Ricerche

Uno studio appena pubblicato mostra che, sebbene le terapie modificanti la malattia (DMT) possano offrire benefici per la salute sostanzialmente maggiori rispetto alle cure tradizionali, il loro impatto nel mondo reale dipenderà dal fatto che abbiano un prezzo accessibile ai sistemi sanitari.

Per decenni, i trattamenti farmacologici per il morbo di Alzheimer (MA) hanno offerto solo un sollievo sintomatico limitato e non hanno alterato il decorso della malattia. Due farmaci più recenti, lecanemab e donanemab, offrono ora la possibilità di rallentare la progressione della malattia nella fase iniziale. Tuttavia, questi trattamenti potranno fare una differenza significativa solo se i pazienti potranno accedervi. Nel mondo, ogni Paese ha una capacità diversa di pagare l’assistenza sanitaria, il che significa che un prezzo che può essere accessibile in un sistema sanitario potrebbe essere impossibile in un altro.

Un nuovo studio guidato da ricercatori del Trinity College di Dublino (Irlanda) pubblicato su Alzheimer’s & Dementia, stima i prezzi basati sul valore di questi medicinali in 174 paesi. La ricerca è importante perché il MA è una sfida sanitaria globale importante e in crescita, e le DMT come lecanemab e donanemab probabilmente eserciteranno una pressione sostanziale sui bilanci sanitari. Questi nuovi farmaci possono rallentare la progressione della malattia, ma sono costosi, richiedono infusioni regolari, monitoraggio e gestione degli eventi avversi e potrebbero non essere accessibili per molti sistemi sanitari ai prezzi attuali.

I ricercatori di economia sanitaria hanno costruito un modello di simulazione per seguire le persone con MA precoce nel corso della loro vita. Il modello ha confrontato ciò che accade se ricevono lecanemab o donanemab in aggiunta alle cure abituali, ovvero le cure che altrimenti riceverebbero senza questi nuovi medicinali.

I modelli precedenti usati per definire i prezzi si concentravano generalmente su un unico contesto di alto reddito. Questa nuova analisi fornisce stime su 174 paesi in tutto il mondo, compresi i paesi a basso e medio reddito dove spesso non sono disponibili prove di efficienza economica a livello locale. Ciò consente agli economisti del Trinity di evidenziare non solo se questi farmaci sono economicamente vantaggiosi, ma anche come l’accessibilità economica e i prezzi basati sul valore debbano differire tra i sistemi sanitari a livello globale.

Risultati

La scoperta principale è che, agli attuali prezzi dei mercati emergenti, né lecanemab né donanemab sarebbero considerati economicamente vantaggiosi nei 174 paesi esaminati. Ciò suggerisce che il prezzo potrebbe limitare il rimborso e diventare un ostacolo all’accesso tempestivo del paziente.

L’analisi evidenzia anche un importante problema globale di equità. Anche quando questi farmaci offrono benefici clinici, i prezzi che rappresenterebbero un buon valore nei paesi a basso e medio reddito sono molto inferiori ai prezzi attualmente presenti sul mercato statunitense. Senza prezzi specifici per paese, i pazienti in molte parti del mondo potrebbero dover affrontare lunghi ritardi o addirittura non avere accesso.

Ciò che ha sorpreso maggiormente i ricercatori è stata l’entità del divario tra gli attuali prezzi di mercato e i prezzi considerati convenienti. Agli attuali prezzi di mercato statunitensi, lecanemab e donanemab hanno superato i prezzi stimati in base al valore rispettivamente del 182% e del 129%. Sebbene il mercato statunitense possa tollerare prezzi più elevati rispetto a molti altri sistemi sanitari, è probabile che la maggior parte dei paesi richieda sostanziali riduzioni dei prezzi prima che questi trattamenti possano essere rimborsati.

I ricercatori avvertono che i prezzi, piuttosto che le sole promesse cliniche, potrebbero diventare uno dei principali ostacoli all’accesso tempestivo dei pazienti. Dominic Trépel PhD, professore associato di economia sanitaria della Facoltà di Medicina (Psichiatria) / Global Brain Health Institute (GBHI) e autore senior, ha dichiarato:

"Dopo decenni di delusione nello sviluppo di trattamenti modificanti il MA, nuovi farmaci stanno finalmente raggiungendo il mercato. Ma la sola approvazione non garantisce l'accesso. Il nostro studio fornisce stime specifiche per paese di quanto potrebbero costare questi trattamenti in 174 paesi, offrendo ai sistemi sanitari e ai produttori un punto di partenza pratico per prezzi più equi, decisioni di rimborso più rapide e un accesso più equo per le persone che vivono con il MA.
Questi nuovi farmaci contro il MA rappresentano una svolta scientifica, ma faranno la differenza solo se le persone potranno effettivamente accedervi. Il nostro lavoro mostra come potrebbero essere prezzi equi e convenienti in 174 paesi, contribuendo a spostare il dibattito dal fatto se questi farmaci funzionano a come i sistemi sanitari possono fornirli”.

Qual è l’impatto di questa ricerca e su chi influisce?

L’economia sanitaria è spesso il luogo in cui la scoperta scientifica incontra il processo decisionale del mondo reale. Questi trattamenti per il MA possono offrire importanti benefici, ma a meno che le decisioni sui prezzi e sui rimborsi non siano basate su prove, i pazienti potrebbero aspettare anni per accedervi. Questo lavoro ha lo scopo di contribuire a ridurre il divario tra innovazione e impatto.

Sono colpiti diversi gruppi: persone con MA precoce e le loro famiglie, medici, pagatori del settore sanitario, politici e produttori farmaceutici. Questa ricerca è rilevante per i paesi con budget sanitari limitati e capacità limitata di condurre le proprie valutazioni economiche. Per questi contesti, questo studio fornisce stime iniziali e un quadro in grado di supportare le discussioni sui prezzi e le future analisi specifiche per paese.

A conoscenza dei ricercatori, questa è la prima analisi globale che stima i prezzi in base al valore delle terapie emergenti modificanti la malattia per il MA in 174 paesi. Si basa sui metodi esistenti di rapporto costo-efficacia e sulle evidenze pubblicate dagli studi clinici per lecanemab e donanemab. Men Hoang, dottoranda in economia sanitaria), prima autrice, ha aggiunto:

"Lecanemab e donanemab rappresentano un importante passo avanti nel trattamento del MA, ma i nostri risultati suggeriscono che sarebbero necessarie sostanziali riduzioni di prezzo affinché possano essere considerati con un buon rapporto qualità-prezzo nella maggior parte dei sistemi sanitari a livello mondiale".

Qual è il prossimo passo in questa ricerca?

Il prossimo passo è offrire questo quadro agli Atlantic Fellows del GBHI, in modo che ricercatori e sostenitori delle politiche possano perfezionare queste stime utilizzando dati specifici per paese. Il modello sottolinea inoltre la necessità di ricerche future per migliorare le prove del mondo reale sulla durata del trattamento a lungo termine, sull’efficacia a lungo termine, sulla sicurezza, sull’interruzione del trattamento e sui costi di monitoraggio. Man mano che diventano disponibili nuove prove, il modello può essere aggiornato per supportare decisioni più rapide e meglio informate su questi trattamenti.

Sono inoltre previsti ulteriori lavori per rendere il quadro disponibile al pubblico come modello aperto. L’obiettivo a lungo termine è quello di fornire una risorsa pratica che i ricercatori sulla demenza, i sistemi sanitari e i sostenitori delle politiche possono adattare per supportare decisioni basate sull’evidenza sulla cura della demenza, non solo sui farmaci.