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La svolta 'storica' di Alzheimer su cui si lavora da 30 anni

Il professor Sir John Hardy dell'University College London è stato il primo a identificare il ruolo dell'amiloide nell'Alzheimer; ora, tre decenni dopo, quella scoperta ha portato a un farmaco che può aiutare i pazienti.

john hardyIl prof. John Hardy

Nei risultati di una sperimentazione pubblicati di recente, un farmaco ha dimostrato per la prima volta di rallentare il tasso di declino cognitivo nelle persone con morbo di Alzheimer (MA). Il farmaco, lecanemab, ha evidenziato un effetto modesto nel trattamento della malattia, ma le sue implicazioni sono state salutate come importanti, segnando una svolta nella ricerca di MA e dando speranza a milioni di pazienti in tutto il mondo.


La notizia è particolarmente toccante per il prof. Sir John Hardy (UCL Queen Square Institute of Neurology), in quanto rappresenta una vita di lavoro, la prova di un'ipotesi che ha sviluppato per la prima volta 30 anni fa. Il lecanemab funziona puntando l'amiloide-beta (Aβ) il cui accumulo forma le placche presenti nel cervello delle persone con MA.


Questa è stata un'idea introdotta dal professor Hardy quando ha iniziato a lavorare con Carol Jennings e la sua famiglia. Carol ha contattato il professor Hardy a metà degli anni '80, dopo che suo padre, sua sorella e suo fratello hanno sviluppato i sintomi ed hanno avuto la diagnosi di MA tra i 50 e i 60 anni. Il prof. Hardy ha dichiarato:

"In tutta la sua famiglia c'erano persone che hanno sviluppato il MA e lo hanno fatto tra i 50 e i 60 anni, e lei voleva risposte. È una donna molto determinata, una donna straordinaria".


Il MA genetico è raro e rappresenta solo circa l'1% dei casi della malattia. Tuttavia, il professor Hardy credeva che la famiglia di Carol potesse svelare indizi sulla causa della condizione nella popolazione più ampia. Incuriositi, lui e il suo team hanno prelevato campioni di sangue dai membri della famiglia Jennings per identificare se c'erano differenze genetiche tra coloro che avevano il MA e gli altri.


Dopo cinque anni di ricerca, il team ha scoperto una mutazione nel gene della 'proteina precursore amiloide' (APP), che crea le placche amiloidi in formazione nel cervello durante il MA. L'amiloide colpisce le cellule cerebrali facendole diventare iperattive e segnalando una infiammazione continua, il che può interrompere i normali processi nel cervello.


Anche il flusso sanguigno può essere influenzato e altre proteine nel cervello possono essere coinvolte. Ad esempio, quando si deposita troppa amiloide, può reagire con un'altra proteina tossica chiamata tau, che causa la morte neuronale. In quelli con MA genetico, questo accade presto perché il paziente produce troppa APP. Tuttavia, accade anche in quelli con MA non genetico, ma a un ritmo più lento.


Come risultato di queste scoperte, nel 1992, il prof. Hardy e il suo collega prof. David Allsop hanno pubblicato l'ipotesi cascata amiloide, che speravano avrebbe "facilitato la progettazione razionale di farmaci per intervenire in questo processo". La teoria ha contribuito a spiegare le tre caratteristiche cruciali del cervello delle persone con MA: il restringimento (atrofia) del cervello causata dalla morte delle cellule cerebrali, l'accumulo di proteine amiloidi e i grovigli di tau.


Da quel momento, c'è stata una spinta per capire di più su MA e altre demenze, e il prof. Hardy ha vinto il premio Breakthrough in Life Sciences da 3 milioni di dollari nel 2015. Il professor Hardy è stato anche nominato cavaliere ai 2022 New Year Honours per i servizi alla "salute umana nel migliorare la nostra comprensione della demenza e delle malattie neurodegenerative".


E il team clinico del Dementia Research Center (DRC) dell'UCL, prima guidato dal dott. Martin Rossor, e ora guidato dalla dott.ssa Cath Mummery e dal prof. Nick Fox (entrambi Queen Square Institute of Neurology), è stato nella prima linea di ricerca sulla condizione e sulle sue cause. Nel corso degli anni, l'ipotesi cascata amiloide è stata costruita, modificata e sfidata dai ricercatori. Però lo sviluppo di farmaci anti-amiloide si è rivelato sistematicamente difficile.


Ad esempio, dopo l'approvazione nel 2021 del farmaco aducanumab da parte della FDA, contro il MA precoce, è stato rigettato dall'Agenzia Europea dei Medicinali perché i risultati dei principali studi clinici erano in conflitto e non dimostravano che l'aducanumab era efficace per trattare gli adulti con MA di stadio iniziale. Alcuni studi hanno anche messo in discussione la sicurezza del farmaco, poiché le scansioni cerebrali di alcuni pazienti hanno mostrato anomalie che suggeriscono gonfiore o sanguinamento.


Tuttavia, l'ultimo esperimento su larga scala del lecanemab - che è stato testato su 1.795 volontari con MA di fase iniziale - ha dato un nuovo barlume di speranza. I risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine hanno mostrato che, somministrato ogni due settimane, il lecanemab ha rallentato il declino cognitivo di circa un quarto (27%) nel corso dei 18 mesi di trattamento.


Questo è un risultato che il professor Hardy definisce sia "modesto" che "storico":

“Questo esperimento è un primo passo importante e credo davvero che rappresenti l'inizio della fine. La teoria dell'amiloide è in circolazione da 30 anni, quindi è passato molto tempo.

"È fantastico ricevere questa conferma che siamo sempre stati sulla buona strada, poiché questi risultati dimostrano in modo convincente, per la prima volta, il legame tra la rimozione dell'amiloide e il rallentamento del MA.

“Il primo passo è il più difficile e ora sappiamo esattamente cosa dobbiamo fare per sviluppare farmaci efficaci. È entusiasmante pensare che il lavoro futuro si baserà su questo e presto avremo trattamenti radicali per affrontare questa malattia.

“I risultati della sperimentazione ci hanno mostrato che esiste un rischio di effetti collaterali, compresi i sanguinamenti cerebrali in un piccolo numero di casi. Ciò non significa che il farmaco non possa essere somministrato, ma che è importante un monitoraggio rigoroso continuo della sicurezza per le persone che ricevono lecanemab e ulteriori studi per comprendere appieno e mitigare questo rischio".


I dati vengono ora valutati dall'ente regolatore negli Stati Uniti, che deciderà presto se il lecanemab può essere approvato per un uso più ampio. E gli sviluppatori - Eisai e Biogen - sperano di iniziare il processo di approvazione in altri paesi il prossimo anno.


Guardando indietro agli ultimi 30 anni di ricerca e ai progressi compiuti, il professor Hardy ha aggiunto:

“Oggi è una giornata davvero entusiasmante per la ricerca sulla demenza. Sono incredibilmente orgoglioso di quanto abbiamo ottenuto da quando l'Alzheimer's Society ha finanziato la ricerca nel 1989, che ha dimostrato per la prima volta che una proteina tossica chiamata amiloide aveva un ruolo nella cascata dei cambiamenti cerebrali che portano al MA.

“Questa scoperta non sarebbe stata possibile senza la dedizione altruistica delle famiglie colpite dalla demenza che hanno preso parte a questa ricerca.

"Un farmaco come il lecanemab che diventa disponibile sul SSN sarebbe un enorme trionfo, ma rimangono difficoltà a portare farmaci alle persone giuste nel momento giusto: abbiamo bisogno di cambiamenti nelle nostre infrastrutture dei sistemi sanitari per assicurarci di essere pronti".

 

 

 


Fonte: University College London (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.

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Nota: L'articolo potrebbe riferire risultati di ricerche mediche, psicologiche, scientifiche o sportive che riflettono lo stato delle conoscenze raggiunte fino alla data della loro pubblicazione.


 

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