Scienziati dicono che un singolo trattamento di terapia genetica potrebbe aiutare a eliminare le proteine tossiche che causano l'Alzheimer, se applicato nelle prime fasi.

Il trattamento stimola una proteina che rimuove la placca amiloide beta dal cervello dei topi allevati a sviluppare la malattia.

I risultati, pubblicati in Human Molecular Genetics, suggeriscono che, iniettando una quantità extra di geni Parkin, si potrebbe svuotare il cervello dalle particelle di amiloide che distruggono i neuroni cerebrali nell'Alzheimer. I ricercatori dicono che è una questione di rimuovere i rifiuti della proteina. Il gene parkin fa parte di un gruppo di proteine che se mutato può portare al Parkinson precoce e svolge un ruolo nella degradazione di altre proteine. In questo studio, i ricercatori hanno mostrato che il gene parkin degrada la proteina beta amiloide.

Secondo Charbel EH Moussa, MB, Ph.D., autore principale dello studio del Georgetown University Medical Center, .. "siamo i primi a dimostrare che questo gene attacca il beta amiloide all'interno delle cellule cerebrali per degradarlo". Egli spiega che la terapia genica è progettata per attaccare l'Alzheimer nella fase iniziale e potrebbe funzionare anche per altre patologie neurodegenerative del cervello.

Per lo studio, il team di Moussa ha utilizzato un modello di topo che simula le fasi iniziali dell'Alzheimer, immettendo un lentivirus HIV inattivo nella corteccia motoria del cervello del mouse. In questo modo si sono formate placche amiloidi dentro i neuroni, ma non al di fuori delle cellule. L'ipotesi è che una volta che l'amiloide si forma all'interno delle cellule, i neuroni esplodono, portando la proteina amiloide ad aggregarsi formando delle placche tra le cellule cerebrali. Il dottor Moussa ha trovato in precedenza un legame tra Alzheimer, Parkinson, demenza con corpi di Lewy (DLB) e sindrome di Down, che condividono lo stesso accumulo di placche amiloidi nel tessuto cerebrale.

I topi, allevati per sviluppare placche amiloidi all'interno dei neuroni all'età di sei mesi, e fuori delle cellule da tre a sei mesi più tardi, hanno avuto una iniezione di proteina parkin su un lato del cervello, lasciando gli altri lati intatti per controllo. Gli scienziati hanno scoperto che il trattamento ha funzinato, ripulendo le proteine anomale, che sono state poi riciclate - un processo noto come ubiquitinazione.

Un altro processo nello studio che ha annullato il processo di produczione della placca nei topi di Alzheimer, è stato attraverso l'autofagia, che è una forma di autodistruzione dei mitocondri (i blocchi di costruzione delle cellule) danneggiati. Moussa ha sottolineato l'importanza dell'autofagia, perché i mitocondri danneggiati possono ostruire la parte interna dei neuroni. Il team ha scoperto che il potenziamento del gene parkin ha eliminato dal cervello la placca che genera l'Alzheimer. "Con una normale quantità di parkin, le cellule vengono travolte e non possono rimuovere i detriti molecolari. L'extra Parkin ripulisce tutto", ha detto Moussa.

In un esperimento separato, i ricercatori hanno confrontato i topi non trattati con il gene, con quelli ai quali era stato dato i geni parkin attraverso il lentivirus. Rispetto al gruppo non trattato, i topi con terapia genica avevano il 75 per cento in meno di placca beta amiloide nel cervello e una quantità pari di mantenimento delle cellule neuronali.

La speranza è che la terapia genica proteica sia in grado di trattare la forma precoce dell'Alzheimer negli esseri umani, o fermare la malattia dal progredire al momento della diagnosi ritardata. Gli scienziati dicono di aver provato che il trattamento è sicuro, e il passo successivo è testarlo sugli esseri umani. Dicono anche che, nello studio, il gene parkin ha spazzato via abbastanza placca beta amiloide nel cervello da rendere possibile riacquistare la memoria anche dopo che il danno si è verificato.

Pubblicato su EmaxHealth.com il 5 marzo 2011  Traduzione di Traduzione di Franco Pellizzari.

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