Ricerche

Un'unica modifica genetica è tutto ciò che è necessario per trasformare normali cellule della pelle in cellule cerebrali funzionanti, secondo quanto dimostrato da scienziati con una ricerca che potrebbe aiutare a curare l'Alzheimer, il Parkinson e altre patologie del cervello.

Lavorando in laboratorio, scienziati degli Stati Uniti hanno trasferito un singolo gene chiamato Sox2 in cellule di pelle sia umana che di topo. In pochi giorni le cellule si sono trasformate in cellule staminali cerebrali nelle prime fasi.

Queste 'cellule staminali neurali indotte' (iNSCs), hanno poi cominciato a auto-rinnovarsi e maturare, fino a diventare neuroni in grado di trasmettere segnali elettrici. In meno di un mese le cellule avevano sviluppato le reti neurali. Trapiantate nel cervello di topo, hanno funzionato senza effetti collaterali negativi, come la crescita di un tumore.

Il primo ricercatore, Dott. Yadong Huang, degli Istituti Gladstone di San Francisco in California, ha dichiarato: "Molti farmaci candidati, in particolare quelli sviluppati per le malattie neurodegenerative, non funzionanao negli studi clinici, perché i modelli attuali non prevedono con precisione gli effetti del farmaco sul cervello umano. I neuroni umani, derivati da cellule della pelle re-ingegnerizzate, potrebbero aiutare a valutare l'efficacia e la sicurezza di questi farmaci, riducendo così i rischi e le risorse connesse con la sperimentazione umana".

L'approccio adottato dalla nuova ricerca, riportata nella rivista Stem Cells, evita il pericolo potenziale che cellule staminali "non autorizzate" scatenino il cancro. Ciò perché le cellule staminali del dottor Huang non sono 'pluripotenti', hanno la capacità di crescere in una moltitudine di stati diversi. Al contrario, il loro percorso di sviluppo è incanalato lungo una traccia: produrre neuroni.

La co-autrice Karen Ring, della University of California di San Francisco, ha dichiarato: "Abbiamo voluto vedere se questi nuovi neuroni generati potrebbe generare una crescita del tumore dopo il loro trapianto nel cervello di topo. Invece abbiamo visto le cellule riprogrammate integrarsi nel cervello del topo, e non un solo tumore è stato sviluppato".

La ricerca ha rivelato il ruolo del Sox2 come 'regolatore principale' che controlla l'identità delle cellule staminali neurali. In futuro il dottor Huang e il suo team sperano di identificare regolatori simili che guidano lo sviluppo di specifici sottotipi neuronali nel cervello. "Se potessimo individuare quali geni controllano lo sviluppo di ogni tipo di neurone, potremmo generarli in una capsula di Petri da un unico campione di cellule di pelle umana", ha detto Huang. "Potremmo quindi testare farmaci che agiscono su tipi di neuroni diversi, come ad esempio quelli coinvolti nella malattia di Parkinson, aiutandoci a velocizzare lo sviluppo di farmaci per le malattie neurodegenerative".

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Pubblicato da Rob Waugh in MailOnLIne il 7 Giugno 2012 - Traduzione di Franco Pellizzari.

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