Degli scienziati hanno scoperto che un farmaco usato per trattare la cirrosi epatica (del fegato) può essere un trattamento efficace per una forma di demenza e per la malattia del motoneurone.

La ricerca, guidata dall'Università di York, in collaborazione con l'Università di Sheffield, ha usato cellule cerebrali di moscerini della frutta e di topi per modellare il processo di neurodegenerazione che si verifica nei pazienti con demenza frontotemporale (FTD).

I ricercatori hanno identificato nuove proteine ​​coinvolte nella protezione dei neuroni e hanno scoperto che l'acido ursodesossicolico (un farmaco già approvato, con una tossicità molto bassa) aumenta queste proteine ​​e protegge i neuroni dalla morte.

Ulteriore ricerca

Gli autori dello studio hanno in programma ora ulteriori ricerche per scoprire esattamente come agisce il farmaco per proteggere i neuroni, e se possono sviluppare dei farmaci più mirati per trattare la FTD e una serie di altre condizioni neurodegenerative.

La FTD impatta sui lobi frontali e temporali del cervello. A differenza di altre forme di demenza che colpiscono soprattutto le persone oltre i 65 anni, la FTD tende a iniziare in età più giovane, la maggior parte dei casi è diagnosticata da 45 a 65 anni di età.

L'autore senior dello studio, il dott. Sean Sweeney, del Dipartimento di Biologia dell'Università di York, ha dichiarato:

“Siamo sul punto di riuscire a 'riproporre' un farmaco usato per una malattia del fegato, che ha ben poca tossicità negli esseri umani.

“Il meccanismo d'azione di questo farmaco è attualmente sconosciuto e il lavoro che faremo ora, che aumenterà la nostra comprensione di come funziona, può aiutarci ad allungare e migliorare la vita dei pazienti con FTD e potenzialmente anche di altre condizioni neurodegenerative”.

Modelli genetici

Fino al 50% dei casi di FTD hanno una storia genetica della malattia in famiglia e la ricerca precedente ha identificato nove geni che possono avere un ruolo nel suo sviluppo.

I primi autori dello studio, il dott. Ryan West e il dott. Chris Ugbode, hanno usato uno di questi geni per sviluppare i loro modelli genetici unici della malattia nei moscerini della frutta e nei neuroni di ratto. In questi modelli, hanno trovato che l'acido ursodesossicolico mantiene i neuroni in migliori condizioni di salute, ma il farmaco non è una potenziale cura per la malattia.

Il dott. West dell'Università di Sheffield, ha detto:

“Nei nostri modelli di laboratorio il farmaco è risultato efficace nel trattamento della demenza frontotemporale e della malattia del motoneurone, ma non correggere i deficit sottostanti, suggerendo che il farmaco è neuroprotettivo, ma non una cura”.