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Trattamento promettente per l'Alzheimer ... ma ancora solo sui topi
Una nuova ricerca condotta al Jewish General Hospital della McGill University in Canada ha trovato un nuovo farmaco che inverte i deficit di memoria e ferma la patologia del morbo di Alzheimer (MA) in un modello animale.
È importante sottolineare che questo farmaco ha già dimostrato di non essere tossico per gli esseri umani in ambito clinico e potrebbe quindi essere portato rapidamente alla sperimentazione sugli esseri umani per il MA. Questi risultati sono stati pubblicati ieri su Nature Communications.
Da anni, la Dott.ssa Andréa C. LeBlanc, ricercatrice senior e Professoressa di Neurologia e Neurochirurgia alla McGill University, sta cercando di identificare i primi eventi neurodegenerativi responsabili della perdita di memoria legata all'età. Il suo team ha scoperto che l'enzima Caspase-6 è fortemente attivato nelle lesioni cerebrali del MA ed è associato alla perdita di memoria.
Lei, quindi, ha seguito l'ipotesi che, bloccando il Caspase-6, si potrebbe dare sollievo dalla perdita di memoria e fermare la demenza progressiva. Poiché non ci sono inibitori specifici del Caspase-6, il team della LeBlanc ha guardato a monte, scoprendo infine che il Caspase-1 è responsabile dell'attivazione del Caspase-6.
"Questa è stata una rivelazione significativa perché esistono già inibitori del Caspasi-1 per il trattamento delle malattie infiammatorie", spiega la dott.ssa LeBlanc. "Così, abbiamo deciso di testare gli effetti di un particolare inibitore del Caspasi-1, chiamato VX-765, contro la perdita di memoria e le patologie del cervello, in un topo modello di MA".
Il lavoro, con primo autore il Dr. Joseph Flores, ricercatore associato del laboratorio della LeBlanc, ha dimostrato che il VX-765 ha un effetto benefico senza precedenti nei topi con MA. Il farmaco inverte rapidamente la perdita di memoria, elimina l'infiammazione e ferma l'accumulo di peptidi amiloidi prototipo di Alzheimer nel cervello dei topi.
Oltre ad essere sicuro per gli esseri umani a dosi relativamente elevate per lunghi periodi di tempo, è in grado di raggiungere il cervello, una sfida significativa nello sviluppo di farmaci contro i disturbi del cervello.
Anche se la dott.ssa LeBlanc avverte che c'è un ponte considerevole da attraversare tra il cervello del topo e quello di un essere umano, crede che, poiché il suo lavoro ha prima identificato il percorso neurodegenerativo Caspase-1 / Caspase-6 nei neuroni umani e nel cervello umano di Alzheimer, c'è una possibilità che questo farmaco funzioni altrettanto bene negli umani. Tuttavia, è necessario uno studio clinico per determinare se il farmaco ha benefici contro il MA negli esseri umani.
Fonte: Jewish General Hospital/McGill University (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: Joseph Flores, Anastasia Noël, Bénédicte Foveau, Jeffrey Lynham, Clotilde Lecrux, Andréa C. LeBlanc. Caspase-1 inhibition alleviates cognitive impairment and neuropathology in an Alzheimer’s disease mouse model. Nature Communications, 2018; 9 (1) DOI: 10.1038/s41467-018-06449-x
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