Esperienze e opinioni

La compagnia farmaceutica belga UCB S.A. e un gruppo di investitori, che comprende Novo Seeds e V-Bio, hanno costituito la Syndesi Therapeutics, per sviluppare un gruppo di composti per i disturbi cognitivi causati da malattie come l'Alzheimer.

La Syndesi Therapeutics userà l'esperienza che ha la UCB nei farmaci per condizioni neurologiche, per sviluppare nuove terapie per i disturbi cognitivi, attraverso una nuova classe di farmaci che hanno dimostrato proprietà pro-cognitive negli studi preclinici.

L'investimento è stato guidato da Novo Seeds e supportato da aziende come Fountain Healthcare, V-Bio e Johnson & Johnson Innovation, che hanno contribuito a raccogliere fondi per € 17 milioni per il lavoro di dimostrare le prime prove-di-concetto negli esseri umani.

I disturbi cognitivi possono variare da lievi a gravi a seconda di quanto negativamente sono influenzate le abilità come l'apprendimento, la memoria, la percezione e la risoluzione dei problemi. Alcuni sintomi comuni del deterioramento cognitivo sono confusione, scarsa coordinazione motoria, perdita di memoria e confusione di identità, che possono avere un impatto importante sulla vita quotidiana.

Con l'aumento delle malattie che determinano un deterioramento cognitivo (tra cui l'Alzheimer, che colpisce almeno 35 milioni di persone nel mondo), c'è un reale bisogno di trovare dei modi per rallentare o invertire i loro effetti.

La Syndesi lavorerà su un nuovo gruppo di composti che modulano la proteina SV2A presente nelle vescicole sinaptiche. I composti sono stati originariamente sviluppati dai ricercatori della UCB ma non rientravano nell'area di interesse dell'azienda. Questo ha spinto la fondazione della Syndesi, che svilupperà i candidati per assicurarsi che raggiungano il loro pieno potenziale.

A differenza di altri modulatori SV2A, questa nuova classe manca di proprietà antiepilettiche e, invece, ha dimostrato buoni effetti pro-cognizione nei modelli preclinici.

Jonathan Savidge, amministratore delegato di Syndesi, ha commentato: "Lo sviluppo di queste piccole molecole che modulano l'obiettivo SV2A in modo distinto, rappresenta un nuovo approccio intrigante per il trattamento dei deficit cognitivi, poiché puntano specificamente alla disfunzione sinaptica, un segno distintivo dell'Alzheimer e di altre condizioni caratterizzate dal deterioramento cognitivo".

Il campo della neurologia è un'area particolarmente difficile per lo sviluppo di farmaci, come evidenziato dai recenti fallimenti di potenziali farmaci di Alzheimer, in particolare da Eli Lilly, Merck e Axovant. Tuttavia, questo non è stato sufficiente a rallentare l'enorme quantità di ricerche che si stanno dedicando a trattamenti e cure per l'Alzheimer e altre malattie neurodegenerative.

La biotech svizzera AC Immune, guidata da Andrea Pfeifer, sta sviluppando due piattaforme per curare la malattia, mentre la UniQure spera che la sua esperienza nella terapia genica la aiuterà a far vacillare la malattia di Huntington.

Viste le difficoltà delle aziende a combattere le cause alla base delle malattie neurodegenerative, forse la UCB e la Syndesi stanno prendendo un approccio migliore, mirando a sintomi specifici. Lo sviluppo di molecole per rallentare o invertire il declino cognitivo potrebbe essere particolarmente efficace se combinato con una diagnosi precoce di Alzheimer, che è quello che sta cercando di realizzare l'azienda biotecnologica spagnola Biocross.