Ricercatori brasiliani del D'OR Istituto di Ricerca e Istruzione (IDOR) e dell'Università Federale di Rio de Janeiro (UFRJ) hanno compiuto ciò che essi descrivono come un passo importante verso l'impianto di neuroni generati da cellule staminali, come trattamento per il Parkinson.
Usando una sostanza approvata dalla FDA per il trattamento del cancro dello stomaco, Rehen e colleghi sono riusciti a far crescere neuroni che producono dopamina derivati da cellule staminali embrionali, che sono rimasti sani e funzionali per 15 mesi dopo l'impianto sui topi, ripristinando la funzione motoria senza formare tumori.
Il Parkinson, che colpisce almeno 10 milioni di persone nel mondo, è causato dall'esaurimento di neuroni che producono dopamina nel cervello. Gli attuali trattamenti comprendono farmaci e impianti elettrici nel cervello che provocano gravi effetti negativi nel corso del tempo e non riescono a prevenire la progressione della malattia.
Diversi studi hanno indicato che il trapianto di cellule staminali embrionali migliora le funzioni motorie in modelli animali. Tuttavia, fino ad ora, la procedura ha dimostrato di essere pericolosa, a causa del rischio di tumori post-trapianto.
Per affrontare questo problema, i ricercatori hanno testato per la prima volta il pre-trattamento di cellule staminali embrionali di topo indifferenziate con mitomicina C, un farmaco già prescritto per il trattamento del cancro. La sostanza blocca la replicazione del DNA e impedisce alle cellule di moltiplicarsi senza controllo.
I ricercatori hanno usato topi modelli di Parkinson. Gli animali sono stati separati in tre gruppi. Il primo, il gruppo di controllo, non ha ricevuto l'impianto di cellule staminali. Il secondo, ha ricevuto l'impianto di cellule staminali che non erano trattate con mitomicina C e il terzo ha ricevuto le cellule trattate con mitomicina C.
Dopo l'iniezione di 50.000 cellule staminali non trattate, gli animali del secondo gruppo hanno mostrato un miglioramento delle funzioni motorie, ma erano già tutti morti tra 3 e 7 settimane dopo. Questi animali avevano sviluppato anche tumori intracerebrali.
Al contrario, gli animali che avevano ricevuto le cellule staminali trattate hanno mostrato un miglioramento dei sintomi di Parkinson e sono sopravvissuti fino al termine del periodo di osservazione post-trapianto di 12 settimane, senza evidenziare tumori. Quattro di questi topi sono stati monitorati per 15 mesi, senza mostrare segni della patologia.
Inoltre, gli scienziati hanno anche dimostrato che il trattamento delle cellule staminali con mitomicina C induce un aumento di 4 volte nel rilascio di dopamina dopo la differenziazione in vitro. "Questa semplice strategia di esporre brevemente le cellule staminali pluripotenti a un farmaco anti-cancro ha fatto diventare il trapianto più sicuro, eliminando il rischio di formazione di tumori", dice il leader dello studio Stevens Rehen, professore della UFRJ e ricercatore dell'IDOR.
La scoperta, riferita nell'edizione di aprile della rivista Frontiers in Cellular Neuroscience, potrebbe aprire la strada ai ricercatori e ai medici per proporre una sperimentazione clinica con cellule staminali pluripotenti trattate con mitomicina C prima di trapiantarle sui malati di Parkinson e anche per altre condizioni neurodegenerative.
"La nostra tecnica con mitomicina C può velocizzare la proposta di studi clinici con cellule pluripotenti su diverse malattie umane", dice Rehen. "E' il primo passo per rendere possibile questo tipo di trattamento con le cellule staminali".
Fonte: D'OR Institute for Research and Education via EurekAlert! (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: Mariana Acquarone, Thiago Melo, Fernanda G. Meireles Ferreira, Jordano Brito-Moreira, Gabriel Oliveira, Sergio Ferreira, Newton Castro, Fernanda Tovar-Moll, Jean Christophe Houzel and Stevens K. Rehen. Mitomycin-treated undifferentiated embryonic stem cells as a safe and effective therapeutic strategy in a mouse model of Parkinson's disease. Front. Cell. Neurosci., 2015 DOI: 10.3389/fncel.2015.00097
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