Grandi speranze da un nuovo farmaco della Biogen

Grandi speranze da un farmaco dellal BiogenGeorge Scangos, amministratore delegato della Biogen Inc. (Foto: © Mike Segar / Reuters)Lo studio preliminare su un farmaco dell'azienda farmaceutica Biogen Inc., che si prefigge di combattere l'Alzheimer, ha avuto risultati positivi.


Se gli studi futuri avranno altrettanto successo, il farmaco potrebbe essere una fonte enorme di denaro.


La Biogen Idec ha entusiasmato il mercato Venerdì scorso, fornendo la prova che il suo farmaco di Alzheimer potrebbe essere il primo a trattare con successo la causa sottostante della malattia.


In uno studio clinico, il farmaco ha dimostrato un rallentamento significativo delle declino cognitivo e della demenza associata all'Alzheimer, con un miglioramento che è arrivato fino all'82% dei sintomi mentali, rispetto al gruppo di controllo, dopo un anno di trattamento.


Presentando i dati dell'esperimento per lo sviluppo del farmaco denominato aducanumab, la Biogen ha detto di aver ridotto significativamente l'accumulo di placca amiloide nel cervello, che è considerato corresponsabile dell'Alzheimer.


Anche se la società, che ha sede a Cambridge nel Massachussets, ha ancora molta strada da fare prima di ottenere l'approvazione del farmaco dalla FDA, i risultati dello studio di fase 1 sono così incoraggianti che alcuni analisti hanno suggerito che il trattamento potrebbe alla fine valere almeno 10 miliardi di dollari di vendite. Le azioni della Biogen hanno chiuso con un aumento del 10% dopo che la società ha comunicato i dati in una conferenza da Nizza in Francia.


Un trattamento efficace per l'Alzheimer manca da lungo tempo all'industria farmaceutica. Parte del problema è che i ricercatori lottano per collegare alla malattia a un particolare gene o marcatore in modo definitivo. La Biogen potrebbe aver confermato tale rapporto, identificando un bersaglio per i farmaci futuri e aumentando così la possibilità di trattare le persone con Alzheimer,.


I farmaci che possono alleviare la demenza e altri sintomi cognitivi potrebbero aiutare i 35 milioni di pazienti che hanno la malattia nel mondo. La Biogen potrebbe in realtà essersi distinta nella progettazione del suo studio clinico, piuttosto che del farmaco in sè stesso. Per iniziare, l'azienda ha selezionato attentamente i partecipanti allo studio prospettico con scansioni PET per assicurarsi che avessero veramente le placche amiloidi puntate dal farmaco.


Questa fase addizionale, dicono gli esperti, può essere il motivo per cui il farmaco della Biogen ha ottenuto un beneficio statisticamente significativo mentre altre aziende avevano fallito con i loro trattamenti sperimentali, come il solanezumab della Eli Lilly, che ha fatto fiasco in vari test. "Un numero di partecipanti tra il 20 e il 30%, probabilmente non potevano avere benefici dalle terapie", ha detto degli altri studi Andy Acker, gestore del fondo Janus Global Life Science. "Questo crea molto rumore".


La Biogen ha anche selezionato solo pazienti con una forma iniziale o lieve di Alzheimer per il suo studio, fatto che potrebbe aver reso più facile dimostrare un miglioramento cognitivo così grande. "L'entità del miglioramento nell'efficacia è davvero sorprendente", dice Mark Schoenebaum, analista biotech e farmaceutico della Evercore ISI.


E se la società riuscirà a replicare dei risultati altrettanto impressionanti nei test successivi, può avere il primo farmaco di Alzheimer di grande impatto nelle mani. "Quanto vale un farmaco che può affrontare realmente la causa dell'Alzheimer?", si chiede Acker. La risposta: probabilmente cifre misurate in miliardi di dollari.

 

 

 

 

 


Fonte: Fortune.com (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

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