Esperienze e opinioni

Esistono ricerche che coinvolgono la terapia delle cellule staminali per coloro che hanno l'Alzheimer?

All'incontro internazionale della Society for Cell and Gene Therapy, tenuto a New Orleans in maggio, Christopher Duma MD/FACS, presidente e fondatore di Regeneration Biomedical Inc di Newport Beach (California/USA), ha comunicato dati preliminari della ricerca sulla terapia con cellule staminali.

Questo primo studio su umani sta testando un metodo altamente non convenzionale: fornire cellule staminali derivate dal grasso del paziente stesso direttamente al cervello per stimolare la riparazione e la rigenerazione dei neuroni danneggiati. Questo va oltre puntare amiloide e tau, proteine ​​che alcuni credono possano essere sottoprodotti piuttosto che la causa principale del morbo di Alzheimer (MA).

Lo studio di fase 1 è quasi terminato, e i dati preliminari mostrano un profilo di sicurezza favorevole e segni iniziali di miglioramento cognitivo. Alcuni pazienti hanno ora passato più di un anno dopo il trattamento. Il dott. Duma, nonché neurochirurghi innovativi dell'ospedale Hoag, e il suo team, credono che ci sia bisogno di più di un semplice anticorpo monoclonale per eliminare le placche e i grovigli; c'è bisogno di qualcosa per ricostruire o riparare il meccanismo che causa l'accumulo di quelle proteine.

Invece di puntare le ben note placche e grovigli nel cervello, a lungo considerati segni distintivi del MA, i loro scienziati ritengono che questi possano essere sottoprodotti della morte cellulare piuttosto che la causa principale. Il loro obiettivo è approfondire e riparare il danno effettivo nel cervello causato dalla malattia.

Questo trattamento sperimentale usa cellule staminali del paziente, prelevate direttamente dal proprio grasso addominale in una piccola liposuzione. Dopo la raccolta, le cellule staminali sono coltivate, ampliate e selezionate per esprimere Wnt, una proteina di segnalazione che migliora la comunicazione delle cellule staminali, e consegnate direttamente nel cervello attraverso una porta, chiamata bacino Ommaya. Posizionando le cellule proprio dove sono necessarie, Regeneration Biomedical spera di riparare e sostituire le cellule cerebrali danneggiate e ripristinare l'equilibrio immunitario stimolando il risveglio delle cellule staminali innate del corpo, già presenti.

Questa terapia con cellule staminali è progettata per stimolare l'attivazione e il mantenimento delle cellule staminali nelle regioni rigenerative del cervello riducendo l'infiammazione. La maggior parte delle terapie per il cervello sono limitate perché non riescono ad attraversare la barriera protettiva naturale del cervello, la barriere emato-encefalica. I trattamenti attuali per MA hanno anche numerosi problemi di sicurezza.

Gli ultimi risultati dei pazienti (i 5 che hanno ricevuto una singola iniezione), condivisi all'incontro internazionale della Society for Cell & Gene Therapy, sono incoraggianti:

• L'80% dei pazienti ha mostrato miglioramenti nel MA.
• Il 60% ha mostrato miglioramenti nella Mini-Mental Status Scale.
• Le scansioni cerebrali hanno mostrato meno accumulo di placca amiloide.
• Le scansioni cerebrali hanno rivelato livelli più bassi di grovigli di tau.
• Nessun effetto collaterale grave riferito più di 6 mesi dopo il trattamento.

Questo progresso, preliminare ma significativo, dà speranza che le cellule staminali possano costituire una nuova via da seguire nella cura del MA, non solo per rallentare la malattia, ma potenzialmente per aiutare il cervello ad auto-guarirsi. Lo studio di fase 1 mira a determinare una dose raccomandata per un potenziale studio di fase 2.

Mentre l'azienda avanza nello sviluppo clinico, spera di usare la terapia per altre malattie con bisogni non soddisfatti o mal soddisfatti come la sclerosi multipla, il Parkinson, le lesioni cerebrali traumatiche e la sclerosi laterale amiotrofica. Per ulteriori informazioni, contattare Regeneration Biomedical a o https://regenerationbiomedical.com.