Il dott. Howard Fillit, direttore esecutivo, fondatore e direttore scientifico dell'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) ha condiviso le sue prospettive sui dati presentati il 5 dicembre scorso al 12° incontro di studi clinici sull'Alzheimer (CTAD) a San Diego, in merito alla sicurezza e all'efficacia dell'aducanumab come potenziale nuovo trattamento per il morbo di Alzheimer (MA), in particolare per le persone che sono nelle prime fasi della malattia.

I risultati presentati suggeriscono che l'aducanamab funziona a dosi più elevate in una parte della popolazione studiata. Saranno necessari ulteriori dati per dimostrare che il farmaco ha un effetto clinico significativo per i pazienti, secondo il dott. Fillit.

"Credo che siamo in un momento cruciale nella ricerca sul MA. Non si tratta di una bacchetta magica, ma è un passo in avanti nel far progredire la scienza e portare potenzialmente ai pazienti un nuovo trattamento che modifica la malattia". Negli ultimi 20 anni non è stato approvato alcun farmaco per il trattamento del MA.

Sebbene ci siano ancora domande sui dati, il dott. Fillit ha osservato che se l'aducanamab sarà approvato, potrebbe essere efficace in combinazione con altre terapie in via di sviluppo.

Ha notato che l'amiloide-beta è una parte, non l'intera, storia: il trattamento del MA probabilmente seguirà il percorso impostato dal cancro, dove la medicina di precisione attraverso terapie combinate fornirà soluzioni personalizzate e mirate per i pazienti.

Il dott. Fillit sottolinea l'importanza dei biomarcatori nella ricerca e nella progettazione di studi clinici del MA, come dimostrato nello studio della Biogen, uno dei primi a usare il biomarcatore per l'amiloide nelle scansioni PET per arruolare pazienti:

"Il farmaco 'ha raggiunto il suo obiettivo' ed è stato in grado di rimuovere l'amiloide-beta dal cervello dei pazienti. È stato anche uno dei primi studi clinici a garantire che tutti i pazienti partecipanti presentassero placche di amiloide-beta, per confermare la diagnosi di MA. L'ADDF ha supportato il primo biomarcatore mai approvato per diagnosticare il MA, la scansione PET dell'amiloide-beta, e continuiamo a investire in questi strumenti cruciali".

"Man mano che vengono sviluppate più terapie con nuovi bersagli farmacologici diversi dall'amiloide, compresa l'infiammazione, abbiamo bisogno di nuovi biomarcatori in grado di misurare l'efficacia. Tali biomarcatori rivoluzioneranno ulteriormente il modo in cui affrontiamo il MA, permettendoci di migliorare la diagnosi, accelerare gli studi clinici e renderli più efficienti, nonché monitorare più accuratamente la risposta al trattamento e alla progressione della malattia".

L'ADDF ha annunciato sei nuovi investimenti attraverso la sua iniziativa di ricerca Diagnostics Accelerator, a sostegno dello sviluppo di esami del sangue, oculari e genetici che aiuteranno nella diagnosi e nella progettazione di studi clinici appropriati per l'intervento e il monitoraggio della malattia per il MA e le demenze correlate.