Denuncia & Advocacy

Mentre la FDA aveva approvato in modo controverso il nuovo farmaco Aduhelm per il morbo di Alzheimer (MA) con una indicazione ampia, quindi idoneo per chiunque avesse la malattia debilitante, la Biogen (casa produttrice del farmaco) ha annunciato giovedì 8 luglio che sta restringendo le indicazioni sull'etichetta del farmaco nel tentativo di calmare almeno alcuni dei suoi critici più feroci.

La mossa senza precedenti implica che ora le indicazioni dicono che l'Aduhelm dovrebbe essere avviato nei pazienti con un lieve deterioramento cognitivo dovuto al MA o con una lieve demenza da MA, riflettendo così la popolazione degli esperimenti clinici falliti, ma resuscitati, del farmaco.

La popolazione ristretta può limitare il costo che Medicare finirà per pagare per il farmaco, anche se, pur nel caso che una frazione di quelli con MA siano autorizzati ad acquistare il farmaco, è probabile che Biogen rastrelli decine di miliardi di dollari all'anno da esso.

Peter Bach, ex ricercatore sui prezzi dei farmaci e attuale CMO di Delfi Diagnostics, ha scritto su Twitter:

"Questo è uno dei cambiamenti di indicazioni più sostanziali che posso ricordare, e in mancanza di qualsiasi nuovo dato. Spiegazione frugale: la FDA è un'agenzia politica che ha appena interpretato male la politica".

"Stavo solo pensando ai milioni di pazienti di MA che ieri avevano un farmaco per la loro malattia, e che oggi non hanno più, in base ad assolutamente nessuna nuova informazione. Persino letto con la massima carità, l'intero processo dalla richiesta di Biogen ad oggi è interamente maldestro e orribile per la coerenza e l'affidabilità della regolamentazione, senza parlare della bancarotta dei pazienti e di Medicare, rimasti con un farmaco tossico inefficace".

L'etichetta [con le indicazioni] aggiornata ora dice (le modifiche in grassetto):

"L'Aduhelm è indicato per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il trattamento con Aduhelm deve essere avviato nei pazienti con lieve deterioramento cognitivo o stadio di demenza lieve di Alzheimer, la popolazione in cui il trattamento è stato avviato negli studi clinici. Non ci sono dati di sicurezza o efficacia sull'avvio del trattamento nelle fasi precedenti o successive della malattia di quelle che sono state studiate.

"Tale indicazione è approvata con percorso accelerato in base alla riduzione delle placche di amiloide-beta osservate nei pazienti trattati con Aduhelm. L'approvazione continua per questa indicazione può essere contingente dopo la verifica del beneficio clinico del o degli esperimenti di conferma".

John Lamattina, ex dirigente di Pfizer e partner attuale di Puretech Health, ha aggiunto:

"Chiaramente la cosa giusta da fare, e che avrebbe dovuto essere fatta nell'etichetta originale. Uno deve chiedersi come ha toppato la FDA su questo. Mancanza di leadership? Fatica da pandemia?"

Rachel Sachs, prof.ssa di diritto della Washington University di St. Louis, ha sottolineato anche che il cambiamento di indicazioni potrebbe non limitare esattamente coloro che vorrebbero usare l'Aduhelm, poiché dice ancora che il farmaco è indicato per il trattamento del MA:

"Un questione da considerare più da vicino è se, e come, è stata effettivamente ridotta l'etichetta di Aduhelm. La nuova etichetta dice che il trattamento 'dovrebbe essere' focalizzato su particolari pazienti. Ma dice ancora che il trattamento è 'indicato per' la popolazione più ampia di MA".

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