazienti di nuova diagnosi inizia con Aduhelm al prezzo corrente, il costo totale di Medicare sarà uguale ai primi cinque farmaci in Medicare part B combinati: Keytruda, Eylea, Opdivo, Rituxan e Prolia.

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La Biogen ha ricevuto domande anche su altri argomenti, inclusa la disponibilità di test del CSF invece di scansioni PET per selezionare i pazienti per i livelli di placca amiloide, l'etichetta (ndt. possibilità di uso) ampia della FDA per il farmaco e come sarà il lancio commerciale nelle prossime settimane. Un analista di Goldman Sachs ha chiesto i dettagli dell'ulteriore studio di conferma richiesto, ma Biogen ha dichiarato che non poteva fornire dettagli su questo argomento mentre stanno ancora parlando con la FDA.

E i dibattiti stanno decollando altrove. Cowen ha detto lunedì che prevede che l'Aduhelm raggiungerà l'8% degli americani con MA lieve entro il 2025, producendo $ 7 miliardi di entrate, mentre Brian Skorney di Baird stima le vendite a circa $ 7,5 miliardi nello stesso periodo di tempo.

Anche la rivista di ricerca Health Affairs è intervenuta, dicendo che i Centers for Medicare and Medicaid Services dovrebbero proteggere i consumatori garantendo l'accesso solo ai pazienti che potrebbero avere un miglioramento clinico. Se non è possibile capire chi potrebbe trarre benefici, i CMS dovrebbero negare la copertura fino a quando non è sicuro farlo.

Le notizie sull'approvazione sono riverberate in tutto il mondo, visto che il partner giapponese di Biogen, Eisai, ha in programma di diffondere il farmaco in Asia. Il CEO Haruo Nitolo ha detto a Nikkei Asia martedì, che il farmaco "diventerà un sostanziale campione d'incassi", con le vendite in Asia che contribuiranno in modo significativo ai guadagni della società. "L'Asia, incluso il Giappone e la Cina, ha un numero enorme di pazienti di demenza", ha detto Nitoto Nikkei.

Lo scorso dicembre la Biogen ha presentato l'aducanumab per l'approvazione normativa in Giappone, che ha una popolazione in rapido invecchiamento con un'età mediana poco superiore ai 48 anni. È il terzo mercato dove la Biogen ha cercato l'approvazione, dopo gli Stati Uniti e l'Europa. Di solito la tempistica per una decisione è di circa un anno, secondo Ivan Cheung, responsabile di neurologia della Eisai. "Poiché il Giappone ha la popolazione più anziana del mondo, si prevede che il carico sociale del MA continuerà a crescere", ha detto Nitoto in una dichiarazione di quel momento.

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Ieri, Nikos Robakis, neuroscienziato del Mt Sinai Medical Center, ha detto che ora teme che le aziende spenderanno miliardi per ottenere l'approvazione di anticorpi anti-amiloide simili, mentre potrebbero usarli meglio per la ricerca o per percorsi alternativi.