Esperienze e opinioni

Jason Karlawish MDDopo i molti esperimenti falliti, qual è la strada che abbiamo davanti per l'Alzheimer?

Imparare dagli errori e concentrarsi sulla prevenzione, risponde Jason Karlawish MD, professore di medicina, etica medica e politica sanitaria, e neurologia all'Università della Pennsylvania e condirettore del Penn Memory Center.

Di seguito la trascrizione delle sue osservazioni.

La via da percorrere è più ricerca, ma una ricerca che deve essere intelligente e che impara da questi fallimenti.

Ad esempio, solo negli ultimi anni gli esperimenti di Alzheimer, come criteri di ammissibilità di routine, hanno imposto di avere prove della malattia derivanti da un biomarcatore, in particolare dell'amiloide. Negli studi iniziali di farmaci come il solanezumab, che hanno puntato individui con demenza di Alzheimer, abbiamo scoperto che in effetti circa il 20% dei pazienti non aveva amiloide sufficiente a soddisfare i criteri per avere l'Alzheimer.

Ebbene, ora che usiamo questi marcatori come criteri di ammissibilità, possiamo mettere a punto il farmaco attraverso la malattia. Passando ai risultati di EXPEDITION 3, che hanno usato l'amiloide come criterio di ammissibilità: quel farmaco non ha funzionato bene, ma le tendenze e le misure di cognizione e funzione erano generalmente favorevoli verso una sorta di effetto. Quindi, ora dobbiamo esplorare le questioni attorno al dosaggio del farmaco.

Questo è un esempio molto specifico, ma il punto è che i nostri fallimenti ci insegnano qualcosa e stiamo imparando. Gli Stati Uniti hanno un piano nazionale per l'Alzheimer e l'obiettivo numero uno di quel piano è scoprire un trattamento efficace o una terapia preventiva entro il 2025.

La prevenzione è una richiesta impossibile. Se presa letteralmente, significa che tu ti sottoponi a un trattamento prima di avere qualsiasi segno o sintomo della malattia e il trattamento ti impedisce di sviluppare del tutto questi segni e sintomi. Ci arriveremo entro il 2025 per l'Alzheimer? Penso che sia improbabile. È una malattia complicata. Ci sono molte patologie coinvolte, oltre a un cervello invecchiato.

Ma credo che i segnali dei nostri studi ci dicano che possiamo rallentare il declino visto nel tempo nelle persone che hanno la patologia di Alzheimer e ritardare il tempo prima che le persone perdano la capacità di svolgere le loro attività quotidiane, come la gestione dei loro soldi o guidare.

Penso che sia una speranza ragionevole. Alcuni pazienti possono rispondere molto bene a queste terapie, alcuni pazienti potrebbero non rispondere affatto. Ma penso che possiamo aspettarci che in futuro sarà una malattia sotto il nostro controllo.

Naturalmente, dobbiamo anche capire che questa malattia risiede su un cervello invecchiato. I neuroni invecchiati non funzionano bene e dobbiamo pensare ai possibili interventi - sia farmaci terapeutici, che stile di vita - che possono preservare il nostro cervello mentre invecchia.

Infine, credo che il messaggio chiave sia questo. Non ci faremo distrarre da questo problema. Dovremo imparare a vivere con la disfunzione cognitiva e a vivere bene.