Denuncia & Advocacy

L'aducanumab è stato da poco approvato dalla FDA per rallentare il progresso del morbo di Alzheimer (MA). È probabile che molte persone che sono candidate per il farmaco non abbiano più la competenza per prendere le proprie decisioni di assistenza sanitaria e si affideranno completamente ad altri per prendere la decisione, con loro o per loro.

Come profana, come posso valutare i rischi e i benefici di questo farmaco, se avessi la procura per le faccende sanitarie di una persona con MA?

Un certo numero di anni fa, quando mia madre era nel mezzo del declino dei suoi 10 anni di demenza, il medico voleva darle l'Aricept (donepezil) e non era contento quando ho rifiutato. All'inizio mi sembrava che qualsiasi cosa meritasse di essere provata. C'erano evidenze che alcune persone hanno avuto piccoli benefici temporanei nella funzione cognitiva e nelle attività della vita quotidiana.

D'altra parte, mia madre aveva problemi a deglutire le pillole e odiava prendere qualsiasi farmaco. La sua caregiver era riluttante a convincere mia madre a prendere ancora un'altra pillola. Gli effetti collaterali comprendevano nausea, vomito, perdita di peso, vertigini, diarrea, sonnolenza, debolezza, difficoltà di sonno, tremore e crampi muscolari.

Mia madre pesava già circa 40 chili bagnata, quindi anche una lieve perdita di peso era preoccupante. Vertigini significavano un rischio più elevato di cadute. Il disordine intestinale, per qualcuno già sconvolto dalla perdita di dignità associata ai problemi del bagno, sembrava un'idea davvero pessima.

Tutto ciò potrebbe aver avuto senso per qualcuno disposto a assumere i rischi e gli aspetti negativi in vista di un possibile beneficio, ma mia madre non poteva essere definita disposta, perché non capiva più causa ed effetto.

Mia madre se n'è andata da tempo, ma ho pensato alla mia decisione sull'Aricept quando la FDA ha annunciato l'approvazione dell'aducanumab. Come deciderei se dare questo farmaco prescritto a un familiare? Sono abbastanza sicura che direi di no. E questo assumendo che ci sia una scelta: a oltre $ 50.000 l'anno, non è chiaro chi sarà in grado di pagarlo. Mi chiederei: il farmaco funziona? Quali sono i rischi? E gli effetti collaterali? E come può il farmaco influenzare la qualità complessiva della vita di qualcuno con MA?

In primo luogo, non è affatto chiaro se il farmaco funziona, in termini di influenza sulla cognizione e rallentamento del declino. Come spiega Jason Karlawish in un pezzo incisivo su STAT, non sono stati forniti passi scientifici cruciali, e i dati attuali sono inconcludenti e contraddittori.

Gli effetti collaterali includono possibili gonfiori e sanguinamenti del cervello (che sembrano essere gravi in ​​circa il 6% dei pazienti), mal di testa, cadute, diarrea e quello che la Biogen [casa produttrice del farmaco] descrive come "confusione / delirium / stato mentale alterato / disorientamento". Aspetta un attimo! Pensavo che la ragione per prendere questo farmaco fosse che uno aveva già uno stato mentale alterato e confusione.

Prima che qualcuno sia considerato idoneo per l'aducanumab, deve fare una scansione PET per accertare di avere livelli elevati di amiloide e poi una risonanza magnetica (MRI) per assicurarsi di non avere già gonfiore del cervello. La MRI deve essere ripetuta regolarmente mentre le persone sono sul farmaco. Conosco adulti perfettamente competenti che sono spaventati dalla MRI. Come lo spieghi a qualcuno con la demenza? O lo sedi, aumentando così i rischi? Inoltre, il farmaco stesso non è una pillola, ma un'infusione mensile.

Metti tutto insieme, e i conti semplicemente non tornano. Come cambierebbe in meglio la vita di mia madre? Ci sono poche prove dell'efficacia del farmaco. Nel frattempo, la sua vita tranquilla nella sua casa rurale con la sua caregiver dedicata sarebbe ora costellata da viaggi all'ospedale per le scansioni MRI e lotte mensili per iniziare le infusioni nel suo corpo di 90 anni, con le sue vene minuscole e la pelle sottile.

L'aducanumab è apparentemente più adatto alle persone nelle prime fasi del MA, ma anche nel primo stadio, mia madre rifiutava di accettare di avere un problema. Non riesco a immaginare come riuscire a spiegare che stavamo facendo tutto ciò con la debole speranza di combattere un problema che insisteva di non avere. E in assenza di una spiegazione che poteva capire, sicuramente i viaggi frequenti all'ospedale li sentirebbe come invasioni spiacevoli, perfino spaventose.

Come la maggior parte delle persone con un familiare con demenza, avrei strisciato con le ginocchia sui cocci di vetro per avere qualcosa che aiutava, anche se quell'aiuto era semplicemente rallentare l'inevitabile. Purtroppo, l'aducanumab non è quell'aiuto. Spero solo che tutti i decisori familiari là fuori possano resistere alle pressioni di colpa, speranza, disperazione e necessità di fare qualcosa, che facciano un respiro profondo e decidano cosa è meglio per la/il loro cara/o.