Ricerche

Ricercatori della West Virginia University hanno ottenuto una riduzione più marcata delle placche amiloidi cerebrali combinando l'ecografia focalizzata con il trattamento via anticorpi.

Ricercatori del Rockefeller Neuroscience Institute (RNI) dell'Università della West Virginia hanno annunciato un potenziale avanzamento nel trattamento del morbo di Alzheimer (MA). Il loro studio su esseri umani, pubblicato sul New England Journal of Medicine, dimostra che l'ecografia focalizzata, combinata con gli anticorpi monoclonali anti-amiloide può accelerare la pulizia delle placche di amiloide-beta (Aβ) nel MA.

Le terapie anticorpali monoclonali anti-Aβ, come aduncaumab, lecanemab e donanemab, possono ridurre le placche di Aβ e rallentare la progressione del MA. Fino ad ora, queste terapie anticorpali promettenti avevano dei limiti a entrare nel cervello a causa della barriera emato-encefalica (BBB), uno scudo protettivo tra i vasi sanguigni e il cervello che impedisce alle sostanze dannose di entrare nel cervello, ma limita anche l'accesso delle terapie.

Più del 98% dei farmaci non riesce ad attraversare subito la BBB, richiedendo quindi trattamenti sistemici con dosi più elevate e terapie più frequenti.

Gli scienziati dell'RNI hanno usato un sistema di ultrasuoni focalizzati (FUS) sviluppato da Insightec per aprire in modo sicuro e temporaneo la BBB e consentire agli anticorpi anti-Aβ un migliore accesso ad aree specifiche del cervello. Il casco dei FUS con oltre 1.000 trasduttori ad ultrasuoni, per il trattamento guidato da MRI, è stato diretti verso regioni cerebrali specifiche con molte placche di Aβ.

In questo studio umano prova-di-concetto, tre pazienti (due maschi e una femmina, da 59 a 77 anni di età) con MA lieve hanno ricevuto sei infusioni mensili standard dell'anticorpo aducanumab, immediatamente seguite dall'apertura mediata da FUS della BBB, in aree con placche ad alto contenuto di Aβ. I risultati hanno dimostrato la sicurezza di questo approccio e una maggiore riduzione delle placche di Aβ misurate dalle scansioni PET.

Ali Rezai MD, primo autore dello studio e presidente esecutivo dell'RNI, ha dichiarato:

"Dopo sei mesi di trattamento con anticorpi, abbiamo osservato una riduzione media del 32% delle placche di Aβ (53% centiloidi) nelle aree cerebrali con apertura della barriera emato-encefalica, rispetto alle aree senza tale apertura.

"Gli ultrasuoni focalizzati sono una procedura ambulatoriale molto promettente e non invasiva per l'apertura della BBB, per migliorare l'invio di farmaci nel cervello.

"La fase successiva della sperimentazione clinica inizierà quest'anno per capire come accelerare ulteriormente la rimozione di Aβ in un tempo più breve, con ultrasuoni focalizzati combinati con l'anticorpo lecanemab".

"Questo è un momento emozionante nel trattamento del MA", ha dichiarato Marc Haut PhD, direttore della Memory Health Clinic dell'RNI. "Speriamo che il lavoro che stiamo facendo possa portare a migliorare l'esito per molti altri pazienti e i relativi familiari coinvolti nel MA".