Denuncia & Advocacy

Com'è possibile spendere decine di miliardi di dollari per sviluppare farmaci per curare una grave malattia che colpisce milioni di persone e ritrovarsi con qualcosa che non funziona? Questo è un mistero che tormenta la ricerca sul morbo di Alzheimer (MA) da anni. Una nuova revisione delle prove ha concluso che la classe principale di farmaci per il MA “probabilmente comporta poca o nessuna differenza” in una serie di misure, inclusa la riduzione della gravità della demenza.

Questa scoperta è stata rapidamente usata per giustificare la decisione del servizio sanitario nazionale (in GB) di due anni fa di non finanziare questi farmaci. Questi risultati sono deludenti, non solo per i ricercatori e le aziende farmaceutiche, ma anche per le decine di milioni di persone e le loro famiglie che soffrono gli effetti di una malattia devastante. La ricerca medica viene spesso raccontata attraverso storie di successo, ma il MA è rimasto ostinatamente resistente allo sviluppo di scoperte che cambiano la vita. Ciò non è passato inosservato.

Un paio di anni fa, i giornalisti investigativi hanno scoperto frodi significative in importanti studi su cui si basava parte della scienza dietro i principali farmaci per il MA. Sebbene questa frode non sia l’unica responsabile della mancanza di progressi nella ricerca sul MA, rivela tuttavia come gli interessi acquisiti possano distorcere la scienza e come gli interessi commerciali possano talvolta prevalere sulle indicazioni che un approccio specifico potrebbe non funzionare effettivamente. Rivela anche come fattori sociali, politici ed economici possano distorcere e frenare interi campi di ricerca.

Un secolo di scienza e ancora nessuna risposta

Lo psichiatra tedesco Alois Alzheimer identificò per primo la malattia che porta il suo nome nel 1906. Negli anni successivi, si scoprì che era caratterizzata da depositi anomali di proteine nel cervello chiamate 'placche' amiloidi e grovigli di proteine tau mal ripiegate. Poiché queste proteine ​​mal ripiegate non si trovano nel cervello sano, si è ipotizzato che fossero la causa della malattia. Ma studi successivi hanno dimostrato che la quantità di questi depositi proteici non si correla bene con la gravità della malattia, a differenza di malattie simili, dove depositi proteici mal ripiegati che si verificano in altre parti del corpo portavano direttamente al collasso degli organi.

Questa complessa relazione tra i cambiamenti patologici nel cervello delle persone con MA e la progressione psicologica della malattia divide il campo della ricerca da molti anni. Ad un certo punto, coloro che sostenevano che i depositi di amiloide (o almeno i processi molecolari che li determinavano) fossero la causa principale della malattia furono chiamati addirittura “Battisti”, mentre coloro che ritenevano responsabile la tau furono chiamati “tauisti”. Sebbene queste siano state le due principali teorie sulla causa della malattia, ce ne sono state numerose altre, come ad esempio il collegamento della malattia al comportamento anomalo dei neurotrasmettitori, all'infiammazione, alla presenza di sostanze inquinanti, ai cambiamenti legati all'età, ai danni al DNA, ai virus e persino ai disturbi del sonno.

In situazioni come questa, quando ci sono molte teorie concorrenti, i ricercatori che iniziano a lavorare su una teoria possono iniziare a trincerarsi. Questo è uno sfortunato effetto collaterale dei modelli di finanziamento competitivi, in cui i fondi per la ricerca tendono ad affluire ai ricercatori che riescono a sostenere con maggior successo che il loro approccio è il più promettente e quindi meritevole di ricevere più fondi per la ricerca. Questo è un esempio interessante di come la scienza non sia sempre un’impresa del tutto oggettiva. Questa pressione sui ricercatori affinché pubblichino studi e ricevano finanziamenti è probabilmente un fattore che contribuisce alla significativa frode legata specificamente ad alcuni che lavorano sull’ipotesi amiloide per il MA.

In un caso, un ricercatore negli Stati Uniti è stato costretto a dimettersi dalla sua università in seguito al ritiro di uno studio molto citato e alla scoperta che oltre 20 altri articoli potrebbero contenere dati altrettanto discutibili. In un caso separato, un accademico è stato accusato di frode, mentre un'azienda farmaceutica con cui lavorava è stata indagata per aver presumibilmente ingannato gli investitori. Entrambi questi casi erano collegati a un approccio diverso al trattamento del MA, vale a dire puntare una proteina chiamata 'filamina A'. In effetti, le controversie all’interno della ricerca sul MA sono diventate così frequenti da aver ispirato un intero libro dedicato all’esame della questione.

Matthew Schrag, un neuroscienziato che ha avuto un ruolo chiave nel denunciare elementi di frode nella ricerca sul MA, ha dichiarato: "Puoi imbrogliare per ottenere uno studio. Puoi imbrogliare per ottenere una laurea. Puoi imbrogliare per ottenere una borsa di studio. Non puoi imbrogliare per curare una malattia. Alla biologia non importa". Sebbene le scoperte scientifiche siano senza dubbio alla base di gran parte della vita moderna, l’esempio della ricerca sul MA serve a ricordare che il percorso dalla definizione di un problema alla scoperta di una soluzione è raramente semplice. Sarebbe bello pensare che l’incentivo principale per la maggior parte dei ricercatori possa essere la risoluzione di un problema o la cura di una malattia, ma la situazione reale è molto più complessa.

La ricerca fa affidamento sui finanziamenti e i ricercatori ottengono posti di lavoro in base alla reputazione, spesso sotto forma di pubblicazioni. Per questo motivo, il comportamento sbagliato può essere incentivato. La complessità del MA e la mancanza di risposte o cure ovvie rendono questo campo particolarmente suscettibile alla distorsione da parte di fattori sociali che possono influenzare la scienza. Mentre ricercatori e aziende farmaceutiche competono per finanziamenti e investimenti, la scienza inizia a perdersi dietro i giochi che si fanno. Il risultato finale non è solo la perdita finanziaria e la mancanza di progressi, ma nel caso di questa malattia devastante, milioni di persone finiscono per soffrire anche per la mancanza di trattamenti efficaci.