Iscriviti alla newsletter



Registrati alla newsletter (giornaliera o settimanale):
Ricevi aggiornamenti sulla malattia, gli eventi e le proposte dell'associazione. Il tuo indirizzo email è usato solo per gestire il servizio, non sarà mai ceduto ad altri.


Standard aggiornati FDA eliminano una barriera inutile ai test di farmaci di Alzheimer

Standard aggiornati della FDA eliminano una barriera inutile per testare i farmaci di Alzheimer

Dopo anni a far affidamento su standard obsoleti per la valutazione di nuovi farmaci per l'Alzheimer e altre malattie neurologiche, la FDA sta finalmente modernizzando il suo approccio. Questa è una buona notizia per i ricercatori che lavorano per sviluppare farmaci così necessari per queste condizioni.


Il cambiamento ha a che fare con gli endpoint (obiettivi) che la FDA richiede negli studi clinici. Uno standard allentato in vigore dagli anni '90 richiedeva agli esperimenti clinici di dimostrare che un nuovo farmaco per il morbo di Alzheimer (MA) migliorava sia la cognizione che la funzionalità dei pazienti.


Ma questo non è in linea con la nostra attuale comprensione della malattia ed è stato probabilmente un fattore che ha contribuito all'alto tasso di insuccessi negli studi sul MA. Le alterazioni della cognizione (che include memoria, funzione esecutiva, linguaggio e altri aspetti del pensiero e del ragionamento) sono caratteristiche peculiari del MA. I disturbi funzionali (problemi con le attività quotidiane come vestirsi, lavarsi i denti, cucinare, guidare e simili) sono generalmente dovuti a problemi cognitivi.


Secondo lo standard dual-endpoint (a doppio obiettivo), la FDA ha chiesto agli sviluppatori di farmaci di dimostrare i benefici della cognizione nei pazienti con MA con sintomi di demenza che sono "clinicamente significativi", dimostrando miglioramenti nella funzionalità. Ma così possiamo ora riconoscere gli stadi precedenti del MA, come un lieve deterioramento cognitivo, in cui i pazienti non hanno problemi con la funzione quotidiana. In questo ampio gruppo di pazienti, è difficile, se non impossibile, mostrare miglioramenti nella funzionalità, perché è soddisfacente.

In altre malattie, la FDA richiede che le sperimentazioni cliniche si concentrino su un singolo endpoint. Ora sta applicando questo approccio al MA. È molto simile allo "standard modernizzato" che io e il collega George Vradenburg abbiamo chiesto l'anno scorso. E la FDA è andata ancora oltre per gli studi clinici che comprendono pazienti in fase iniziale.


La bozza delle nuove linee guida delinea tre stadi del MA e offrono una guida allo sviluppo di farmaci per ciascuno di essi. Queste linee guida lungimiranti riconoscono i progressi nella nostra comprensione del MA.

  1. Gli individui con Alzheimer di stadio 1 non hanno sintomi clinici della malattia, ma hanno biomarcatori che la provano. Questi possono includere scansioni PET positive del cervello o test positivi per amiloide-beta o tau, due proteine ​​che sono caratteristiche del morbo. Per gli studi clinici che coinvolgono questi pazienti asintomatici, cognitivamente normali, la FDA afferma che i miglioramenti dei biomarcatori rilevanti potrebbero ora servire come base per l'approvazione accelerata del farmaco.
  2. Gli individui con stadio 2 dell'Alzheimer hanno evidenza di biomarcatori della malattia e di lieve deterioramento cognitivo, ma nessun problema con la funzionalità. Per gli esperimenti su questa popolazione, la FDA considererà ora "argomenti fortemente giustificati" l'uso della sola cognizione come endpoint.
  3. Gli individui con MA di stadio 3 hanno evidenza di biomarcatori della malattia, più deterioramento cognitivo e funzionale; in altre parole, hanno ciò che è attualmente chiamato lieve deterioramento cognitivo. La FDA suggerisce che gli studi di sperimentazione di terapie per questo gruppo dovrebbero includere misure di cognizione e funzione, ma incoraggia nuovi approcci per valutare questi risultati.


La domanda ora è come progettare gli studi clinici di Alzheimer per soddisfare queste linee guida.

È chiaro che gli studi devono ora specificare e definire lo stadio del MA dei partecipanti al momento dell'iscrizione e la fase prevista alla sua conclusione. È anche chiaro che i biomarcatori dovrebbero essere usati come criterio per l'iscrizione allo studio, per monitorare la progressione della malattia e per indicare le risposte al farmaco.


Le nuove linee guida FDA sono un grande passo avanti. Definiscono i primi stadi del MA, riconoscono il ruolo vitale dei biomarcatori e aprono le porte a nuovi bersagli farmacologici. Resta da vedere esattamente come si applicheranno le nuove linee guida agli sviluppatori di farmaci. Il compito immediato è trovare nuovi biomarcatori e test più sensibili di cognizione e funzionalità.


Ora che la FDA ha segnalato che è pronta ad accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci per l'Alzheimer, la sfida per noi è dimostrare che funzionano.

 

 

 


Fonte: Howard M. Fillit, direttore esecutivo, fondatore e direttore scientifico della Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, professore di geriatria e cure palliative, medicina e neuroscienze della Icahn School of Medicine del Mount Sinai.

Pubblicato in STAT (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Copyright: Tutti i diritti di eventuali testi o marchi citati nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non rappresenta necessariamente l'opinione dell'Associazione Alzheimer onlus di Riese Pio X ma solo quella dell'autore citato come "Fonte". I siti terzi raggiungibili da eventuali collegamenti contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.


 

Notizie da non perdere

Svelati nuovi percorsi per la formazione di memoria a lungo termine

31.12.2024 | Ricerche

Ricercatori del Max Planck Florida Institute for Neuroscience hanno scoperto un nuovo percorso pe...

10 Consigli dei neurologi per ridurre il tuo rischio di demenza

28.02.2023 | Esperienze & Opinioni

La demenza colpisce milioni di persone in tutto il mondo, quasi un over-65 su 10. Nonost...

Immagini mai viste prima delle prime fasi dell'Alzheimer

14.03.2017 | Ricerche

I ricercatori dell'Università di Lund in Svezia, hanno utilizzato il sincrotrone MAX IV ...

Trovato legame tra amiloide-beta e tau: è ora possibile una cura per l'Al…

27.04.2015 | Ricerche

Dei ricercatori hanno assodato come sono collegate delle proteine che hanno un ruolo chiave nell...

Smontata teoria prevalente sull'Alzheimer: dipende dalla Tau, non dall�…

2.11.2014 | Ricerche

Una nuova ricerca che altera drasticamente la teoria prevalente sull'or...

Paesi asiatici assistono gli anziani in modo diverso: ecco cosa possiamo impar…

28.10.2020 | Esperienze & Opinioni

A differenza dei paesi occidentali, le culture tradizionali asiatiche mettono un forte a...

Puoi distinguere il delirium dalla demenza? È solo questione di tempi

17.06.2021 | Esperienze & Opinioni

Quante volte hai sentito qualcuno esclamare "Tu deliri!" o "Sei un demente!", nell'incre...

Stimolazione dell'onda cerebrale può migliorare i sintomi di Alzheimer

15.03.2019 | Ricerche

Esponendo i topi a una combinazione unica di luce e suono, i neuroscienziati del Massach...

Ecco perché alcune persone con marcatori cerebrali di Alzheimer non hanno deme…

17.08.2018 | Ricerche

Un nuovo studio condotto all'Università del Texas di Galveston ha scoperto perché alcune...

Vecchio farmaco per l'artrite reumatoide suscita speranze come cura per l…

22.09.2015 | Ricerche

Scienziati dei Gladstone Institutes hanno scoperto che il salsalato, un farmaco usato per trattar...

Convalidare il sentimento aiuta meglio di criticare o sminuire

30.03.2020 | Ricerche

Sostenere i tuoi amici e la famiglia può aiutarli a superare questi tempi di incertezza...

Ritmi cerebrali non sincronizzati nel sonno fanno dimenticare gli anziani

18.12.2017 | Ricerche

Come l'oscillazione della racchetta da tennis durante il lancio della palla per servire un ace, l...

Sempre più giovani con Alzheimer e demenza: colpa delle tossine ambientali, me…

6.05.2020 | Denuncia & advocacy

È abbastanza straziante quando le persone anziane sviluppano condizioni di perdita di me...

36 abitudini quotidiane che riducono il rischio di Alzheimer

2.07.2018 | Esperienze & Opinioni

Sapevi che mangiare carne alla griglia potrebbe aumentare il rischio di demenza? O che s...

Alzheimer e le sue proteine: bisogna essere in due per ballare il tango

21.04.2016 | Ricerche

Per anni, i neuroscienziati si sono chiesti come fanno le due proteine ​​anomale amiloid...

Come dormiamo oggi può prevedere quando inizia l'Alzheimer

8.09.2020 | Ricerche

Cosa faresti se sapessi quanto tempo hai prima che insorga il morbo di Alzheimer (MA)? N...

La nostra identità è definita dal nostro carattere morale

24.06.2019 | Esperienze & Opinioni

Ti sei mai chiesto cos'è che ti rende te stesso? Se tutti i tuoi ricordi dovessero svani...

Identificata nuova forma di Alzheimer ad esordio molto precoce

16.06.2020 | Ricerche

Ricercatori della Mayo Clinic hanno definito una forma di morbo di Alzheimer (MA) che co...

Il nuovo collegamento tra Alzheimer e inquinamento dell'aria

13.05.2020 | Esperienze & Opinioni

Il mio primo giorno a Città del Messico è stato duro. Lo smog era così fitto che, mentre...

Livelli di ossigeno nel sangue potrebbero spiegare perché la perdita di memori…

9.06.2021 | Ricerche

Per la prima volta al mondo, scienziati dell'Università del Sussex hanno registrato i li...

Logo AARAssociazione Alzheimer OdV
Via Schiavonesca 13
31039 Riese Pio X° (TV)

Seguici su

 
enfrdeites

We use cookies

Utilizziamo i cookie sul nostro sito Web. Alcuni di essi sono essenziali per il funzionamento del sito, mentre altri ci aiutano a migliorare questo sito e l'esperienza dell'utente (cookie di tracciamento). Puoi decidere tu stesso se consentire o meno i cookie. Ti preghiamo di notare che se li rifiuti, potresti non essere in grado di utilizzare tutte le funzionalità del sito.