Ricerche

Un nuovo studio mostra che un trattamento potenziale per il morbo di Alzheimer può anche migliorare la funzione cognitiva nelle persone con sindrome di Down.

Il farmaco sargramostim (GM-CSF, granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, fattore di stimolazione della colonia di granulociti-macrofagi) è il primo a mostrare un miglioramento della memoria nei pazienti di MA in una sperimentazione clinica di Fase II. Il GM-CSF è una proteina umana normale che è sicura e ben tollerata, con oltre 30 anni di uso approvato dalla FDA per altri disturbi.

Un team multidisciplinare dell'Università del Colorado ha studiato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con GM-CSF e i suoi effetti sul comportamento e sulla patologia cerebrale in topi modello della sindrome di Down e in topi con un invecchiamento tipico.

I risultati, riportati su Neurobiology of Disease, suggeriscono che il GM-CSF ha una applicabilità potenziale per migliorare la funzione cognitiva delle persone con sindrome di Down e quelle che invecchiano normalmente. L'autore senior Huntington Potter PhD, professore di neurologia dell'Università del Colorado, direttore del suo Centro Alzheimer e direttore della ricerca sul MA al Linda Crnic Institute for Down Syndrome, ha dichiarato:

"Le persone con la sindrome di Down hanno un rischio più elevato di MA e il lavoro precedente aveva dimostrato che il GM-CSF migliora la cognizione e la patologia cerebrale nei pazienti affetti da MA. Questo nuovo studio mostra anche che il GM-CSF, inaspettatamente, migliora la cognizione nei topi che non hanno il MA.

"Scoprire un trattamento che può aiutare i bambini e i giovani adulti con sindrome di Down a sviluppare le loro capacità fisiche e mentali è fondamentale per migliorarne la salute e le attività della vita quotidiana".

La ricerca mostra una migliore funzione cognitiva

Il team di ricerca, guidato da Mahiuddin Ahmed PhD, ha scoperto che il trattamento con GM-CSF, che ha proprietà regolatorie pro-infiammatorie, anti-infiammatorie e immunitarie, inverte i deficit di apprendimento e di memoria, la perdita di determinate cellule nervose e altre anomalie nel cervello nei topi modello della sindrome di Down e migliora anche la cognizione nei topi con invecchiamento normale.

La versione umana del GM-CSF/sargramostim ha già dimostrato di essere efficace nel migliorare la cognizione nelle persone con MA da lieve a moderata e nei pazienti con cancro. I risultati supportano l'ipotesi che GM-CSF/sargramostim possa promuovere il recupero neuronale da una lesione o dalla malattia neurologica, attraverso più meccanismi, alcuni dei quali evidentemente migliorano la funzione cognitiva.

Il team della CU ha ricevuto recentemente una sovvenzione dal National Institute on Aging per studiare il trattamento con sargramostim nei giovani adulti con sindrome di Down che non hanno evidenze di MA. Studierà la sicurezza e la potenziale efficacia sulla funzione cognitiva, sulle misure di qualità di vita e sui biomarcatori associati al danno neuronale.

"Stiamo aprendo un nuovo terreno allo studio del sargramostim per molteplici disordini, come la sindrome di Down e il MA", ha detto Potter. "Speriamo che questa terapia, che ha già dimostrato di essere sicura per altre malattie, migliori notevolmente la funzione cognitiva nelle persone con sindrome di Down".