Rapporti e studi

Gli studi sulle terapie di Alzheimer offrono speranze, e un esperto della UNLV prevede che i nuovi potenziali farmaci e biomarcatori produrranno informazioni critiche per lo sviluppo futuro.

Il mondo dei trattamenti per il morbo di Alzheimer (MA) è a un punto di svolta perché diversi farmaci potenziali stanno per uscire dagli studi clinici. E sulla scia dei farmaci approvati dalla FDA Aduhelm® (aducanumab) nel 2021 e Leqembi® (lecanemab) nel 2023, un ricercatore dell'Università del Nevada di Las Vegas afferma che il 2024 è un 'anno di apprendimento' per lo sviluppo dei farmaci di MA.

"C'è un gran numero di farmaci in cantiere che hanno azioni molto diverse sul cervello", ha affermato il dott. Jeffrey Cummings, importante medico-scienziato del MA e professore di ricerca all'UNLV, che guida l'Osservatorio Sviluppo Farmaci di Alzheimer dell'UNLV, un solido database di tutti i risultati degli studi clinici, partito nel 2016, unico del suo genere nel mondo.

Mentre quasi 7 milioni di americani hanno il MA e hanno bisogno di migliori trattamenti, Cummings è incoraggiato dai risultati degli sviluppi di quest'anno, compresa la recente inclusione dei biomarcatori, che si trovano spesso del sangue e nei processi normali o anormali e indicano una condizione o una malattia. I biomarcatori di MA ora possono essere misurati nel sangue.

"La maggior parte dei biomarcatori per il MA e la demenza sono stati scoperti solo negli ultimi tre anni. Ci danno informazioni sull'impatto del farmaco", ha affermato. "I biomarcatori saranno presenti in quasi tutti gli studi clinici, avanzando per guidare il processo".

I biomarcatori evidenziano il cantiere dei trattamenti di MA

Il rapporto annuale del 2024 di Cummings è pubblicato su Alzheimer’s and Dementia: Translational Research & Clinical Interventions, una rivista dell'Alzheimer's Association. Secondo i dati di quest'anno, ci sono 164 esperimenti in atto e 127 trattamenti unici, circa il 10% in meno dell'anno precedente che ha visto il record di 187 esperimenti attivi e 141 trattamenti unici.

La loro analisi evidenzia che:

• il 76% sono trattamenti modificanti la malattia che puntano a rallentare il declino della memoria;
• il 34% sono terapie biologiche somministrate per via endovenosa o attraverso qualche altra iniezione;
• il 12% sono agenti di miglioramento cognitivo che hanno lo scopo di migliorare la memoria;
• il 13% sono farmaci per i sintomi comportamentali, come l'agitazione;
• il 31% sono agenti riproposti approvati per altre malattie, come il cancro o il Parkinson.

“Una previsione affidabile che possiamo fare è che dovremmo essere preparati a terapie biologiche più complesse che richiedono infusione endovenosa e monitoraggio vigile per gli effetti collaterali; un po' come le terapie del cancro", ha detto Cummings, che attribuisce il calo complessivo di studi clinici e di trattamenti unici alla mancanza di finanziamenti a livello federale e da meno investimenti privati da parte dell'industria biofarmaceutica.

"In poche parole, abbiamo bisogno di ulteriori investimenti da parte del governo e delle società farmaceutiche per combattere questa tendenza al declino di studi clinici", ha affermato Cummings, aggiungendo che lo scopo del suo rapporto annuale sullo sviluppo di farmaci per il MA è tenere informati i responsabili politici, i sistemi sanitari e i pazienti sugli aggiornamenti tra gli studi clinici di MA.

Anche la mancanza di partecipanti agli studi clinici ha ostacolato i risultati, poiché sono necessari quasi 51.400 partecipanti per tutti gli studi attivi. Tuttavia, Cummings ha affermato che i nuovi trattamenti del MA in cantiere, che comprendono i risultati di 35 studi di fase 2 e 12 di Fase 3 (la fase finale prima della revisione della FDA), offriranno informazioni cruciali man mano che i nuovi farmaci continuano a essere sviluppati.

"Otto dei farmaci con dati segnalati dalla fase 2 per quest'anno sono antinfiammatori e i biomarcatori inclusi negli studi ci permetteranno di sezionare l'importanza dei singoli aspetti dell'infiammazione", ha aggiunto.

Secondo lui, i risultati di montaggio da più farmaci incentrati su un obiettivo daranno informazioni nuove e potenzialmente utili che potrebbero far avanzare diversi esperimenti correlati.

"I nuovi potenziali trattamenti di MA in cantiere sono diversificati, offrendo un futuro con trattamenti nuovi, sicuri ed efficaci e potenti terapie combinate", ha affermato Maria C. Carrillo PhD, responsabile scientifico dell'Alzheimer's Association. "Le recenti approvazioni della FDA per il MA e la diversità dei farmaci in cantiere, danno speranza a coloro che sono colpiti da questa malattia devastante. L'Alzheimer's Association è da molto tempo impegnata a far avanzare tutti i potenziali percorsi basati sull'evidenza e a combinare diversi approcci".

Speranza per il futuro

Oltre ad Aduhelm® e Leqembi® già approvati dalla FDA, Cummings è fiducioso che la FDA approverà il donanemab, che ha dato risultati positivi nei suoi studi clinici prima che la revisione della FDA venisse interrotta per ulteriori valutazioni.

"Stanno emergendo i successi dello sviluppo, motivo per cui penso che stiamo per avere una svolta nel mondo del trattamento di MA", ha detto. “Ci vuole un decennio per far avanzare un farmaco dalla fase 1 alla fase 3 e poi quasi due anni per la revisione della FDA, quindi questi processi richiedono tempo. Sappiamo che la maggior parte dei farmaci fallisce, ma non tutti. Anche i farmaci che falliscono nella sperimentazione clinica possono comunque dirci molto".