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Nanoparticelle portano terapie nel cervello e modificano il gene di Alzheimer nei topi

Le terapie geniche hanno il potenziale di trattare i disturbi neurologici come l'Alzheimer e il Parkinson, ma hanno di fronte un ostacolo comune: la barriera emato-encefalica. Ora, ricercatori dell'Università del Wisconsin di Madison hanno sviluppato un modo per permettere alle terapie di attraversare quella membrana protettiva e fornire una terapia a livello cerebrale con una serie di farmaci e trattamenti biologici.


"Non esiste ancora una cura per molti disturbi cerebrali devastanti", afferma Shaoqin 'Sarah' Gong, prof.ssa di oftalmologia, scienze visive e ingegneria biomedica del Wisconsin Institute for Discovery. "Strategie innovative di introduzione [di sostanze] nel cervello possono cambiare ciò, consentendo di portare in modo non invasivo, sicuro ed efficiente dei correttori CRISPR del genoma che potrebbero, a loro volta, portare a terapie di modifica del genoma per queste malattie".


Il CRISPR è un insieme di strumenti molecolari per modificare i geni (ad esempio, per correggere le mutazioni che possono causare malattie), ma questi attrezzi sono utili solo se riescono ad arrivare in sicurezza al sito di lavoro. La barriera emato-encefalica è una membrana che controlla selettivamente l'accesso al cervello, bloccando tossine e agenti patogeni che possono essere presenti nel flusso sanguigno. Sfortunatamente, la barriera impedisce anche ad alcuni trattamenti benefici, come vaccini e pacchetti di terapia genica, di raggiungere i loro obiettivi perché li assimila a invasori ostili.


Iniettare trattamenti direttamente nel cervello è un modo per aggirare la barriera emato-encefalica, ma è una procedura invasiva che permette di accedere solo al tessuto cerebrale vicino.


"La terapia genica cerebrale e la terapia di correzione del genoma è promettente perché si basa sul trasporto sicuro ed efficiente di acidi nucleici e correttori del genoma in tutto il cervello", afferma la Gong.


In uno studio pubblicato di recente su Advanced Materials, lei e i colleghi del suo laboratorio, tra cui il ricercatore post-dottorato e primo autore dello studio Yuyuan Wang, descrivono una nuova famiglia di capsule in nano-scala realizzate in silice, che possono trasportare strumenti di correzione del genoma in molti organi del corpo e poi si dissolvono in modo innocuo.


Modificando le superfici delle nanocapsule di silice con glucosio e un frammento di amminoacidi derivati dal virus della rabbia, i ricercatori hanno scoperto che le nanocapsule possono passare in modo efficiente attraverso la barriera emato-encefalica per eseguire la correzione dei geni nel cervello nei topi. Nel loro studio, i ricercatori hanno dimostrato la capacità del carico CRISPR della nanocapsula di silice di modificare con successo i geni nel cervello dei topi, come uno correlato all'Alzheimer chiamato 'gene della proteina precursore dell'amiloide'.


Poiché le nanocapsule possono essere introdotte ripetutamente e per via endovenosa, possono avere una maggiore efficacia terapeutica senza rischiare metodi più localizzati e invasivi.


I ricercatori prevedono di ottimizzare ulteriormente le capacità delle nanocapsule di silice di puntare il cervello e intendono valutare la loro utilità per il trattamento di vari disturbi cerebrali. Questa tecnologia unica viene studiata anche per introdurre materiali biologici agli occhi, al fegato e ai polmoni, e ottenere nuove terapie geniche per altri tipi di disturbi.

 

 

 


Fonte: Laura Red Eagle in University of Wisconsin-Madison (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.

Riferimenti: Y Wang, ...[+4], S Gong. Overcoming the Blood–Brain Barrier for Gene Therapy via Systemic Administration of GSH‐Responsive Silica Nanocapsules. Advanced Materials, 2022, DOI

Copyright: Tutti i diritti di testi o marchi inclusi nell'articolo sono riservati ai rispettivi proprietari.

Liberatoria: Questo articolo non propone terapie o diete; per qualsiasi modifica della propria cura o regime alimentare si consiglia di rivolgersi a un medico o dietologo. Il contenuto non rappresenta necessariamente l'opinione dell'Associazione Alzheimer OdV di Riese Pio X ma solo quella dell'autore citato come "Fonte". I siti terzi raggiungibili da eventuali collegamenti contenuti nell'articolo e/o dagli annunci pubblicitari sono completamente estranei all'Associazione, il loro accesso e uso è a discrezione dell'utente. Liberatoria completa qui.

Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.


 

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