Nel mio recente articolo su Stanford Medicine a proposito della ricerca di Alzheimer (Rethinking Alzheimer's, Ripensare l'Alzheimer), ho elencato i vari approcci innovativi degli scienziati di Stanford per mordere l'Alzheimer sul nascere, scoprendo che cosa è andato storto a livello molecolare molto prima che si manifestino i sintomi più evidenti della malattia.

Ma il neuroscienziato Frank Longo MD/PhD della Stanford, clinico praticante e ricercatore, ha un'altra preoccupazione. Nel mio articolo, l'ho citato mentre diceva: "Anche se riuscissimo a fermare i nuovi casi di Alzheimer nel percorso, ci saranno sempre pazienti che vengono in clinica con sintomi già gravi. E non credo che dovrebbero essere dimenticati".

Uno studio condotto da Longo e dai suoi colleghi, che è stato pubblicato sul Journal of Alzheimer's Disease, affronta questo problema. Longo ha aperto la strada allo sviluppo di farmaci di piccole molecole che potrebbero ripristinare le cellule nervose logorate da condizioni come l'Alzheimer.

Con la medicina giusta si può impedire che le cellule nervose in pericolo facciano una brutta fine. Fortunatamente, il cervello (come molti altri organi del corpo) produce una serie di propri farmaci, compresi quelli chiamati «fattori di crescita». Ma questi fattori di crescita sono così grandi che non possono attraversare facilmente la barriera emato-encefalica.

Perciò la comunità scientifica/medica non può semplicemente sintetizzarli, inserirli in un'arteria del braccio di un paziente e farli migrare al sito della lesione cerebrale o della degenerazione, e riparare il danno. Inoltre, i fattori di crescita possono influenzare le cellule nervose danneggiate in diversi modi, non sempre benigni.

Lo studio del gruppo di Longo ha dimostrato (almeno nei topi) che un farmaco a piccola molecola che mima il fattore di crescita (chiamato al momento col nome poco romantico di LM11A-31) potrebbe contrastare una serie di importanti meccanismi degenerativi dell'Alzheimer, in particolare la perdita dei contatti estremamente importanti (chiamati sinapsi) con cui le cellule nervose trasmettono i segnali tra di loro.

Le sinapsi sono le articolazioni instancabili che collegano insieme la circuiteria nervosa del cervello. In risposta alla nostra esperienza, le sinapsi continuamente si estendono in avanti, si ampliano e si rafforzano, si accorciano e si indeboliscono, e spariscono. Esse sono cruciali per la memoria, il pensiero, l'apprendimento e per sognare ad occhi aperti, per non parlare delle emozioni e del movimento.

Quindi la loro perdita massiccia - che nel caso dell'Alzheimer è una caratteristica che lo definisce - è devastante.

Oltre a riparare le cellule nervose, il composto sembra anche in grado di esercitare un effetto calmante sugli astrociti e sulle microglia arrabbiate, altri due tipi di cellule nel cervello che, quando sono in collera, possono produrre infiammazione e danni ai tessuti di quell'organo. Forse la cosa più promettente di tutte dell'LM11A-31 è che sembra aiutare i topi a ricordare dove sono le cose e quali sgradevoli evitare.