Rapporti e studi

Più di 5 milioni di americani soffrono di Alzheimer, l'afflizione che erode la memoria e le altre capacità mentali, ma non ci sono farmaci che puntano la malattia approvati dalla US Food and Drug Administration dal 2003.

Ora un articolo di un professore del MIT suggerisce che un modo innovativo di finanziare la ricerca di Alzheimer potrebbe stimolare lo sviluppo di nuovi farmaci utili per la malattia.

"Stiamo usando enormi quantità di risorse per affrontare questa malattia, ma non abbiamo alcuna terapia efficace per essa", dice Andrew Lo, Professore «Charles E. e Susan T. Harris» di Finanza e direttore del Laboratorio di Ingegneria Finanziaria alla Sloan School of Management del MIT. "Essa impone davvero un onere enorme sulla società, non solo per i pazienti, ma anche per coloro che si prendono cura di loro".

Lo e gli altri 3 autori propongono di creare un partenariato pubblico-privato che dovrebbe finanziare la ricerca per una gamma diversificata di progetti contemporanei per scoprire farmaci. Tale approccio dovrebbe aumentare le probabilità di una svolta terapeutica, dicono, e l'inclusione di finanziamento pubblico potrebbe contribuire a mitigare i rischi ed i costi della ricerca sull'Alzheimer per il settore privato.

Ci sarebbe un ritorno dell'investimento a lungo termine per il settore pubblico, secondo i ricercatori: i finanziamenti governativi per la ricerca di Alzheimer sarebbero nulla in confronto al costo della cura dei malati di Alzheimer nei programmi della sanità pubblica. Il modello nello studio del nuovo approccio di finanziamento prevede un esborso di 38,4 miliardi di dollari in 13 anni per la ricerca; i costi di Medicare e Medicaid a sostegno dei malati di Alzheimer nel solo 2014 erano stimati in 150 miliardi di dollari.

"Avere uno sviluppo parallelo potrebbe ovviamente diminuire il tempo di attesa, ma aumenta il fabbisogno di finanziamento nel breve periodo", dice Lo. "Considerata l'urgenza di terapie per l'Alzheimer, succederà che, se si sviluppa una cura, si potranno recuperare i costi e anche di più". In effetti, il modello studiato stima un ritorno a doppia cifra degli investimenti pubblici nel lungo periodo. Lo aggiunge: "Possiamo permettercelo? Penso che una domanda più pressante sia «possiamo permetterci di non fare qualcosa adesso?»".

Modellare le probabilità di successo

Il documento "Scoperta in Parallelo di Terapie di Alzheimer" è stato pubblicato ieri su Science Translational Medicine. Insieme a Lo, ci hanno lavorato Carole Ho delle società di biotecnologia Genentech, Jayna Cummings del MIT Sloan, e Kenneth Kosik della University of California di Santa Barbara.

L'ipotesi principale sulle cause dell'Alzheimer coinvolge la deposizione di amiloide, l'accumulo di placche nel cervello che altera la funzione neurologica; la maggior parte degli sforzi biomedici per affrontare la malattia si sono concentrati su questo tema. Per lo studio, Ho e Kosik, esperti in ricerca di Alzheimer, hanno compilato una lista di 64 possibili approcci alla scoperta di nuovi farmaci, affrontando una serie di meccanismi biologici che possono essere coinvolti nella malattia.

Un fondo che supporti quel gruppo di progetti di ricerca potrebbe ampliare le possibilità di sviluppo di un farmaco tale da rallentare, come minimo, la progressione della malattia. D'altra parte, potrebbe non aumentare le probabilità di successo tanto da indurre imprese farmaceutiche e fondi di investimento biomedicali ad iniettare soldi nel problema. "64 progetti sono molto di più di quelli oggetto di indagine oggi, ma sono ancora lontani dai 150 o 200 che sono necessari per mitigare i rischi finanziari di un fondo focalizzato sull'Alzheimer", dice Lo.

Il modello assume 13 anni per lo sviluppo di un farmaco singolo, compresi gli studi clinici, e stima i tassi di successo per lo sviluppo dei farmaci. Dati i 150 esperimenti, le probabilità che almeno due di essi riescano sono del 99.59 per cento. Due studi di successo, dice Lo, è quello che ci vuole per rendere l'investimento (una serie di obbligazioni emesse dal fondo) redditizio e interessante per una vasta gamma di investitori. "Con una probabilità di successo sufficientemente alta, è possibile emettere del debito per attirare un folto gruppo di obbligazionisti che sarebbero disposti a mettere il loro denaro al lavoro", dice Lo. "L'enorme dimensione dei mercati obbligazionari si traduce in opportunità potenziali enormi di finanziamento per lo sviluppo di queste terapie".

Parti interessate in tutto il mondo

Lo studio di Lo ha già attirato l'attenzione di esperti e sostenitori di Alzheimer. "Andrew Lo ha messo a punto un approccio potenzialmente innovativo che potrebbe, se applicato con successo, super-caricare il campo attualmente sotto-finanziato dell'Alzheimer", dice George Vradenburg, presidente di USAgainstAlzheimer's, un gruppo di pressione.

Melissa Stevens, vice direttrice esecutiva di FasterCures, un centro dell'Istituto Milken dedicato alla promozione della ricerca medica, aggiunge: "C'è urgente bisogno di un maggiore pensiero creativo sull'argomento e di modelli per finanziare investimenti di grandi dimensioni, di alto rischio e a lungo termine, che potrebbero portare a scoperte biomediche (anche all'interno dell'industria biofarmaceutica). E dobbiamo considerare attentamente il ruolo che il governo federale dovrebbe avere per incentivare questi nuovi approcci".

Per essere chiari, dice Lo, lo sviluppo di farmaci di Alzheimer è un compito molto difficile, dal momento che i ricercatori spesso devono identificare un pool di potenziali pazienti ben prima che si vedano i sintomi, in modo da vedere come le terapie possano funzionare nel ritardare l'insorgenza della malattia. Rispetto allo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento di altre malattie, "lo sviluppo di farmaci di Alzheimer è più costoso, richiede più tempo, e ha bisogno di un campione più ampio di potenziali pazienti" ammette Lo.

Tuttavia, poiché il numero di americani che soffrono di Alzheimer è destinato a raddoppiare entro il 2050, secondo l'Alzheimer's Association, un gruppo di pressione, Lo sottolinea l'urgenza del compito da affrontare. "Mi vedo come un futuro paziente, o il famigliare di un futuro paziente. Tutti abbiamo una partecipazione in questo".

Fonte: Peter Dizikes in  Massachusetts Institute of Technology   (> English text) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Riferimenti:  A. W. Lo, C. Ho, J. Cummings, K. S. Kosik. Parallel Discovery of Alzheimer's Therapeutics. Science Translational Medicine, 2014; 6 (241): 241cm5 DOI: 10.1126/scitranslmed.3008228

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