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Denuncia & Advocacy

Approvazione Aduhelm: quante sue regole ha piegato la FDA e perché farà male all'intero settore

aducanumab biogen

L'incredibile approvazione accelerata da parte della FDA dell'Aduhelm di Biogen, farmaco per il morbo di Alzheimer (MA), con evidenze cliniche limitate a supporto della decisione, avrà ripercussioni sull'intera industria biofarmaceutica.


Dalle società che stanno ora scavando dentro nuove analisi post-hoc di esperimenti falliti, ad altre che possono tornare a cercare farmaci che puntavano l'amiloide-beta alla ricerca di una simile approvazione accelerata (quando l'asticella viene abbassata per tutti), a essere danneggiate saranno le aziende impegnate in un duro lavoro per dimostrare veramente che i loro farmaci sono sicuri ed efficaci.


E la FDA non solo ha dato questa approvazione accelerata all'aducanumab, ma lo ha fatto senza nemmeno chiedere un parere per una tale approvazione accelerata al comitato consultivo di esperti esterni incaricati di rivedere l'aducanumab. Il comitato ha votato quasi all'unanimità contro la piena approvazione del farmaco, sollevando gravi questioni prima di tutto sul motivo per cui la domanda è stata accettata per la revisione, e che il comitato non ha mai discusso e votato, e non è stato nemmeno interpellato dalla FDA sul potenziale di un'approvazione accelerata.


Billy Dunn, il responsabile scientifico per le neuroscienze della FDA, l'uomo messo in cima all'albero decisionale appena prima della decisione della FDA di accettare la domanda dell'aducanumab, ha persino detto ai membri del comitato, durante l'incontro di novembre, che un'approvazione accelerata non era prevista. Ha specificamente detto che l'agenzia "non avrebbe usato l'amiloide come surrogato dell'efficacia". Anche Kevin Krudys, della divisione di neurologia della FDA, durante l'incontro ha detto: "dico solo che i cambiamenti nell'amiloide-beta non saranno usati come surrogato qui".


L'orientamento proprio della FDA sullo sviluppo di farmaci di MA diceva chiaramente che "purtroppo, non esiste attualmente alcuna prova sufficientemente affidabile che qualsiasi effetto del trattamento osservato su tali misure di biomarcatore avranno una ragionevole probabilità di prevedere un beneficio clinico (lo standard per l'approvazione accelerata), nonostante i moltissimi interessi di ricerca per comprendere il ruolo dei biomarcatori nel MA".


Bene, tutto ciò è cambiato.


Dunn ha inviato lunedì una lettera di mea culpa ai membri del comitato consultivo, con pochi dettagli, per spiegare il suo voltafaccia sull'approvazione accelerata, tranne che dire: "Abbiamo concluso che questi requisiti erano soddisfatti per l'aducanumab, con prove sostanziali che il farmaco riduce la placca di amiloide-beta e che questa riduzione è ragionevolmente suscettibile di prevedere un beneficio clinico".


Ma Aaron Kesselheim, professore di medicina ad Harvard e membro del comitato consultivo sull'aducanumab, ha chiarito lunedì che quel cambiamento non andava bene. Quel tipo di cambiamento che un regolatore fa mentre sta elaborando una decisione di approvazione così importante, aprirà la porta ad altre società che cercheranno cambiamenti analoghi (dall'approvazione piena a quella accelerata), con l'evolversi dei loro dati per ulteriori analisi post-hoc. Il coro di coloro che indicano l'eteplirsen di Sarepta come un brutto precedente ora hanno un'altra freccia al loro arco.


Altri hanno sollevato domande anche sul modo in cui l'Aduhelm può aprire una porta ancora più ampia di quella che Biogen si aspettava, creando uno scenario in cui la società può rastrellare altri miliardi in più (con un prezzo annuale all'ingrosso di $ 56.000 per ogni individuo - circa € 46.000 - e nove anni per condurre l'esperimento di conferma) da persone che potrebbero non trarre benefici dal farmaco, che è stato studiato in una popolazione molto specifica.


L'approvazione accelerata solleva anche altre domande importanti: chi potrebbe iscriversi a un esperimento di conferma, ora che qualunque statunitense con MA probabilmente avrà accesso al farmaco al di fuori dell'esperimento? La FDA dice che ritirerà il farmaco dal mercato se l'esperimento fallisce, ma non è così semplice, o facile.


Come abbiamo visto nel settore nel corso degli anni, anche con una tempistica ferma, le aziende spesso trascinano questi esperimenti di conferma, raccogliendo centinaia di milioni in più di vendite prima di ritirare volontariamente i loro farmaci o andare davanti a un altro comitato consultivo, come hanno fatto di recente delle aziende, per supplicare più tempo o perorare il loro caso che i farmaci funzionano (sono passati 5 anni da quando l'eteplirsen ha avuto l'approvazione accelerata e l'esperimento di conferma non è ancora stato fatto).


Tutto sommato, una decisione di approvazione accelerata come questa mette la FDA direttamente nel campo di coloro che cercano di far sparire del tutto l'agenzia, coloro che sostengono che tutto dovrebbe essere commercializzato e tutti dovrebbero avere la possibilità di provare qualsiasi farmaco che loro o il loro medico ritengono opportuno. E quando l'agenzia entra in questo campo, a soffrire sono le aziende biofarmaceutiche che stanno realmente conducendo esperimenti difficili e mostrando risultati reali positivi.


"Questo non è più solo un problema della FDA. Avrà un impatto su molti altri dibattiti. Sulle approvazioni standard della FDA, di certo. Ma anche sul prezzo dei farmaci, sull'accesso all'assistenza sanitaria e sulla sostenibilità di Medicare", ha detto Rachel Sachs, prof.ssa di diritto della Washington University di St. Louis.

 

 

 


Fonte: Zachary Brennan in Endpoints News(> English) - Traduzione di Franco Pellizzari.

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