Presso la Fondazione Mondino IRCCS di Pavia prosegue la ricerca sulle terapie innovative per il morbo di Alzheimer (MA), una patologia neurodegenerativa progressiva caratterizzata dall’accumulo nel cervello di proteina amiloide-beta (Aβ) e di aggregati di proteina tau, responsabili del progressivo declino delle funzioni cognitive e della memoria.
Negli ultimi anni si sono rese disponibili nuove strategie terapeutiche basate su anticorpi monoclonali diretti contro l'Aβ, già usati in Europa ma non ancora approvati dall’AIFA per l’impiego in Italia. In questo contesto, la Fondazione ha sviluppato un filone di ricerca alternativo, focalizzandosi anche sull’altro elemento chiave della malattia: l’accumulo della proteina tau.
Tra le molecole studiate, bepranemab (UCB0107) rappresenta un anticorpo monoclonale ricombinante diretto contro la tau umana, in grado di ridurne la diffusione e potenzialmente rallentare o arrestare la progressione della malattia. Presso il Dementia Research Center (DRC) della Fondazione Mondino è stato condotto, insieme ad altri centri italiani ed europei, lo studio TOGETHER (AH0003), promosso da UCB Biopharma (Belgio) e coordinato dall’IRCCS S. Lucia di Roma.
Lo studio ha coinvolto pazienti con forme precoci di MA, in fase prodromica (40%) o lieve (60%), ed è stato progettato come esperimento in doppio cieco e controllato per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità del bepranemab. Il farmaco è stato somministrato per via endovenosa (45 mg/kg e 90 mg/kg) ogni 4 settimane, per un periodo massimo di 80 settimane.
L’obiettivo primario era analizzare l’impatto del trattamento sulle funzioni cognitive. Successivamente, una fase di estensione di ulteriori 44 settimane ha consentito di valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine. Durante tutto il percorso sono state effettuate valutazioni cognitive periodiche e misurazioni del carico di proteina tau nel cervello mediante PET, a 56, 80 e 128 settimane.
I risultati, di prossima pubblicazione, appaiono particolarmente promettenti. Per la prima volta, una terapia anti-tau ha dimostrato un beneficio significativo sulle funzioni cognitive in pazienti con basso carico iniziale di tau cerebrale e/o non portatori di fattori di rischio genetici per MA (Apo-E negativi). Inoltre, a differenza di quanto osservato con gli anticorpi anti-amiloide, il trattamento anti-tau non ha evidenziato effetti collaterali significativi né quelle alterazioni alle neuroscansioni (ARIA) che spesso si riscontrano nei trattamenti con anticorpi anti-amiloide.
Nel loro complesso, questi dati indicano che la terapia diretta contro la proteina tau rappresenta una promettente alternativa nell’ambito delle strategie malattia-modificanti per il MA, aprendo nuove prospettive nella ricerca e nel trattamento di questa complessa patologia.
Fonte: Fondazione Mondino - Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico | IRCCS
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