Denuncia & Advocacy

Degli esperti avvertono che le mosse per deregolamentare il processo di approvazione dei farmaci negli Stati Uniti potrebbero vedere entrare nel mercato una marea di nuovi farmaci non provati, e persino dannosi, una possibile minaccia per la salute umana.

L'avvertimento fa seguito al discorso del presidente Trump al Congresso della scorsa settimana, in cui ha detto che il processo di approvazione dei farmaci della Food and Drug Administration (FDA) è "troppo lento e oneroso", promettendo di "tagliare i vincoli, non solo alla FDA, ma a tutto il nostro governo".

Le affermazioni di Trump rafforzano i commenti fatti a gennaio ai dirigenti del settore farmaceutico, in cui ha detto: "Taglieremo i regolamenti ad un livello che nessuno ha mai visto prima", aggiungendo che fino all'80% dei regolamenti potrebbe essere ridotto.

In un rapporto pubblicato ieri sulla rivista medica Nature, tre esperti dicono che le azioni per deregolamentare il sistema di test sui farmaci, e le relative approvazioni, danneggeranno la salute in tutto il mondo, non solo negli Stati Uniti, e che tali azioni  non faranno che soffocare l'innovazione e sprecare i soldi dei pazienti e dei contribuenti.

Uno degli autori della lettera, il professor John Rasko dell'Università di Sydney e del Royal Prince Alfred Hospital, dice che l'argomento di Trump è coerente con una storia del pensiero economico neoliberista che lamenta lo sbilanciamento sistematico delle agenzie di regolamentazione verso l'eccessiva prudenza, e che l'onere di provare l'efficacia del farmaco prima della sua entrata sul mercato supera i benefici.

"Essi sostengono che i farmaci potenzialmente dannosi possono essere identificati rapidamente dopo che sono in vendita", dice il professor Rasko, "e che la FDA gestisce un sistema eccessivamente rigoroso che impedisce o ritarda l'accesso a farmaci sicuri ed efficaci ai pazienti".

Questi argomenti sono sbagliati, dice: "I sostenitori più estremi della deregolamentazione dicono che il mercato dovrebbe essere l'unico arbitro dell'utilità: se una medicina vende bene, allora deve, di conseguenza, essere sicura ed efficace. Una versione più moderata di questa tesi dice che le informazioni affidabili sulla sicurezza e l'efficacia possono essere raccolte dopo che un farmaco è in vendita, attraverso studi osservazionali o biomarcatori".

Ma Rasko e i co-autori (il ricercatore sulle politiche Douglas Sipp e l'economista di sanità Christopher McCabe) dicono che 'rilassare' il sistema di regolamentazione della FDA esporrà i pazienti a farmaci che possono essere tossici. Essi sottolineano l'esempio iconico del talidomide - un farmaco degli anni '50 prescritto per la nausea in gravidanza - che ha provocato più di 10.000 casi con difetti alla nascita in tutto il mondo.

"Anche nelle ultime dozzine di anni, dei farmaci inizialmente promettenti, come il torcetrapib (per ridurre il rischio di colesterolo e malattie cardiache) e il semagacestat (per migliorare la cognizione nelle persone con Alzheimer), si sono provati causa di danni solo dopo che erano stati testati in grandi studi obbligatori, effetti che non erano stati visti nei test più piccoli", affermano gli autori.

Un altro problema della deregolamentazione è la questione dei farmaci sicuri, ma 'inutili'. "Farmaci non testati possono essere ragionevolmente sicuri, ma non dare alcun beneficio", dice Rasko, "e i mercati non regolamentati non hanno speranza di individuarli. Prendiamo solo l'esempio del settore multi-miliardario dell'omeopatia e degli altri pseudo-farmaci, per capirlo. Queste pillole e pozioni inefficaci sono uno spreco enorme di denaro e danno false speranze a milioni di persone in tutto il mondo. Ancora di più, per le malattie progressive come il cancro o la sclerosi multipla [o l'Alzheimer], se un medico dovesse prescrivere un farmaco che non funziona, darebbe un pass gratuito alla malattia".

Nel frattempo, il sistema normativo attuale sta funzionando bene, dicono Rasko e i suoi colleghi. In gennaio 2017, la FDA ha pubblicato un rapporto che identifica 22 prodotti che erano inizialmente promettenti, ma hanno deluso negli studi clinici finali: 14 per mancanza di efficacia, uno per mancanza di sicurezza, e sette per entrambi i motivi.

Rasko dice che è importante considerare quanto siamo andati ​avanti grazie alle agenzie di regolamentazione come la FDA, e quanto è in gioco nel momento in cui il presidente Trump sta considerando la nomina di un commissario della FDA nuovo e forse più radicale.

"La legge del 1938 (US Food, Drug, and Cosmetic Act) richiedeva solo che i farmaci dimostrassero la loro sicurezza" dice. "Nel 1962, una nuova legislazione ha richiesto che i farmaci commercializzati passino anche attraverso studi ben controllati per verificare il beneficio terapeutico. Più di 1.000 prodotti medici sono stati in seguito ritirati dopo che la revisione ha trovato poche prove di efficacia, quando c'erano. Il libero mercato che esisteva prima del 1962 non aveva rivelato alcuna connessione tra la capacità di un farmaco di generare profitti e la sua utilità clinica".

Lo stesso è probabilmente vero per ogni futuro mercato libero, scrivono gli esperti su Nature. "I pazienti e i medici devono avere accesso a informazioni affidabili per fare scelte informate ed etiche. Ma le informazioni affidabili costano e nessuno investirà nella produzione di test di buona qualità se, evitandoli, possono avere lo stesso profitto per un farmaco o tecnologia. Gli studi clinici rigorosi sono ancora il modo migliore per sapere se un farmaco funziona, e la regolamentazione è essenziale per garantire che siano condotti tali studi".