Nonostante l'obiezione quasi unanime del suo comitato consultivo, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione all'aducanumab (ora chiamato Aduhelm) per il trattamento del morbo di Alzheimer (MA) il 7 giugno 2021.
In un commento pubblicato su Annals of Internal Medicine (di cui questo articolo è solo un breve estratto), un membro e l'ex presidente del comitato consultivo, nonché ricercatore del sito dell'aducanumab, spiegano perché questa 'approvazione accelerata' senza precedenti è problematica per la ricerca clinica e per la cura dei pazienti.
Con l'approvazione accelerata, un farmaco viene approvato in base al suo effetto su un marcatore surrogato della malattia, piuttosto che sugli esiti clinici. Si ritiene che il prodotto fornisca un vantaggio significativo rispetto ad altre terapie disponibili per una malattia grave.
In questo caso, lo studio di fase 1 dell'aducanumab indica che il farmaco riduce l'amiloide-beta (il marcatore surrogato della malattia), ma che l'amiloide-beta da sola sia un surrogato valido per il trattamento del MA è particolarmente poco chiaro ed è ancora un argomento importante di studio in corso. Con la sorprendente approvazione, trattare un livello di amiloide diventa pratica clinica.
Gli autori esprimono grave preoccupazione per il fatto che l'approvazione dell'aducanumab avrà importanti conseguenze per lo sviluppo e la regolamentazione dei farmaci, e per la cura del paziente.
Mentre il mondo attende i risultati degli studi clinici randomizzati e controllati necessari per confermare (o meno) i benefici clinici dell'aducanumab, assicuratori e pagatori dovranno usare le scarse informazioni disponibili per determinare quali pazienti dovrebbero prenderlo e come coprirlo.
I costi aggiuntivi dell'aducanumab, che possono arrivare fino al 20% del costo totale, andranno ad aggiungersi al già notevole onere finanziario che molte famiglie americane affrontano a causa del MA. Inoltre, i medici dovranno affrontare con i pazienti l'incertezza sul fatto che il farmaco sia in qualche modo utile o sicuro.
Secondo gli autori, l'effetto dell'approvazione dell'aducanumab si ripercuoterà per anni. Pazienti, caregiver, operatori sanitari e scienziati devono occuparsi della cura del MA con un trattamento incerto. Il tempo dirà se è sicuro ed efficace.
Fonte: American College of Physicians via EurekAlert! (> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.
Riferimenti: G. Caleb Alexander, Jason Karlawish. The Problem of Aducanumab for the Treatment of Alzheimer Disease. Annals of Internal Medicine, 17 June 2021, DOI
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