Dei ricercatori hanno usato una strategia di ingegneria genetica per ridurre drasticamente i livelli della tau, una proteina cruciale che si accumula e forma grovigli tossici nel cervello durante lo sviluppo del morbo di Alzheimer (MA), in un modello animale della condizione.
I risultati, ottenuti da investigatori del Massachusetts General Hospital (MGH) e della Sangamo Therapeutics Inc., potrebbero portare a un trattamento potenzialmente promettente per i pazienti con questa malattia devastante.
Come descritto su Science Advances, la strategia prevede una tecnologia di regolazione genica chiamata 'fattori di trascrizione proteica a dito di zinco' (ZFP-TFS), che sono proteine leganti il DNA, sfruttabili per puntare e influenzare l'espressione di geni specifici. In questo caso, la terapia è stata progettata per puntare e silenziare l'espressione del gene che codifica la tau.
Dei topi con MA hanno ricevuto un'unica iniezione del trattamento (che impiegava un virus innocuo per consegnare gli ZFP-TFS alle cellule) direttamente nella regione dell'ippocampo del cervello o per via endovenosa in un vaso sanguigno.
Il trattamento con ZFP-TFS ha ridotto i livelli di proteine tau nel cervello del 50-80% in 11 mesi, il punto temporale più lungo studiato. È importante sottolineare che la terapia ha invertito parte del danno relativo al MA che era presente nelle cellule cerebrali degli animali.
"La tecnologia ha funzionato come speravamo, riducendo sostanzialmente la tau per tutto il tempo che l'abbiamo osservata, non causando effetti collaterali come abbiamo visto per molti, molti mesi e migliorando i cambiamenti patologici nel cervello degli animali", afferma l'autore senior Bradley Hyman MD/PhD, che dirige l'unità di ricerca sul MA all'Istituto Malattie Neurodegenerative del MGH. "Questo suggerisce un piano avanzato per cercare di aiutare i pazienti".
La sua semplicità rende la terapia un approccio particolarmente attraente, secondo Hyman:
"Questo è stato il risultato di un unico trattamento con la terapia di regolazione genica, che potrebbe essere somministrato con un'iniezione nel flusso sanguigno. Sebbene questa terapia sia lontana dai pazienti, visto l'ulteriore sviluppo e i test di sicurezza che dovrebbero essere realizzati, è un primo passo promettente ed entusiasmante".
Fonte: Michael Morrison in Massachusetts General Hospital (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: Susanne Wegmann, ..., Steve Zhang, Bradley Hyman. Persistent repression of tau in the brain using engineered zinc finger protein transcription factors. Science Advances, 19 Mar 2021, DOI
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