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Venerdì 6 gennaio, la statunitense Food and Drug Administration ha approvato il Leqembi (lecanemab) per il trattamento del morbo di Alzheimer (MA), attraverso il percorso di approvazione accelerata. Il Leqembi è il secondo di una nuova categoria di farmaci approvati per questa malattia che punta alla patofisiologia fondamentale della malattia. Questi farmaci rappresentano un importante progresso nella lotta in corso per trattare efficacemente il MA.

"Il MA rende incredibilmente inabilitante la vita di coloro che ne soffrono e ha effetti devastanti sui loro cari", ha dichiarato Billy Dunn MD, direttore dell'Ufficio Neuroscienze nel Centro Valutazione e Ricerca della FDA. "Questa opzione di trattamento è l'ultima terapia a puntare e influenzare il processo patologico sottostante la malattia, invece di trattarne solo i sintomi".

Il MA è un disturbo cerebrale irreversibile e progressivo che colpisce oltre 6,5 milioni di americani, distruggendo lentamente le loro capacità di memoria e pensiero e, infine, quella di svolgere compiti semplici. Mentre le cause specifiche non sono del tutto note, il morbo è caratterizzato da cambiamenti nel cervello, che comprendono le placche di amiloide-beta (Aβ) e i grovigli neurofibrillari di proteina tau, che portano alla perdita di neuroni e delle loro connessioni. Questi cambiamenti influenzano la capacità di una persona di ricordare e pensare.

Il Leqembi è stato approvato con il percorso di approvazione accelerata, in base al quale la FDA può approvare farmaci per condizioni gravi in cui c'è un bisogno medico insoddisfatto e si dimostra che un farmaco ha un effetto su un obiettivo surrogato che si presume ragionevolmente possa dare un beneficio clinico ai pazienti. Sono stati segnalati di recente i risultati di uno studio clinico randomizzato e controllato di Fase 3 che ha confermato il beneficio clinico del farmaco e l'agenzia prevede di ricevere presto i dati.

I ricercatori hanno valutato l'efficacia del Leqembi in uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi in parallelo e a ricerca della dose, su 856 pazienti con MA. Il trattamento è stato iniziato in pazienti con lieve deterioramento cognitivo o stadio lieve di demenza della malattia e ha confermato la presenza di patologia Aβ. I pazienti che ricevevano il trattamento hanno avuto una riduzione significativa dipendente dalla dose e dal tempo della placca Aβ; quelli che hanno ricevuto la dose approvata di lecanemab di 10 mg/kg ogni 2 settimane, hanno avuto una riduzione statisticamente significativa della placca Aβ cerebrale dal basale alla settimana 79 rispetto al gruppo di placebo, che non ha avuto alcuna riduzione della placca Aβ.

Questi risultati supportano l'approvazione accelerata del Leqembi, che si basa sulla riduzione osservata della placca Aβ, un marcatore del MA. La placca Aβ è stata quantificata con scansioni di tomografia a emissione di positroni (PET) per stimare i livelli cerebrali della placca Aβ in un insieme di regioni cerebrali che si prevede saranno ampiamente influenzate dalla patologia del MA, rispetto a una regione cerebrale che dovrebbe essere risparmiata da tale patologia.

Le informazioni di prescrizione per il Leqembi includono un avvertimento per le 'anomalie di scansione correlate all'amiloide' (ARIA, amyloid-related imaging anomalies), che sappiamo verificarsi con gli anticorpi di questa classe. Le ARIA di solito non hanno sintomi, sebbene in rari casi possono verificarsi eventi gravi e potenzialmente letali. Le ARIA si presentano di solito come gonfiore temporaneo in aree del cervello, che di solito si risolve nel tempo, e può essere accompagnato da piccoli punti di sanguinamento nel, o sulla superficie del cervello, sebbene alcune persone possano avere sintomi come mal di testa, confusione, vertigini, cambi di visione, nausea e convulsioni.

Un altro avvertimento per il Leqembi è per un rischio di reazioni correlate all'infusione, con sintomi simili a influenza, nausea, vomito e cambiamenti nella pressione sanguigna. Gli effetti collaterali più comuni del Leqembi sono stati le reazioni legate all'infusione, il mal di testa e le ARIA.

Come specificato nelle informazioni di prescrizione, il Leqembi è indicato per il trattamento del MA. L'etichetta afferma che il trattamento con Leqembi dovrebbe essere iniziato in pazienti con lieve decadimento cognitivo o stadio lieve di demenza della malattia, la popolazione in cui il trattamento è stato esaminato negli studi clinici. L'etichetta afferma inoltre che non esistono dati sulla sicurezza o sull'efficacia se si avvia il trattamento nelle fasi della malattia precedenti o successive a quelle studiate.