Ricerche

A sinistra la posizione (rosso) della tau in un neurone sano. A destra dove è passata la tau nell'Alzheimer avanzato. Axon=assone, Aβ induced toxicity=tossicità indotta dall'amiloide-beta.

La AXON Neuroscience ha presentato risultati clinici positivi del suo vaccino per l'Alzheimer e ha annunciato un nuovo esperimento per estenderne l'uso ad altre forme di demenza.

Le malattie neurodegenerative come l'Alzheimer, la forma più comune di demenza, sono in rapida espansione a causa dell'invecchiamento della popolazione. Non sono ancora disponibili trattamenti modificanti la malattia, spingendo la ricerca di aziende biotecnologiche e farmacologiche che non vedono l'ora di attingere a questo mercato in crescita.

Tuttavia, la maggior parte degli sforzi fatti fino ad oggi hanno visto il fallimento. Lo scorso dicembre, il gigante farmaceutico Eli Lilly ha abbandonato il solanezumab candidato di Alzheimer, dopo uno studio di Fase III fallito, portando i ricercatori di tutto il mondo a riconsiderare le potenzialità degli approcci attuali, la maggior parte dei quali prendono di mira le placche di amiloide-beta.

La biotech slovacca AXON Neuroscience sta affrontando la malattia da una diversa angolazione, puntando invece i suoi sforzi contro la proteina tau. Alla Conferenza internazionale sull'Alzheimer e sul Parkinson di Vienna della scorsa settimana, la società ha annunciato i risultati del suo studio di Fase I in corso per il vaccino AADvac1, che è già passato alla fase II.

L'esperimento ha rivelato che il vaccino può effettivamente suscitare la produzione di anticorpi contro la proteina tau patologica nei pazienti affetti da Alzheimer, potendo così fermare o rallentare la progressione della malattia. I risultati hanno anche indicato che il vaccino potrebbe avere un potenziale in ulteriori forme di demenza, come la degenerazione cortico-basale (CBD) o la paralisi sopranucleare progressiva (PSP).

Alla luce di questi dati promettenti, la AXON ha annunciato che sarà avviato un nuovo studio di Fase I nel secondo trimestre del 2017, testando il vaccino in pazienti con la variante non-fluente dell'Afasia primaria progressiva, una condizione che colpisce la capacità di elaborare il linguaggio. Il nuovo esperimento sarà gestito in collaborazione con il Consorzio FTLD tedesco.

La AXON non è l'unica ad approcciare la demenza dall'angolo delle proteine ​​tau. La TauRx, in Scozia, sta eseguendo uno studio di Fase III con un candidato farmaco promettente che ha dimostrato di sciogliere i grovigli di proteine ​​tau nell'Alzheimer. “La nostra ricerca dimostra che c'è una correlazione molto più chiara tra il grado di accumulo di tau nel cervello e la demenza [rispetto alle placche di amiloide-beta]”, ha detto Tim Earle, COO di TauRx.

Dove grandi case farmaceutiche hanno fallito, presumibilmente per seguire il bersaglio sbagliato, la biotecnologia sembra cercare approcci innovativi. La tecnologia di aziende come AXON Neuroscience e TauRx potrebbe presto raggiungere il mercato e dare una soluzione ai pazienti che non hanno accesso a cure efficaci.

Tuttavia, dal momento che gli sforzi precedenti hanno visto i fallimenti nelle fasi più avanzate dello sviluppo, questi nuovi approcci devono ancora dimostrare di essere all'altezza delle aspettative.