Contributi dal mondo Ricerche Farmaco sperimentale anti-Alzheimer si dimostra promettente anche nell'uomoRicerche
Farmaco sperimentale anti-Alzheimer si dimostra promettente anche nell'uomo
Dei ricercatori che stanno lavorando sulle placche di proteine associate all'Alzheimer dicono che il loro ultimo approccio mostra risultati promettenti negli animali e nella sperimentazione umana preliminare.
In uno studio pubblicato Mercoledì scorso su Science Transitional Medicine, ricercatori dei Laboratori di Ricerca della Merck, miravano a bloccare un enzima coinvolto nella produzione di amiloide-beta, una proteina che si raggruma formando le placche generalmente note come segno distintivo dell'Alzheimer.
Il farmaco, chiamato verubecestat, è un inibitore del BACE1. Il farmaco agisce legandosi all'enzima BACE1 e impedendogli di scindere la proteina precursore dell'amiloide (APP), diminuendo così la produzione di amiloide, secondo quanto riferisce Scientific American. Negli studi precedenti che avevano adottato un approccio simile i ricercatori non erano riusciti a trovare la combinazione di molecole esente da potenziali effetti collaterali.
Gli esperimenti attuali sul verubecestat sembrano aver superato queste difficoltà, visto che i test sugli animali hanno visto che la terapia riduce in modo significativo i livelli di amiloide e di un'altra proteina chiamata sAPP beta nel sangue, nel liquido cerebrospinale e nel cervello, secondo Scientific American. I ricercatori hanno anche detto che non c'erano segni di tossicità dopo sei mesi di trattamento nei ratti, e nessuno dopo nove mesi di trattamento nelle scimmie.
Un ricercatore ha ipotizzato sulla rivista che è possibile che l'assenza di effetti collaterali segnalata dipenda dal dosaggio che non inibisce completamente l'attività del BACE1. I ricercatori hanno notato una perdita di pigmentazione della pelliccia dei topi e dei conigli, ma non nelle scimmie.
Tuttavia essi hanno iniziato con successo gli esperimenti preliminari sugli esseri umani, per valutare la sicurezza e la tollerabilità, e hanno segnalato che, dopo una settimana, la terapia ha ridotto l'amiloide e la sAPP beta nel liquido cerebrospinale degli adulti umani con Alzheimer da lieve a moderato. Lo stesso effetto è stato visto negli adulti sani sottoposti a due settimane di trattamento.
Gli esperti non coinvolti in questo studio dicono che questi primi risultati possono essere promettenti.
Però ...
La Merck, alla quale sono affiliati TUTTI i ricercatori di questo studio, è una delle principali aziende farmaceutiche, non proprio un soggetto terzo per valutare gli effetti del LORO farmaco.
"Questo è il primo rapporto dettagliato su ciò che fa un inibitore BACE negli esseri umani", ha detto Dennis Selkoe, professore di Malattie Neurologiche alla Harvard Medical School, e condirettore del Centro per le Malattie Neurologiche al Brigham and Women 's Hospital, che era coinvolto nello studio. "La buona notizia è che non hanno visto alcuna prova fino ad ora di uno qualsiasi degli effetti collaterali di cui siamo preoccupati con l'inibizione BACE".
Il farmaco è entrato negli esperimenti di fase III, ed è il primo inibitore BACE1 a raggiungere questo stadio. I ricercatori stanno attualmente conducendo due studi clinici per determinare la sicurezza del dosaggio e gli effetti dell'uso a lungo termine. Il primo esperimento coinvolge circa 2.000 pazienti affetti da Alzheimer lieve/moderato, e avrà una durata di 18 mesi. Il secondo studio coinvolge 1.500 pazienti con i primi segni del morbo e durerà due anni, secondo quanto riferito da Scientific American.
"Il grande problema è: quale sarà la sicurezza a lungo termine di questi farmaci?", si è chiesto Robert Vasser, biologo molecolare che ha scoperto il BACE1 nel 1999 e che non era coinvolto nello studio. "Le persone potrebbero dover prendere questi farmaci per il resto della vita, ma gli esperimenti durano due anni al massimo; non sappiamo cosa accadrà oltre questo arco temporale, quando invecchiamo".
I ricercatori si aspettano di vedere i risultati dei due studi nel 2017 e nel 2019.
Fonte: Merck via Fox News (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimento: Matthew E. Kennedy1, Andrew W. Stamford, Xia Chen, Kathleen Cox, Jared N. Cumming, Marissa F. Dockendorf, Michael Egan, Larry Ereshefsky, Robert A. Hodgson, Lynn A. Hyde, Stanford Jhee, Huub J. Kleijn, Reshma Kuvelkar, Wei Li, Britta A. Mattson, Hong Mei, John Palcza, Jack D. Scott, Michael Tanen, Matthew D. Troyer, Jack L. Tseng, Julie A. Stone, Eric M. Parker, and Mark S. Forman.The BACE1 inhibitor verubecestat (MK-8931) reduces CNS β-amyloid in animal models and in Alzheimer’s disease patients. Science Translational Medicine 02 Nov 2016: Vol. 8, Issue 363, pp. 363ra150. DOI: 10.1126/scitranslmed.aad9704
Copyright: Tutti i diritti di eventuali testi o marchi citati nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.
Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non dipende da, nè impegna l'Associazione Alzheimer onlus di Riese Pio X. I siti terzi raggiungibili da eventuali links contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.
Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.
Annuncio pubblicitario
Privacy e sicurezza dati - Informativa ex Art. 13 D. Lgs. 196/03
Gentile visitatore,
l'Associazione tratterà i Tuoi dati personali nel rispetto del D. Lgs. 196/G3 (Codice della privacy), garantendo la riservatezza e la protezione dei dati.
Finalità e modalità del trattamento: I dati personali che volontariamente deciderai di comunicarci, saranno utilizzati esclusivamente per le attività del sito, per la gestione del rapporto associativo e per l'adempimento degli obblighi di legge. I trattamenti dei dati saranno svolti in forma cartacea e mediante computer, con adozione delle misure di sicurezza previste dalla legge. I dati non saranno comunicati a terzi né saranno diffusi.
Dati sensibili: Il trattamento di dati sensibili ex art. 1, lett. d del Codice sarà effettuato nei limiti di cui alle autorizzazioni del Garante n. 2/08 e n. 3/08, e loro successive modifiche.
Diritti dell'interessata/o: Nella qualità di interessato, Ti sono garantiti tutti i diritti specificati all'art. 7 del Codice, tra cui il diritto di chiedere e ottenere l'aggiornamento, la rettificazione o l'integrazione dei dati, la cancellazione, la trasformazione in forma anonima o il blocco dei dati trattati in violazione di legge, e il diritto di opporsi, in tutto o in parte, per motivi legittimi, al trattamento dei dati personali che Ti riguardano.
Titolare del trattamento è l'Associazione di volontariato "Associazione Alzheimer o.n.l.u.s.”, con sede a Riese Pio X – Via Schiavonesca, 13 – telefax 0423 750 324.
Responsabile del trattamento è la segretaria dell’Associazione in carica.
Gestione «cookies»
Un cookie è una breve stringa di testo che il sito web che si sta visitando salva automaticamente sul computer dell'utente. I cookies sono utilizzati dagli amministratori di molti siti web per migliorarne funzionamento ed efficienza e per raccogliere dati sui visitatori.
Il nostro sito non utilizza i cookies per identificare i visitatori, ma per raccogliere informazioni al fine di arricchirne i contenuti e rendere il sito più fruibile.
Come cambiare le impostazioni del browser per la gestione dei cookies
È possibile decidere se permettere ai siti web che vengono visitati di installare i cookies modificando le impostazioni del browser usato per la navigazione. Se hai già visitato il nostro sito, alcuni cookies potrebbero essere già stati impostati automaticamente sul tuo computer. Per sapere come eliminarli, clicca su uno dei link qui di seguito:
