Per gli ultimi 14 anni la ricerca di un trattamento per l'Alzheimer non ha avuto successo. L'ultimo fallimento è avvenuto in settembre, quando l'Axovant ha dichiarato che il suo farmaco intepirdina non ha superato l'ultima fase di sperimentazione.

Per l'Alzheimer ci sono solo quattro farmaci che sono stati approvati per curare [solo] i sintomi della malattia e la più recente approvazione è avvenuta nel 2003. Il 2017 in particolare è stato un anno difficile per i fallimenti di Alzheimer. Solo nel mese di febbraio, la Lundbeck ha interrotto due delle sue prove, la Merck ha interrotto uno dei suoi studi, e anche l'Accera ha fallito l'esperimento di ultima fase. I risultati degli esperimenti dell'Axovant sono gli ultimi risultati importanti ad essere pubblicati nel 2017, i prossimi saranno nel 2018 e un'ondata è attesa nel 2019.

Iniziare prima

La ricerca ha determinato che i depositi di amiloide-beta nel cervello, caratteristici della malattia, possono cominciare ad accumularsi anni - anche decenni - prima che una persona mostri i sintomi. I ricercatori pensano che quando si cominciamo a vedere i sintomi della demenza potrebbe già essere troppo tardi per fare qualcosa.

Quindi, i ricercatori stanno mettendo tutte le loro speranze nell'impedire una qualsiasi progressione all'inizio. C'è uno sforzo di ricerca in corso in Colombia che sta testando un farmaco connesso all'amiloide in una famiglia allargata con una rara mutazione genetica che porta all'Alzheimer. Lo studio è su persone considerate ancora cognitivamente sane, così che, se il farmaco fosse in grado di prevenire il declino cognitivo, potrebbe essere una svolta.

Cosa abbiamo davanti

Secondo PhRMA, ci sono più di una dozzina di trattamenti sperimentali che sono ancora in fase 3, l'ultima fase degli studi clinici, prima che le aziende presentino i loro dati alla FDA. Ecco alcuni di quelli da tenere d'occhio nel prossimo anno o due:

• VTV Therapeutics, una piccola società della Carolina del Nord, ha un farmaco di Alzheimer negli studi di fase finale chiamato azeliragon che inibisce il recettore RAGE, aiutando idealmente le persone con Alzheimer lieve a ritardare il declino cognitivo. Il suo esperimento di fase 3 dovrebbe completarsi all'inizio del 2018. La società ha ottenuto risultati incoraggianti nella fase 2, che sta elaborando da circa 17 anni. Anche così, non c'è alcuna garanzia che avrà successo. "Stiamo facendo un esperimento solido e rigoroso", ha detto il dottor Larry Altstiel, direttore medico della VTV.
• L'aducamumab di Biogen, un inibitore BACE, sta seguendo l'ipotesi amiloide, o l'idea che il puntare i depositi di amiloide-beta nel cervello per eliminarli è il modo per curare la malattia. Si prevede che abbiano risultati nel 2019 o all'inizio del 2020.
• Lanabecestat, l'inibitore BACE di AstraZeneca avrà i risultati nel 2019. Come Biogen, sta seguendo l'ipotesi amiloide.
• Il solanezumab di Eli Lily ha fallito l'esperimento di fase 3 nei pazienti con demenza lieve in novembre 2016, ma ha piani per continuare a provare il farmaco negli stadi pre-clinici della malattia per vedere se funziona come prevenzione. Anche il solanezumab segue l'ipotesi amiloide. Mentre tre test sono stati interrotti, il quarto con questa impostazione preventiva dovrebbe avere risultati nel 2022.
• In febbraio, Il produttore farmaceutico Merck ha interrotto il suo esperimento di fase avanzata del verubecestat per pazienti con Alzheimer da lieve a moderato, dopo che una commissione ha scoperto che "non c'è praticamente alcuna possibilità di trovare un effetto clinico positivo". La speranza era che il farmaco - un inibitore BACE - potesse arrestare la progressione della malattia. La Merck ha detto che sta ancora lavorando ad un altro esperimento di fase finale per il farmaco, per curare le persone con stadi ancora più precoci della malattia e questi risultati sono attesi nel 2019.
• La Genentech ha due farmaci di Alzheimer in sviluppo in ultima fase, nonostante abbia subito sconfitte. In febbraio, la Genentech e il suo partner AC Immune hanno lanciato un trial di fase 3 per il crenezumab, un altro farmaco che punta i depositi amiloidi nel cervello. Si prevede che ci saranno dati nel 2020. L'altro è il gantenerumab, che punta anch'esso l'amiloide, ma che ha fallito in precedenti test. La speranza è che, aumentando la dose, possa funzionare. La Genentech ha avviato una nuova fase 3 per il gantenerumab nel 2017.

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