Due articoli pubblicati su Alzheimer's & Dementia: Translational Research & Clinical Interventions mostrano cambiamenti sostanziali nell'attenzione e nel finanziamento di studi clinici di terapie per il morbo di Alzheimer (MA). Gli articoli appena pubblicati accendono un riflettore più grande su una decisione (ora davanti alla FDA-Food and Drug Administration) che potrebbe potenzialmente portare una nuova terapia farmacologica ai pazienti di MA per la prima volta da quasi 20 anni.

I ricercatori hanno analizzato Clinicaltrials.gov, il database USA di medicina, e cinque anni di revisioni di esperimenti pubblicate dal prof. Jeffrey L. Cummings e dai colleghi dell'Università del Nevada di Las Vegas. I risultati colgono il ritiro ben pubblicizzato delle aziende farmaceutiche dalle sperimentazioni cliniche di MA, in particolare quelle umane di fase iniziale, e l'emergere di agenzie federali e organizzazioni no-profit come attori primari della crescita e dell'innovazione.

Nel primo studio ("Who Funds Alzheimer's Disease Drug Development?", chi finanzia lo sviluppo di farmaci per l'Alzheimer?) Cummings e colleghi hanno scoperto che il numero di esperimenti clinici di MA supportati da società farmaceutiche è diminuito negli ultimi cinque anni, mentre quelli supportati da agenzie governative federali e collaborazioni pubblico-privato sono aumentati. Gli autori osservano che le società farmaceutiche non aumentano il loro coinvolgimento nel MA e nello sviluppo di farmaci, ad eccezione del coinvolgimento nelle collaborazioni pubblico-privato, consentendo loro di distribuire il costo e il rischio. E si impegnano in gran parte solo in studi clinici avanzati (fase 3).

I ricercatori hanno scoperto che la lacuna di esperimenti è riempita sempre di più da centri medici universitari, i cui esperimenti sono aumentati del 78% negli ultimi cinque anni, finanziati in gran parte dai National Institutes of Health (NIH) e dai programmi del National Institute of Aging (NIA), dall'Alzheimer's Association, e dall'Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), inclusa l'iniziativa Part The Cloud dell'Alzheimer's Association.

"Le no-profit e i NIH stanno facendo un'enorme differenza nello sviluppo di farmaci per MA e altre demenze", ha detto Cummings. "Gli ultimi anni sono stati un tempo di ripiegamento delle aziende farmaceutiche dopo diverse sperimentazioni cliniche negative, ma anche un momento di innovazione negli esperimenti di fase precoce e nella rivalutazione di idee in precedenza sotto-finanziate. Abbiamo trovato nella nostra revisione che, nelle nuove sperimentazioni di fase precoce, i meccanismi terapeutici sono più diversificati, i biomarcatori sono usati più regolarmente, e vengono esplorati agenti riproposti, il tutto sempre più guidato da ricercatori accademici e finanziati dai NIH, dall'Alzheimer's Association e dall'ADDF".

Un secondo studio ("Alzheimer's Disease Drug Development Pipeline: 2021", pipeline per lo sviluppo di farmaci per l'Alzheimer: 2021), anch'esso curato da Cummings e colleghi, rafforza queste tendenze dimostrando che, nonostante il ritiro totale delle aziende farmaceutiche dal MA, il numero totale di agenti negli studi clinici di MA è rimasto relativamente costante negli ultimi cinque anni. Il totale è leggermente aumentato dal 2020, guidato da agenti aggiuntivi in ​​studi di fase 2. C'è anche una crescente diversità di obiettivi e meccanismi terapeutici per i farmaci nei programmi di MA, guidati da sperimentazioni innovative di fase 1 e 2.

"Il finanziamento dell'Alzheimer's Association, le collaborazioni (che comprendono NIA e ADDF) e il patrocinio del finanziamento alla ricerca federale di MA stanno ora guidando in gran parte la crescita degli esperimenti clinici di MA, riempiendo il gap lasciato dal ritiro delle aziende farmaceutiche, e facendo crescere e diversificare il fronte dei programmi di farmaci", ha detto Maria C. Carrillo, responsabile scientifico dell'Alzheimer's Association.

Il NIA ora distribuisce più di 3 miliardi di dollari ogni anno per la ricerca di MA e altre demenze, in aumento dai $ 500 milioni di solo pochi anni fa. "Questa grande vittoria è quasi completamente dovuta agli sforzi legislativi dell'Alzheimer's Association, dei nostri sostenitori di base e dei nostri campioni nel Congresso", ha detto la Carrillo.

La FDA sta rivedendo l'aducanumab (di Biogen) per il trattamento del MA; una decisione è prevista per il 7 giugno.

"Se le aziende farmaceutiche non vedono un percorso chiaro per l'approvazione della FDA, continueranno a non investire nel MA", ha detto Cummings. "Questo evidenzia ulteriormente l'importanza della decisione che ha di fronte la FDA in questo momento".

Ci sono quattro farmaci approvati e usati di solito per trattare i sintomi della demenza di MA, oltre a una terapia combinata che include due di questi farmaci. Attualmente non ci sono farmaci approvati che cambiano il corso o ritardano la progressione della malattia o che ritardano o fermano il declino clinico. Nessun nuovo farmaco per il MA è stato approvato dal 2003.

Gli autori degli articoli dicono: "Se sono approvate nuove terapie dalle autorità di regolamentazione, potrebbero essere attratti più sponsor e maggiori finanziamenti sulla ricerca di MA, accelerando l'innovazione".

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